Галоўнае рэдагаванне: пераўтварэнне рэдагавання генаў з мясніка ў хірурга

КРЭДЫТ ВЫЯВЫ:
Крэдыт малюнка
Istock

Галоўнае рэдагаванне: пераўтварэнне рэдагавання генаў з мясніка ў хірурга

Галоўнае рэдагаванне: пераўтварэнне рэдагавання генаў з мясніка ў хірурга

Тэкст падзагалоўка
Прайм-рэдагаванне абяцае ператварыць працэс рэдагавання генаў у найбольш дакладную версію.
    • аўтар:
    • імя аўтара
      Quantumrun Foresight
    • Можа 10, 2023

    Нягледзячы на ​​​​рэвалюцыю, рэдагаванне генаў было сферай нявызначанасці з-за схільнай да памылак сістэмы адразання абодвух ланцугоў ДНК. Прайм-рэдагаванне ўсё гэта зменіць. У гэтым метадзе выкарыстоўваецца новы фермент, званы галоўным рэдактарам, які можа ўносіць пэўныя змены ў генетычны код без разразання ДНК, што забяспечвае большую дакладнасць і менш мутацый.

    Асноўны кантэкст рэдагавання

    Рэдагаванне генаў дазваляе навукоўцам уносіць дакладныя змены ў генетычны код жывых арганізмаў. Гэтую тэхналогію можна выкарыстоўваць для розных мэтаў, у тым ліку для лячэння генетычных захворванняў, распрацоўкі новых лекаў і павышэння ўраджайнасці сельскагаспадарчых культур. Аднак сучасныя метады, такія як CRISPR-Cas9, абапіраюцца на разразанне абедзвюх нітак ДНК, што можа выклікаць памылкі і ненаўмысныя мутацыі. Прайм-рэдагаванне - гэта новы метад, накіраваны на пераадоленне гэтых абмежаванняў. Акрамя таго, ён можа ўносіць больш шырокі спектр змяненняў, у тым ліку ўстаўляць або выдаляць вялікія фрагменты ДНК.

    У 2019 годзе даследчыкі Гарвардскага ўніверсітэта на чале з хімікам і біёлагам доктарам Дэвідам Лю стварылі прайм-рэдагаванне, якое абяцае стаць хірургам, неабходным для рэдагавання генаў, адразаючы толькі адну нітку па меры неабходнасці. Раннія версіі гэтай тэхнікі мелі абмежаванні, такія як магчымасць рэдагавання толькі пэўных тыпаў вочак. У 2021 годзе ў палепшанай версіі пад назвай twin prime editing былі прадстаўлены дзве pegRNA (галоўныя кіруючыя РНК рэдагавання, якія служаць інструментам для разразання), якія могуць рэдагаваць больш шырокія паслядоўнасці ДНК (больш за 5,000 пар асноў, якія з'яўляюцца прыступкамі лесвіцы ДНК ).

    Між тым, даследчыкі з Інстытута Брод знайшлі спосабы павысіць эфектыўнасць асноўнага рэдагавання шляхам выяўлення клеткавых шляхоў, якія абмяжоўваюць яго эфектыўнасць. Даследаванне паказала, што новыя сістэмы могуць больш эфектыўна рэдагаваць мутацыі, якія выклікаюць хваробу Альцгеймера, хваробы сэрца, серпападобна-клеткавую хваробу, прыённыя хваробы і дыябет 2 тыпу з меншай колькасцю непрадбачаных наступстваў.

    Разбуральнае ўздзеянне

    Асноўнае рэдагаванне можа выправіць больш складаныя мутацыі, маючы больш надзейны механізм замены, устаўкі і выдалення ДНК. Здольнасць тэхналогіі працаваць на вялікіх генах таксама з'яўляецца важным крокам, паколькі 14 працэнтаў тыпаў мутацый выяўляюцца ў гэтых тыпах генаў. Доктар Лю і яго каманда прызнаюць, што тэхналогія ўсё яшчэ знаходзіцца на ранніх стадыях, нават з усім патэнцыялам. Тым не менш, яны праводзяць далейшыя даследаванні, каб калі-небудзь выкарыстоўваць гэтую тэхналогію ў тэрапеўтычных мэтах. Прынамсі, яны спадзяюцца, што іншыя даследчыя групы таксама будуць эксперыментаваць з тэхналогіяй і распрацоўваць свае паляпшэнні і варыянты выкарыстання. 

    Супрацоўніцтва даследчых груп, верагодна, павялічыцца па меры правядзення новых эксперыментаў у гэтай галіне. Напрыклад, у даследаванні Cell былі прадстаўлены партнёрскія адносіны паміж Гарвардскім універсітэтам, Прынстанскім універсітэтам, Каліфарнійскім універсітэтам у Сан-Францыска, Масачусецкім тэхналагічным інстытутам і Медыцынскім інстытутам Говарда Х'юза. Па словах даследчыкаў, дзякуючы супрацоўніцтву з рознымі камандамі яны змаглі зразумець механізм першаснага рэдагавання і палепшыць пэўныя аспекты сістэмы. Акрамя таго, партнёрства служыць выдатнай ілюстрацыяй таго, як глыбокае разуменне можа кіраваць планаваннем эксперыментаў.

    Прыкладання для прайм рэдагавання

    Некаторыя праграмы для галоўнага рэдагавання могуць уключаць:

    • Навукоўцы выкарыстоўваюць гэтую тэхналогію для вырошчвання здаровых клетак і органаў для трансплантацыі, акрамя непасрэднай карэкцыі мутацый.
    • Пераход ад тэрапіі і карэкцыі да паляпшэння генаў, такіх як рост, колер вачэй і тып фігуры.
    • Асноўнае рэдагаванне выкарыстоўваецца для павышэння ўраджайнасці і ўстойлівасці да шкоднікаў і хвароб. Ён таксама можа быць выкарыстаны для стварэння новых відаў сельскагаспадарчых культур, якія лепш падыходзяць для розных кліматаў або ўмоў вырошчвання.
    • Стварэнне новых тыпаў бактэрый і іншых арганізмаў, карысных для прамысловых працэсаў, такіх як вытворчасць біяпаліва або ачыстка навакольнага асяроддзя ад забруджвання.
    • Павялічаныя працоўныя магчымасці для даследчых лабараторый, генетыкаў і спецыялістаў у галіне біятэхналогіі.

    Пытанні для разгляду

    • Як урады могуць рэгуляваць асноўнае рэдагаванне?
    • Як яшчэ, на вашу думку, першапачатковае рэдагаванне можа змяніць спосабы лячэння і дыягностыкі генетычных захворванняў?