Основно редактиране: Трансформиране на генното редактиране от месар в хирург

• Автор:
• име Автор

  Quantumrun Foresight
• Май 10, 2023

Въпреки че е революционно, редактирането на гени е област на несигурност поради склонната към грешки система за прекъсване на двете ДНК вериги. Основното редактиране е на път да промени всичко това. Този метод използва нов ензим, наречен основен редактор, който може да направи специфични промени в генетичния код, без да прекъсва ДНК, което позволява по-голяма прецизност и по-малко мутации.

Първичен контекст за редактиране

Генното редактиране позволява на учените да правят точни промени в генетичния код на живите организми. Тази технология може да се използва за различни приложения, включително лечение на генетични заболявания, разработване на нови лекарства и подобряване на добивите. Въпреки това, настоящите методи, като CRISPR-Cas9, разчитат на разрязване на двете нишки на ДНК, което може да доведе до грешки и непреднамерени мутации. Основното редактиране е нов метод, който има за цел да преодолее тези ограничения. Освен това, той може да направи по-широк набор от промени, включително вмъкване или изтриване на големи части от ДНК.

През 2019 г. изследователи от Харвардския университет, ръководени от химика и биолога д-р Дейвид Лиу, създадоха prime editing, който обещава да бъде хирургът, от който се нуждае редактирането на гени, като отрязва само една нишка според изискванията. Ранните версии на тази техника имаха ограничения, като възможност за редактиране само на определени типове клетки. През 2021 г. подобрена версия, наречена twin prime editing, въведе две pegRNAs (първични ръководни РНК за редактиране, които служат като инструмент за рязане), които могат да редактират по-обширни ДНК последователности (повече от 5,000 базови двойки, които са стъпалата на ДНК стълбата ).

Междувременно изследователи от Broad Institute намериха начини да подобрят ефективността на основното редактиране чрез идентифициране на клетъчни пътища, които ограничават неговата ефективност. Проучването показа, че новите системи могат по-ефективно да редактират мутациите, които причиняват Алцхаймер, сърдечни заболявания, сърповидно-клетъчни, прионови заболявания и диабет тип 2 с по-малко непредвидени последици.

Разрушително въздействие

Основното редактиране може да коригира по-сложни мутации, като има по-надежден механизъм за заместване, вмъкване и изтриване на ДНК. Способността на технологията да работи върху по-големи гени също е важна стъпка, тъй като 14 процента от видовете мутации се намират в тези типове гени. Д-р Лиу и неговият екип признават, че технологията все още е в ранен стадий, дори и с целия потенциал. Все пак те провеждат допълнителни проучвания, за да използват технологията някой ден за терапия. Най-малкото те се надяват, че други изследователски екипи също ще експериментират с технологията и ще разработят своите подобрения и случаи на използване. 

Сътрудничеството на изследователската група вероятно ще се увеличи, тъй като се провеждат повече експерименти в тази област. Например, проучването Cell включва партньорства между Харвардския университет, Принстънския университет, Калифорнийския университет в Сан Франциско, Масачузетския технологичен институт и Медицинския институт Хауърд Хюз, наред с други. Според изследователите, чрез сътрудничество с различни екипи, те са успели да разберат механизма на основно редактиране и да подобрят определени аспекти на системата. Освен това партньорството служи като чудесна илюстрация за това как едно дълбоко разбиране може да ръководи експерименталното планиране.

Приложения за основно редактиране

Някои приложения за основно редактиране могат да включват:

• Учените използват технологията за отглеждане на здрави клетки и органи за трансплантация, освен директно коригиране на мутациите.
• Преход от терапия и корекция към генни подобрения като височина, цвят на очите и тип тяло.
• Основното редактиране се използва за подобряване на добивите и устойчивостта на вредители и болести. Може също така да се използва за създаване на нови видове култури, които са по-подходящи за различен климат или условия на отглеждане.
• Създаване на нови видове бактерии и други организми, полезни за промишлени процеси, като производство на биогорива или почистване на замърсяването на околната среда.
• Повишени възможности за работа за изследователски лаборатории, генетици и специалисти по биотехнологии.

Въпроси за разглеждане

• Как правителствата могат да регулират основното редактиране?
• Как иначе според вас основното редактиране може да промени начина, по който се лекуват и диагностицират генетичните заболявания?