Prvotřídní editace: Transformace genové editace z řezníka na chirurga

• Autor:
• jméno autora

  Quantumrun Foresight
• 10

I když je editace genů revoluční, byla oblast nejistoty kvůli systému náchylného k chybám odřezávání obou řetězců DNA. Primární editace to vše změní. Tato metoda využívá nový enzym zvaný primární editor, který může provádět specifické změny v genetickém kódu bez řezání DNA, což umožňuje větší přesnost a méně mutací.

Primární kontext úprav

Editace genů umožňuje vědcům provádět přesné změny v genetickém kódu živých organismů. Tato technologie může být použita pro různé aplikace, včetně léčby genetických chorob, vývoje nových léků a zlepšování výnosů plodin. Současné metody, jako je CRISPR-Cas9, však spoléhají na řezání obou řetězců DNA, což může způsobit chyby a nezamýšlené mutace. Prime editace je nová metoda, která má tato omezení překonat. Navíc může provádět širší rozsah změn, včetně vkládání nebo mazání velkých kusů DNA.

V roce 2019 vytvořili vědci z Harvardské univerzity, vedení chemikem a biologem Dr. Davidem Liu, prvotřídní editaci, která slibuje, že bude chirurgem, kterého genová editace potřebuje tím, že podle potřeby přeřízne pouze jeden řetězec. Rané verze této techniky měly omezení, jako například schopnost upravovat pouze určité typy buněk. V roce 2021 vylepšená verze nazvaná twin prime editace představila dvě pegRNA (první editační vodicí RNA, které slouží jako řezací nástroj), které mohou upravovat rozsáhlejší sekvence DNA (více než 5,000 XNUMX párů bází, což jsou příčky žebříčku DNA ).

Mezitím výzkumníci z Broad Institute našli způsoby, jak zlepšit efektivitu primární editace identifikací buněčných cest, které omezují její účinnost. Studie ukázala, že nové systémy mohou efektivněji upravovat mutace, které způsobují Alzheimerovu chorobu, srdeční choroby, srpkovitou anémii, prionové choroby a diabetes 2. typu s menším počtem nezamýšlených následků.

Rušivý dopad

Primární editace může opravit složitější mutace tím, že má spolehlivější mechanismus substituce, inzerce a delece DNA. Schopnost této technologie fungovat na větších genech je také důležitým krokem, protože 14 procent typů mutací se nachází v těchto typech genů. Dr. Liu a jeho tým uznávají, že technologie je stále v raných fázích, a to i s veškerým potenciálem. Přesto provádějí další studie, aby jednoho dne mohli technologii využít k léčbě. Přinejmenším doufají, že další výzkumné týmy budou také experimentovat s technologií a vyvíjet svá vylepšení a případy použití. 

Spolupráce výzkumných skupin se pravděpodobně zvýší s tím, jak bude v této oblasti prováděno více experimentů. Například studie Cell představovala partnerství mezi Harvardskou univerzitou, Princetonskou univerzitou, Kalifornskou univerzitou v San Franciscu, Massachusetts Institute of Technology a Howard Hughes Medical Institute. Podle výzkumníků byli díky spolupráci s různými týmy schopni pochopit mechanismus primární editace a vylepšit určité aspekty systému. Partnerství dále slouží jako skvělá ilustrace toho, jak může hluboké porozumění vést experimentální plánování.

Aplikace pro primární editaci

Některé aplikace pro primární úpravy mohou zahrnovat:

• Vědci využívající technologii k růstu zdravých buněk a orgánů pro transplantaci kromě přímé opravy mutací.
• Přechod od terapeutik a korekcí k vylepšení genů, jako je výška, barva očí a typ těla.
• Primární úpravy se používají ke zlepšení výnosů plodin a odolnosti vůči škůdcům a chorobám. Dalo by se také použít k vytvoření nových typů plodin, které se lépe hodí pro různá podnebí nebo podmínky pěstování.
• Vytváření nových typů bakterií a dalších organismů prospěšných pro průmyslové procesy, jako je výroba biopaliv nebo čištění znečištění životního prostředí.
• Větší pracovní příležitosti pro výzkumné laboratoře, genetiky a odborníky na biotechnologie.

Otázky k zamyšlení

• Jak mohou vlády regulovat primární editaci?
• Jak jinak může podle vás primární úprava změnit způsob léčby a diagnostiky genetických chorob?