Prime redigering: Transformering af genredigering fra slagter til kirurg

• Forfatter:
• Forfatter navn

  Quantumrun Foresight
• Maj 10, 2023

Selvom det er revolutionerende, har genredigering været et område med usikkerhed på grund af dets fejltilbøjelige system til at afskære begge DNA-strenge. Prime-redigering er ved at ændre alt dette. Denne metode bruger et nyt enzym kaldet en prime editor, som kan foretage specifikke ændringer i den genetiske kode uden at skære i DNA'et, hvilket giver mulighed for mere præcision og færre mutationer.

Prime redigeringskontekst

Genredigering gør det muligt for forskere at foretage præcise ændringer i den genetiske kode for levende organismer. Denne teknologi kan bruges til forskellige applikationer, herunder behandling af genetiske sygdomme, udvikling af ny medicin og forbedring af afgrødeudbyttet. Men de nuværende metoder, såsom CRISPR-Cas9, er afhængige af at skære begge DNA-strenge, hvilket kan introducere fejl og utilsigtede mutationer. Prime-redigering er en ny metode, der har til formål at overvinde disse begrænsninger. Derudover kan den foretage en bredere vifte af ændringer, herunder indsættelse eller sletning af store bidder af DNA.

I 2019 skabte Harvard University-forskere, ledet af kemiker og biolog Dr. David Liu, prime-editing, som lover at være den kirurg, som genredigering har brug for ved kun at skære én streng over efter behov. De tidlige versioner af denne teknik havde begrænsninger, såsom at være i stand til kun at redigere specifikke typer celler. I 2021 introducerede en forbedret version, kaldet twin prime editing, to pegRNA'er (prime editing guide RNA'er, som fungerer som skæreværktøjet), der kan redigere mere omfattende DNA-sekvenser (mere end 5,000 basepar, som er trinene på DNA-stigen ).

I mellemtiden fandt forskere ved Broad Institute måder at forbedre effektiviteten af ​​prime-redigering ved at identificere cellulære veje, der begrænser dens effektivitet. Undersøgelsen viste, at de nye systemer mere effektivt kan redigere mutationer, der forårsager Alzheimers, hjertesygdomme, seglcelle, prionsygdomme og type 2-diabetes med færre utilsigtede konsekvenser.

Forstyrrende påvirkning

Prime-redigering kan korrigere mere komplekse mutationer ved at have en mere pålidelig DNA-substitution, indsættelse og deletionsmekanisme. Teknologiens evne til at præstere på større gener er også et vigtigt skridt, da 14 procent af mutationstyperne findes i disse gener. Dr. Liu og hans team anerkender, at teknologien stadig er i sin tidlige fase, selv med alt potentialet. Alligevel udfører de yderligere undersøgelser for en dag at bruge teknologien til terapi. I det mindste håber de, at andre forskerhold også vil eksperimentere med teknologien og udvikle deres forbedringer og use cases. 

Forskergruppesamarbejdet vil sandsynligvis stige, efterhånden som der udføres flere eksperimenter på dette område. For eksempel indeholdt Cell-undersøgelsen partnerskaber mellem blandt andre Harvard University, Princeton University, University of California San Francisco, Massachusetts Institute of Technology og Howard Hughes Medical Institute. Ifølge forskerne var de gennem samarbejde med forskellige teams i stand til at forstå mekanismen bag prime redigering og forbedre visse aspekter af systemet. Derudover fungerer partnerskabet som en god illustration af, hvordan en dyb forståelse kan guide eksperimentel planlægning.

Ansøgninger til prime redigering

Nogle applikationer til prime-redigering kan omfatte:

• Forskere bruger teknologien til at dyrke sunde celler og organer til transplantation bortset fra at korrigere mutationer direkte.
• En overgang fra terapi og korrektion til genforbedringer såsom højde, øjenfarve og kropstype.
• Prime redigering bruges til at forbedre afgrødeudbyttet og modstandsdygtigheden over for skadedyr og sygdomme. Det kan også bruges til at skabe nye typer afgrøder, der er bedre egnet til forskellige klimaer eller vækstbetingelser.
• Oprettelse af nye typer af bakterier og andre organismer, der er gavnlige for industrielle processer, såsom produktion af biobrændstoffer eller oprensning af miljøforurening.
• Øgede arbejdsmuligheder for forskningslaboratorier, genetikere og fagfolk inden for bioteknologi.

Spørgsmål at overveje

• Hvordan kan regeringer regulere prime redigering?
• Hvordan tror du ellers, at prime editing kan ændre, hvordan genetiske sygdomme behandles og diagnosticeres?