Después de décadas de intensa investigación científica sobre el desarrollo de tecnologías de edición genética, y de más de unos pocos reveses, el campo ha producido una serie de historias de éxito en los últimos años, lo que demuestra que es cada vez más probable que las agencias reguladoras acepten datos de seguridad, eficacia y durabilidad para aprobar tales terapias. Estos avances culminaron en una serie de aprobaciones de la FDA en 2023, cada una de las cuales será la primera terapia genética para diversas enfermedades raras.