Peamine redigeerimine: geenide redigeerimise muutmine lihunikust kirurgiks

• Autor:
• autori nimi

  Quantumrun Foresight
• Võib 10 2023

Kuigi geenide redigeerimine on revolutsiooniline, on see olnud ebakindluse valdkond, kuna selle veaohtlik süsteem katkestab mõlemad DNA ahelad. Peamine redigeerimine muudab seda kõike. See meetod kasutab uut ensüümi, mida nimetatakse põhiredaktoriks, mis võib teha spetsiifilisi muudatusi geneetilises koodis ilma DNA-d lõikamata, võimaldades suuremat täpsust ja vähem mutatsioone.

Peamine redigeerimise kontekst

Geeni redigeerimine võimaldab teadlastel teha elusorganismide geneetilises koodis täpseid muudatusi. Seda tehnoloogiat saab kasutada mitmesugusteks rakendusteks, sealhulgas geneetiliste haiguste raviks, uute ravimite väljatöötamiseks ja saagikuse parandamiseks. Kuid praegused meetodid, nagu CRISPR-Cas9, põhinevad mõlema DNA ahela lõikamisel, mis võib põhjustada vigu ja soovimatuid mutatsioone. Peamine redigeerimine on uus meetod, mille eesmärk on nendest piirangutest üle saada. Lisaks võib see teha laiemaid muudatusi, sealhulgas sisestada või kustutada suuri DNA tükke.

2019. aastal lõid Harvardi ülikooli teadlased eesotsas keemiku ja bioloogi dr David Liuga peamise redigeerimise, mis tõotab olla kirurg, mida geenide redigeerimine vajab, lõigates ainult ühe ahela vastavalt vajadusele. Selle tehnika varasematel versioonidel olid piirangud, näiteks võimalus redigeerida ainult teatud tüüpi rakke. 2021. aastal tutvustati täiustatud versioonis, mida nimetatakse twin prime redigeerimiseks. ).

Vahepeal leidsid Broad Institute teadlased viise, kuidas parandada peamise redigeerimise tõhusust, tuvastades selle tõhusust piiravad rakuradad. Uuring näitas, et uued süsteemid suudavad tõhusamalt redigeerida mutatsioone, mis põhjustavad Alzheimeri tõbe, südamehaigusi, sirprakulisi haigusi, prioonhaigusi ja 2. tüüpi diabeeti, millel on vähem soovimatuid tagajärgi.

Häiriv mõju

Peamine redigeerimine võib parandada keerukamaid mutatsioone, kasutades usaldusväärsemat DNA asendus-, sisestamis- ja kustutamismehhanismi. Tehnoloogia võime toimida suurematel geenidel on samuti oluline samm, kuna 14 protsenti mutatsioonitüüpidest leidub seda tüüpi geenides. Dr Liu ja tema meeskond tunnistavad, et tehnoloogia on alles varajases staadiumis, isegi kogu potentsiaaliga. Siiski viivad nad läbi täiendavaid uuringuid, et kunagi kasutada seda tehnoloogiat teraapias. Vähemalt nad loodavad, et ka teised uurimisrühmad katsetavad seda tehnoloogiat ning arendavad oma täiustusi ja kasutusjuhtumeid. 

Uurimisrühmade koostöö tõenäoliselt suureneb, kui selles valdkonnas tehakse rohkem katseid. Näiteks Cell'i uuring hõlmas partnerlussuhteid teiste hulgas Harvardi ülikooli, Princetoni ülikooli, California San Francisco ülikooli, Massachusettsi tehnoloogiainstituudi ja Howard Hughesi meditsiiniinstituudi vahel. Teadlaste sõnul suutsid nad koostöös erinevate meeskondadega mõista peamise redigeerimise mehhanismi ja täiustada süsteemi teatud aspekte. Lisaks on partnerlus suurepärane näide sellest, kuidas sügav mõistmine võib eksperimentaalset planeerimist juhtida.

Rakendused peamiseks toimetamiseks

Mõned peamise redigeerimise rakendused võivad hõlmata järgmist:

• Teadlased kasutavad seda tehnoloogiat tervete rakkude ja elundite kasvatamiseks siirdamiseks peale mutatsioonide otsese korrigeerimise.
• Üleminek ravilt ja korrigeerimiselt geenide täiustamisele, nagu pikkus, silmade värv ja kehatüüp.
• Peamine redigeerimine, mida kasutatakse saagikuse ja kahjurite ja haiguste suhtes vastupidavuse parandamiseks. Seda saab kasutada ka uut tüüpi põllukultuuride loomiseks, mis sobivad paremini erinevate kliima- või kasvutingimustega.
• Uut tüüpi bakterite ja muude tööstuslike protsesside jaoks kasulike organismide loomine, näiteks biokütuste tootmine või keskkonnareostuse puhastamine.
• Suuremad töövõimalused uurimislaboritele, geneetikutele ja biotehnoloogia spetsialistidele.

Küsimused, mida kaaluda

• Kuidas saaksid valitsused reguleerida peatoimetamist?
• Kuidas muidu võib peamine toimetamine teie arvates muuta seda, kuidas geneetilisi haigusi ravitakse ja diagnoositakse?