CRISPR-hoidot: Ne saattavat olla tarvitsemamme lääketieteellinen ihme

• Kirjoittaja:
• tekijän nimi

  Quantumrun Foresight
• Lokakuu 6, 2022

Havainnon yhteenveto

CRISPR-Cas10-työkalun 9. vuosipäivä vuonna 2022 merkitsi merkittävää muutosta kohti harvinaisten geneettisten häiriöiden ja haastavien syöpien hoitoa. Tämä tekniikka on kehittynyt nopeasti, ja se keskittyi alun perin DNA-muokkauksen tehostamiseen ja etenee nyt eri hoitojen kliinisiin ihmistutkimuksiin. Samalla kun CRISPR kehittyy edelleen, se lupaa kohdennettua geeniterapiaa, joka koskee monenlaisia ​​sairauksia verisairauksista diabetekseen.

CRISPR-hoitojen konteksti

Geenimuokkaustyökalu CRISPR-Cas9 vietti 10-vuotisjuhlavuottaan vuonna 2022, mikä merkitsi uuden kehityksen ja käytännön sovellusten aikakautta. Teknologian kehittyessä se alkoi haarautua monimutkaisiin terapioihin, jotka voisivat mahdollisesti parantaa joitakin harvinaisimmista geneettisistä sairauksista ja tappavimmista syövistä. CRISPR-teknologian ala on saavuttanut uskomattomia edistysaskeleita lyhyessä ajassa. Ensimmäisen viiden vuoden aikana tutkijat keskittyivät CRISPR:n toiminnan hiomiseen eri solutyypeissä tehden siitä tehokkaamman DNA:n leikkaamisessa ja kliinisten sovellusten kehittämisessä. 

2020-luvun alkuun mennessä tutkijat olivat kehittäneet uusia CRISPR-proteiineja, joilla on vaihtelevia kykyjä, mikä laajentaa työkalupakkia ja johti ensimmäisiin CRISPR-kliinisiin tutkimuksiin. CRISPR-kliinisten tutkimusten ensimmäisessä vaiheessa (vaihe 1) arvioidaan hoidon mahdolliset sivuvaikutukset. Myöhemmissä kokeissa (vaiheet 2 ja 3) arvioidaan hoidot nähdäkseen niiden tehokkuuden ja verrataan uusia hoitoja standardihoitoihin. Vaikka CRISPR:n kliiniset tutkimukset lisääntyvät vuosittain, useimmat näitä hoitoja koskevat tutkimukset ovat vielä alkuvaiheessa. 

Vaikka hoidot olisivat turvallisia, voi kestää vuosia ennen kuin ne tulevat potilaiden saataville. CRISPR-geeniterapiat avaavat kuitenkin uusia mahdollisuuksia tarkkuuslääketieteessä. Verisairaudet, syöpä, perinnöllinen silmäsairaus, diabetes, infektio- ja tulehdussairaudet sekä proteiinien laskostumissairaudet ovat joitain tämän tekniikan pilottitestejä. On tärkeää huomata, että geenien muokkaustutkimukset suoritetaan tiukasti olemassa olevilla yksilöillä; sukusolujen muokkaaminen tai sukusolujen manipulointi on kielletty useimmissa maissa.

Häiritsevä vaikutus

Ensimmäinen kliininen CRISPR-geeniterapian koe Yhdysvalloissa tehtiin vuonna 2020. Pennsylvanian yliopiston Perelman School of Medicine -työryhmä osoitti, että potilaista poistetut ja uudelleen laboratorioon istutetut solut voisivat poistaa syövän kuukausia myöhemmin. Nämä solut analysoitiin perusteellisesti ja varmistettiin, että niitä oli onnistuneesti modifioitu kolmella eri tavalla, mikä merkitsi ensimmäistä sallittua kokeellista käyttöä monien muokkausten ihmisgenomiin. 

Sillä välin vuonna 2021 tutkijat julkaisivat uusimmat havainnot CRISPR-muokkauksesta sirppisolusairauden (SCD) ja verensiirrosta riippuvaisen β-talassemian (TDT) osalta. Yhteistyössä bioteknologiayritysten CRISPR Therapeuticsin ja Vertex Pharmaceuticalsin kanssa tutkijat suorittivat kokeita muokatakseen tiettyjä soluja sikiön hemoglobiinin tuottamiseksi, yhdisteen, joka voi korvata tuhoutuneen aikuisen hemoglobiinin. Vaikka tulokset ovat vielä alkuvaiheessa, tutkijat suhtautuvat optimistisesti CRISPR-teknologian parannuksiin ja sen mahdollisuuksiin kohdistaa tiettyihin soluihin.

Vuodesta 2023 lähtien useat CRISPR-hoitotutkimukset ovat edistyneet merkittävästi, mukaan lukien verisyöpätutkimukset, kuten leukemia ja lymfooma. Joulukuussa 2023 Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto hyväksyi maan ensimmäiset geeniterapiat sirppisolutautiin 12-vuotiaille ja sitä vanhemmille potilaille, Casgevylle ja Lyfgenialle. Muita geeniterapioita on meneillään erilaisissa kliinisissä tutkimuksissaan, mukaan lukien CRISPR Therapeuticsin tutkimus, jossa käytettiin CD70-kohdennettuja CAR-T-soluja yksilöillä, joilla on kiinteitä munuaiskaumoreita, mikä osoittaa hyvin siedettyä hoitoa ja positiivisia tuloksia.

CRISPR-hoitojen vaikutukset

CRISPR-hoitojen laajempia vaikutuksia voivat olla: 

• CRISPR:ää käytetään tarttuvien tautien leviämisen estämiseen, kuten ihmisen immuunikatovirukseen (HIV).
• Geenimuokkaukset perinnöllisistä vammoista, kuten audiovisuaalisista vammoista, estävät niitä pahenemmasta tai kääntämästä oireita.
• Lisääntyvät tutkimukset mutatoituneiden tai huonosti toimivien solujen kiinnittämiseksi, jotka aiheuttavat monia yleisiä sairauksia, kuten diabetesta ja sydänsairauksia.
• Uusi keskustelu siitä, kielletäänkö sukusolujen muokkaaminen pysyvästi, jopa vain tutkimustarkoituksiin. Jotkut tutkijat saattavat väittää, että sukusolujen muokkaaminen johtaa suunnittelijalapsiin ja suurempaan epätasa-arvoon. 
• Uusi iturajojen editointitutkimus hyväksytään lopulta valituissa maissa, jotka haluavat päästä eroon tulevista sukupolvista tietyistä perinnöllisistä sairauksista, mikä parantaa väestön mittakaavan terveysmittareita ja mahdollisesti alentaa terveydenhuoltokustannuksia pitkällä aikavälillä. 
• Lisääntynyt yhteistyö bioteknologiayritysten ja yliopistojen välillä syöpien CRISPR-terapiatutkimuksen nopeuttamiseksi.

Pohdittavia kysymyksiä

• Kuinka muuten CRISPR-hoidot voivat muuttaa terveydenhuoltoa?
• Mitä muita CRISPR-hoitojen riskejä tai etuja on?