Pengeditan gen yang dapat diprogram: Pencarian untuk pengeditan gen presisi tinggi

• Penulis:
• nama penulis

  Pandangan ke Depan Quantumrun
• Desember 19, 2022

Ringkasan wawasan

Pengeditan gen telah menghasilkan penemuan menarik dalam terapi genetik, seperti potensi "memperbaiki" sel kanker dan bermutasi. Namun, para ilmuwan sedang mencari cara yang lebih baik untuk menargetkan sel dengan lebih akurat melalui proses pengeditan genetik yang terjadi secara alami. Implikasi jangka panjang dari penyuntingan gen yang dapat diprogram dapat mencakup peningkatan pendanaan penelitian genetika dan alat yang lebih baik untuk pengobatan yang dipersonalisasi.

Konteks pengeditan gen yang dapat diprogram

Pengeditan genom adalah teknik ampuh yang memungkinkan para ilmuwan membuat perubahan yang ditargetkan pada kode genetik suatu organisme. Metode ini dapat dicapai dengan beberapa cara berbeda, termasuk pengenalan pemutusan atau mutasi DNA melalui penggunaan nuklease spesifik urutan yang direkayasa (SSNs).

Dengan menginduksi double-stranded break (DSB) dalam genom, ilmuwan dapat menggunakan SSN terprogram untuk menargetkan situs tertentu. DSB ini kemudian diperbaiki dengan mekanisme DNA seluler, seperti sambungan akhir non-homolog (NHEJ) dan perbaikan yang diarahkan oleh homologi (HDR). Sementara NHEJ biasanya menghasilkan penyisipan atau penghapusan yang tidak tepat yang dapat mengganggu fungsi gen, HDR dapat memperkenalkan perubahan yang tepat dan berpotensi memperbaiki mutasi genetik.

Alat pengeditan gen CRISPR adalah yang paling banyak digunakan di bidang ini, melibatkan pemandu (gRNA) dan enzim Cas9 untuk "memotong" helai yang bermasalah. Ada beberapa manfaat potensial menggunakan teknik ini, termasuk mengobati penyakit seperti kanker dan HIV (human immunodeficiency virus) dan mengembangkan terapi baru untuk gangguan lainnya. Namun, risiko juga terkait, seperti kemungkinan suntingan tertentu dapat memperkenalkan mutasi berbahaya ke dalam DNA suatu organisme. 

Pada tahun 2021, sudah ada 30 platform perangkat lunak berbasis web yang dirancang untuk memprogram gRNA, menurut sebuah penelitian yang diterbitkan dalam jurnal Trends in Plant Science. Program-program ini memiliki tingkat kerumitan yang berbeda-beda, dan beberapa di antaranya memungkinkan para ilmuwan mengunggah serangkaian rangkaian data yang luas. Selain itu, beberapa alat dapat menentukan mutasi di luar target.

Dampak yang mengganggu

Pada tahun 2021, para ilmuwan di Massachusetts Institute of Technology (MIT) dan Universitas Harvard menemukan kelas baru sistem pengubah DNA yang dapat diprogram yang disebut OMEGA (Obligate Mobile Element Guided Activity) yang tidak menggunakan teknologi CRISPR. Sistem ini secara alami dapat mengacak potongan kecil DNA ke seluruh genom bakteri. Penemuan ini membuka bidang biologi unik yang dapat meningkatkan teknologi pengeditan genom dari risiko yang sudah diperhitungkan menjadi proses yang lebih dapat diprediksi.

Enzim-enzim ini berukuran kecil, sehingga lebih mudah dikirim ke sel dibandingkan enzim yang lebih besar, dan dapat dengan cepat diadaptasi untuk berbagai kegunaan. Misalnya, enzim CRISPR menggunakan gRNA untuk menargetkan dan menghancurkan virus yang menyerang. Namun, dengan menghasilkan urutan gRNA secara artifisial, ahli biologi kini dapat mengarahkan panduan enzim Cas9 ke target mana pun yang diinginkan. Kemudahan dalam memprogram enzim-enzim ini menjadikannya alat yang ampuh untuk memodifikasi DNA dan menyarankan agar para peneliti dapat menggunakannya dalam mengembangkan terapi penyuntingan gen. 

Arah penelitian lain yang menjanjikan dalam pengeditan gen yang dapat diprogram adalah pengeditan twin prime, alat berbasis CRISPR yang dikembangkan oleh ilmuwan Harvard pada tahun 2022. Teknik baru ini memungkinkan potongan DNA berukuran besar untuk dimanipulasi dalam sel manusia tanpa memotong heliks ganda DNA. Melakukan pengeditan yang lebih besar dari sebelumnya memungkinkan para ilmuwan untuk mempelajari dan mengobati penyakit genetik akibat hilangnya fungsi gen atau mutasi struktural yang kompleks, seperti hemofilia atau sindrom Hunter.

Implikasi pengeditan gen yang dapat diprogram

Implikasi yang lebih luas dari pengeditan gen yang dapat diprogram dapat mencakup: 

• Peningkatan pendanaan dalam penelitian penyuntingan genetik yang bertujuan untuk mendiversifikasi teknik yang digunakan untuk menemukan metode perawatan yang lebih akurat dan aman.
• Kemajuan pengobatan yang dipersonalisasi melalui terapi genetik dan penyakit yang ditargetkan.
• Perusahaan bioteknologi mengembangkan perangkat lunak yang lebih baik untuk otomatisasi dan presisi penyuntingan genetik.
• Beberapa pemerintah meningkatkan pendanaan dan penelitian mereka dalam penyuntingan genetik dengan menerapkan berbagai uji coba dalam terapi kanker.
• Harapan hidup lebih lama untuk orang yang lahir dengan mutasi genetik.
• Alat genetik baru yang digunakan kembali untuk mengatasi penyakit berbahaya dan mutasi pada hewan dan spesies tumbuhan.

Pertanyaan untuk dipertimbangkan

• Menurut Anda, bagaimana lagi pengeditan genetik yang dapat diprogram dapat merevolusi perawatan kesehatan?
• Apa yang dapat dilakukan pemerintah untuk memastikan terapi ini dapat diakses oleh semua orang?