Prime editing: trasformare l'editing genetico da macellaio a chirurgo

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  Preveggenza quantistica
• 10 Maggio 2023

Sebbene rivoluzionario, l'editing genetico è stato un'area di incertezza a causa del suo sistema soggetto a errori di taglio di entrambi i filamenti di DNA. Il prime editing sta per cambiare tutto questo. Questo metodo utilizza un nuovo enzima chiamato prime editor, che può apportare modifiche specifiche al codice genetico senza tagliare il DNA, consentendo una maggiore precisione e un minor numero di mutazioni.

Contesto di editing eccellente

L'editing genetico consente agli scienziati di apportare modifiche precise al codice genetico degli organismi viventi. Questa tecnologia può essere utilizzata per varie applicazioni, tra cui il trattamento di malattie genetiche, lo sviluppo di nuovi farmaci e il miglioramento dei raccolti. Tuttavia, i metodi attuali, come CRISPR-Cas9, si basano sul taglio di entrambi i filamenti di DNA, che possono introdurre errori e mutazioni indesiderate. Il prime editing è un nuovo metodo che mira a superare queste limitazioni. Inoltre, può apportare una gamma più ampia di modifiche, incluso l'inserimento o l'eliminazione di grandi blocchi di DNA.

Nel 2019, i ricercatori dell'Università di Harvard, guidati dal chimico e biologo Dr. David Liu, hanno creato il prime editing, che promette di essere il chirurgo di cui ha bisogno l'editing genetico tagliando solo un filamento come richiesto. Le prime versioni di questa tecnica avevano dei limiti, come la possibilità di modificare solo specifici tipi di celle. Nel 2021, una versione migliorata, chiamata twin prime editing, ha introdotto due pegRNA (prime guide RNAs editing, che fungono da strumento di taglio) che possono modificare sequenze di DNA più estese (più di 5,000 paia di basi, che sono i pioli della scala del DNA ).

Nel frattempo, i ricercatori del Broad Institute hanno trovato modi per migliorare l'efficienza del prime editing identificando i percorsi cellulari che ne limitano l'efficacia. Lo studio ha dimostrato che i nuovi sistemi possono modificare in modo più efficace le mutazioni che causano l'Alzheimer, le malattie cardiache, l'anemia falciforme, le malattie da prioni e il diabete di tipo 2 con minori conseguenze indesiderate.

Impatto dirompente

Il prime editing può correggere mutazioni più complesse grazie a un meccanismo di sostituzione, inserimento e cancellazione del DNA più affidabile. Anche la capacità della tecnologia di funzionare su geni più grandi è un passo importante, poiché il 14% dei tipi di mutazione si trova in questi tipi di geni. Il Dr. Liu e il suo team riconoscono che la tecnologia è ancora nelle sue fasi iniziali, anche con tutto il potenziale. Tuttavia, stanno conducendo ulteriori studi per utilizzare un giorno la tecnologia per le terapie. Per lo meno, sperano che anche altri gruppi di ricerca sperimentino la tecnologia e sviluppino i loro miglioramenti e casi d'uso. 

La collaborazione del gruppo di ricerca probabilmente aumenterà man mano che verranno condotti più esperimenti in questo campo. Ad esempio, lo studio Cell prevedeva collaborazioni tra l'Università di Harvard, l'Università di Princeton, l'Università della California di San Francisco, il Massachusetts Institute of Technology e l'Howard Hughes Medical Institute, tra gli altri. Secondo i ricercatori, attraverso la collaborazione con vari team, sono stati in grado di comprendere il meccanismo del prime editing e migliorare alcuni aspetti del sistema. Inoltre, la partnership è un ottimo esempio di come una profonda comprensione possa guidare la pianificazione sperimentale.

Applicazioni per l'editing principale

Alcune applicazioni per il prime editing possono includere:

• Scienziati che utilizzano la tecnologia per far crescere cellule e organi sani per il trapianto oltre a correggere direttamente le mutazioni.
• Una transizione dalla terapia e dalla correzione a miglioramenti genetici come altezza, colore degli occhi e tipo di corpo.
• Prime editing utilizzato per migliorare i raccolti e la resistenza a parassiti e malattie. Potrebbe anche essere utilizzato per creare nuovi tipi di colture più adatte a diversi climi o condizioni di crescita.
• Creazione di nuovi tipi di batteri e altri organismi benefici per i processi industriali, come la produzione di biocarburanti o la bonifica dell'inquinamento ambientale.
• Maggiori opportunità di lavoro per laboratori di ricerca, genetisti e professionisti delle biotecnologie.

Domande da considerare

• In che modo i governi potrebbero regolamentare il prime editing?
• In quale altro modo pensi che il prime editing possa cambiare il modo in cui le malattie genetiche vengono trattate e diagnosticate?