血液疾患の治療法は、遺伝子コードの修復を目的とした遺伝子編集技術の画期的な進歩として、人間への使用が規制当局の承認を得た初めての遺伝子編集治療法となった。バーテックス・ファーマシューティカルズとクリスパー・セラピューティクスは、英国医薬品・ヘルスケア製品規制庁（MHRA）が鎌状赤血球症およびベータサラセミアと呼ばれる別の血液疾患に対するカスゲビーを承認し、この治療法を認可した最初の規制当局となったと発表した。