プライム編集: 肉屋から外科医への遺伝子編集の変革

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プライム編集: 肉屋から外科医への遺伝子編集の変革

プライム編集: 肉屋から外科医への遺伝子編集の変革

小見出しのテキスト
プライム編集は、遺伝子編集プロセスをこれまでで最も正確なバージョンに変えることを約束します。
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      クォンタムラン・フォーサイト
    • 2023 年 5 月 10 日

    革新的である一方で、遺伝子編集は、両方の DNA 鎖を切断するというエラーが発生しやすいシステムのため、不確実な領域でした。 プライム編集は、そのすべてを変えようとしています。 この方法では、DNA を切断せずに遺伝子コードに特定の変更を加えることができるプライム エディターと呼ばれる新しい酵素を使用することで、精度を高め、変異を減らすことができます。

    主要な編集コンテキスト

    遺伝子編集により、科学者は生物の遺伝子コードに正確な変更を加えることができます。 この技術は、遺伝病の治療、新薬の開発、収穫量の改善など、さまざまな用途に使用できます。 ただし、CRISPR-Cas9 などの現在の方法は、DNA の両方の鎖を切断することに依存しているため、エラーや意図しない突然変異が発生する可能性があります。 プライム編集は、これらの制限を克服することを目的とした新しい方法です。 さらに、大きな DNA チャンクの挿入や削除など、幅広い変更を加えることができます。

    2019 年、化学者で生物学者の David Liu 博士が率いるハーバード大学の研究者は、必要に応じて 2021 つの鎖のみを切断することで、遺伝子編集に必要な外科医になることを約束するプライム編集を作成しました。 この手法の初期のバージョンには、特定の種類のセルのみを編集できるなどの制限がありました。 5,000 年には、ツイン プライム編集と呼ばれる改良版が導入され、XNUMX つの pegRNA (カット ツールとして機能するプライム編集ガイド RNA) が導入され、より広範な DNA 配列 (XNUMX 塩基対以上、DNA はしごの段) を編集できるようになりました。 )。

    一方、ブロード研究所の研究者は、その有効性を制限する細胞経路を特定することにより、プライム編集の効率を改善する方法を発見しました。 この研究は、新しいシステムが、アルツハイマー病、心臓病、鎌状赤血球症、プリオン病、および 2 型糖尿病を引き起こす突然変異をより効果的に編集し、意図しない結果を少なくできることを示しました。

    破壊的な影響

    プライム編集は、より信頼性の高い DNA 置換、挿入、および削除メカニズムを持つことにより、より複雑な変異を修正できます。 突然変異タイプの 14% がこれらのタイプの遺伝子に見られるため、より大きな遺伝子を処理する技術の能力も重要なステップです。 Liu 博士と彼のチームは、この技術がまだ初期段階にあることを認めています。 それでも、彼らはいつかこの技術を治療に使用するためにさらなる研究を行っています. 少なくとも、彼らは他の研究チームもテクノロジーを実験し、改善と使用例を開発することを望んでいます. 

    この分野でより多くの実験が行われるにつれて、研究グループの協力が増加する可能性があります。 たとえば、Cell の研究では、ハーバード大学、プリンストン大学、カリフォルニア大学サンフランシスコ校、マサチューセッツ工科大学、ハワード ヒューズ医学研究所などとのパートナーシップが注目されました。 研究者によると、さまざまなチームとの協力により、プライム編集のメカニズムを理解し、システムの特定の側面を強化することができました。 さらに、このパートナーシップは、深い理解がどのように実験計画を導くことができるかを示す素晴らしい例として役立ちます.

    プライム編集のアプリケーション

    プライム編集用のアプリケーションには、次のものがあります。

    • 科学者はこの技術を使用して、突然変異を直接修正する以外に、移植用の健康な細胞や臓器を成長させています。
    • 治療と矯正から、身長、目の色、体型などの遺伝子強化への移行。
    • 作物の収量と害虫や病気への耐性を改善するために使用されているプラ​​イム編集. また、さまざまな気候や生育条件により適した新しい種類の作物を作成するためにも使用できます。
    • バイオ燃料の生産や環境汚染の浄化など、産業プロセスに有益な新しいタイプのバクテリアやその他の生物の作成。
    • 研究所、遺伝学者、バイオテクノロジーの専門家の就労機会の増加。

    考慮すべき質問

    • 政府はプライム編集をどのように規制するのでしょうか?
    • 他にどのようにプライム編集が遺伝病の治療法や診断法を変えることができると思いますか?

    インサイトの参照

    この洞察のために、次の一般的な機関リンクが参照されました。