Fitsaboana CRISPR: Mety ho fahagagana ara-pitsaboana ilaintsika izy ireo

• Author:
• Anaran'ny mpanoratra

  Quantumrun Foresight
• Oktobra 6, 2022

Famintinana insight

Ny tsingerintaona faha-10 an'ny fitaovana CRISPR-Cas9 tamin'ny taona 2022 dia nanamarika fiovana lehibe ho amin'ny fitsaboana aretina fototarazo tsy fahita firy sy homamiadana sarotra. Nivoatra haingana ity teknolojia ity, tamin'ny voalohany dia nifantoka tamin'ny fanatsarana ny fahombiazany amin'ny fanovana ny ADN ary ankehitriny dia mandroso mankany amin'ny fitsapana klinika olombelona ho an'ny fitsaboana isan-karazany. Raha mitohy ny fivoaran'ny CRISPR, dia mitondra ny fampanantenana ny fitsaboana fototarazo kendrena, miatrika aretina isan-karazany manomboka amin'ny aretin-drà ka hatramin'ny diabeta.

CRISPR Therapies context

Ny fitaovana fanovana fototarazo, CRISPR-Cas9, dia nankalaza ny faha-10 taonany tamin'ny 2022, izay nanamarika vanim-potoana vaovao amin'ny fivoarana sy fampiharana azo ampiharina. Rehefa nandroso ny teknolojia, dia nanomboka nizara ho fitsaboana sarotra izay mety hanasitrana ny sasany amin'ireo aretina fototarazo tsy fahita firy sy homamiadana mahafaty indrindra. Ny sehatry ny teknolojia CRISPR dia nanao fandrosoana tsy mampino tao anatin'ny fotoana fohy. Tao anatin'ny dimy taona voalohany, ny mpikaroka dia nifantoka tamin'ny fanatsarana ny fomba fiasan'ny CRISPR amin'ny karazana sela samihafa, ka mahatonga azy io hahomby kokoa amin'ny fanapahana ny ADN sy ny fampivoarana ny fampiharana klinika. 

Tamin'ny fiandohan'ny taona 2020, ny mpikaroka dia nanamboatra proteinina CRISPR vaovao manana fahaiza-manao samihafa, nanitatra ny boaty fitaovana ary nitarika ny fitsapana klinika CRISPR voalohany. Ny dingana voalohany amin'ny fitsapana klinika CRISPR (dingana 1) dia manombana izay mety ho voka-dratsin'ny fitsaboana. Ny fitsapana manaraka (dingana 2 sy 3) dia manombana ny fitsaboana mba hahitana ny fahombiazan'izy ireo ary mampitaha ny fitsaboana vaovao amin'ny fitsaboana mahazatra. Na dia mitombo isan-taona aza ny fitsapana klinika CRISPR, ny ankamaroan'ny fanadihadiana momba ireo fitsaboana ireo dia mbola eo am-piandohana. 

Na dia azo antoka aza ny fitsaboana, dia mety ho taona maro vao ho azon'ny marary. Na izany aza, ny fitsaboana fototarazo CRISPR dia manokatra fahafahana vaovao amin'ny fitsaboana marina. Ny fikorontanan'ny rà, ny homamiadana, ny aretin'ny maso, ny diabeta, ny areti-mifindra sy ny areti-mifindra, ary ny toe-javatra miforitra proteinina no sasany amin'ireo fitsapana mpanamory amin'ity teknolojia ity. Zava-dehibe ny manamarika fa ny fandalinana ny fanovana fototarazo dia atao amin'ny olona efa misy; Voarara any amin'ny ankamaroan'ny firenena ny fanovana germline na ny fanodikodinana sela fananahana.

Fiantraikany manakorontana

Ny fitsapana klinika voalohany momba ny fitsaboana fototarazo CRISPR tany Etazonia dia nitranga tamin'ny 2020. Ny ekipa iray avy amin'ny Sekoly Fitsaboana Perelman ao amin'ny Oniversiten'i Pennsylvanie dia naneho fa ny sela nesorina tamin'ny marary ary naverina nambolena tao amin'ny laboratoara dia mety hanafoana ny homamiadana volana maromaro aty aoriana. Ireo sela ireo dia nodinihina tsara ary nohamarinina fa nahomby tamin'ny fomba telo miavaka izy ireo, nanamarika ny fampiasana andrana voalohany nahazoana alalana tamin'ny fanovana maro tamin'ny génome olombelona. 

Nandritra izany fotoana izany, tamin'ny taona 2021, namoaka ny fikarohana farany momba ny fanitsiana CRISPR momba ny aretin'ny sela marary (SCD) sy ny β-thalassemia (TDT) miankina amin'ny fampidiran-dra ny mpahay siansa. Niara-niasa tamin'ny orinasa biotechnologie CRISPR Therapeutics sy Vertex Pharmaceuticals, ny mpikaroka dia nanao andrana momba ny fanitsiana sela manokana mba hamokarana hemôglôbinin'ny foetus, singa iray izay afaka manolo ny hemoglobine efa simba. Na dia mbola eo am-piandohana aza ny vokatra, ny mpikaroka dia manantena ny fanatsarana ny teknolojia CRISPR sy ny mety hisian'ny sela manokana.

Hatramin'ny taona 2023, maro ny fanadihadiana momba ny fitsaboana CRISPR no nandroso be, anisan'izany ireo mikendry ny homamiadan'ny ra toy ny leukemia sy ny lymphoma. Tamin'ny Desambra 2023, nankatoavin'ny US Food and Drug Administration ny fitsaboana fototarazo voalohany ao amin'ny firenena ho an'ny aretin'ny sela fijinjana ho an'ireo marary 12 taona no ho miakatra, Casgevy sy Lyfgenia. Ny fitsaboana fototarazo hafa dia ao anatin'ny fitsapana klinika isan-karazany, anisan'izany ny fitsapana CRISPR Therapeutics amin'ny fampiasana sela CAR-T mikendry CD70 amin'ny olona manana fivontosan'ny voa mafy, izay mampiseho fitsaboana azo leferina tsara ary misy vokatra tsara.

Ny fiantraikan'ny fitsaboana CRISPR

Ny fiantraikany lehibe kokoa amin'ny fitsaboana CRISPR dia mety ahitana: 

• Ny CRISPR dia ampiasaina mba "manapaka" ny areti-mifindra tsy hiparitaka toy ny viriosy immunodeficiency olombelona (HIV).
• Fanitsiana fototarazo momba ny fahasembanana manaranaka, toy ny fahasembanana amin'ny feo, manakana azy ireo tsy hiharatsy na hanova ny soritr'aretina.
• Nitombo ny fanadihadiana momba ny fanamboarana sela niova na tsy miasa izay miteraka aretina mahazatra maro, toy ny diabeta sy aretim-po.
• Adihevitra nohavaozina momba ny fandraràna tanteraka ny fanovana germline, na dia ho an'ny tanjona fikarohana ihany aza. Ny mpahay siansa sasany dia mety hanizingizina fa ny fanitsiana ny selan'ny fananahana dia hiteraka zaza mpamorona sy tsy fitoviana bebe kokoa. 
• Ny fikarohana fanovana germline vaovao dia nankatoavina tamin'ny farany tany amin'ireo firenena voafantina mitady hanaisotra ny taranaka ho avy amin'ny aretina manaranaka manokana, ka manatsara ny mari-pamantarana ara-pahasalamana eo amin'ny mponina ary mety hampihena ny fandaniana ara-pahasalamana mandritra ny fotoana maharitra. 
• Nitombo ny fiaraha-miasa eo amin'ny orinasa biotech sy ny oniversite hanafaingana ny fikarohana fitsaboana CRISPR momba ny homamiadana.

Fanontaniana hodinihina

• Ahoana koa no ahafahan'ny fitsaboana CRISPR manova ny fitsaboana?
• Inona avy ireo risika na tombontsoa hafa amin'ny fitsaboana CRISPR?