Førsteklasses redigering: Transformerer genredigering fra slakter til kirurg

BILDEKREDITT:
Bilde kreditt
iStock

Førsteklasses redigering: Transformerer genredigering fra slakter til kirurg

Førsteklasses redigering: Transformerer genredigering fra slakter til kirurg

Underoverskriftstekst
Prime-redigering lover å gjøre genredigeringsprosessen til den mest presise versjonen til nå.
    • Forfatter:
    • forfatternavn
      Quantumrun Foresight
    • Kan 10, 2023

    Selv om det er revolusjonerende, har genredigering vært et område med usikkerhet på grunn av det feilutsatte systemet for å kutte av begge DNA-trådene. Prime-redigering er i ferd med å endre alt dette. Denne metoden bruker et nytt enzym kalt en prime editor, som kan gjøre spesifikke endringer i den genetiske koden uten å kutte DNA, noe som gir mer presisjon og færre mutasjoner.

    Prime redigeringskontekst

    Genredigering lar forskere gjøre nøyaktige endringer i den genetiske koden til levende organismer. Denne teknologien kan brukes til ulike bruksområder, inkludert behandling av genetiske sykdommer, utvikling av nye medisiner og forbedring av avlinger. De nåværende metodene, som CRISPR-Cas9, er imidlertid avhengige av å kutte begge DNA-trådene, noe som kan introdusere feil og utilsiktede mutasjoner. Prime-redigering er en ny metode som tar sikte på å overvinne disse begrensningene. I tillegg kan det gjøre et bredere spekter av endringer, inkludert å sette inn eller slette store biter av DNA.

    I 2019 skapte forskere ved Harvard University, ledet av kjemiker og biolog Dr. David Liu, førsteklasses redigering, som lover å være kirurgen som genredigering trenger ved å kutte bare én tråd etter behov. De tidlige versjonene av denne teknikken hadde begrensninger, for eksempel å kunne redigere spesifikke typer celler. I 2021 introduserte en forbedret versjon, kalt twin prime-redigering, to pegRNA-er (prime-redigeringsguide-RNA-er, som fungerer som skjæreverktøyet) som kan redigere mer omfattende DNA-sekvenser (mer enn 5,000 basepar, som er trinnene på DNA-stigen ).

    I mellomtiden fant forskere ved Broad Institute måter å forbedre effektiviteten til prime-redigering ved å identifisere cellulære veier som begrenser effektiviteten. Studien viste at de nye systemene mer effektivt kan redigere mutasjoner som forårsaker Alzheimers, hjertesykdom, sigdcelle, prionsykdommer og type 2 diabetes med færre utilsiktede konsekvenser.

    Forstyrrende påvirkning

    Prime-redigering kan korrigere mer komplekse mutasjoner ved å ha en mer pålitelig DNA-substitusjon, -innsetting og -slettingsmekanisme. Teknologiens evne til å prestere på større gener er også et viktig skritt, da 14 prosent av mutasjonstypene finnes i denne typen gener. Dr. Liu og teamet hans erkjenner at teknologien fortsatt er i sine tidlige stadier, selv med alt potensialet. Likevel gjennomfører de ytterligere studier for en dag å bruke teknologien til terapi. I det minste håper de at andre forskerteam også vil eksperimentere med teknologien og utvikle sine forbedringer og brukssaker. 

    Forskningsgruppesamarbeid vil sannsynligvis øke etter hvert som flere eksperimenter utføres på dette feltet. Cell-studien inneholdt for eksempel partnerskap mellom blant andre Harvard University, Princeton University, University of California San Francisco, Massachusetts Institute of Technology og Howard Hughes Medical Institute. Ifølge forskerne, gjennom samarbeid med forskjellige team, var de i stand til å forstå mekanismen for førstegangsredigering og forbedre visse aspekter av systemet. Videre fungerer partnerskapet som en flott illustrasjon på hvordan en dyp forståelse kan veilede eksperimentell planlegging.

    Søknader for prime redigering

    Noen programmer for prime-redigering kan omfatte:

    • Forskere bruker teknologien til å dyrke friske celler og organer for transplantasjon bortsett fra å korrigere mutasjoner direkte.
    • En overgang fra terapi og korreksjon til genforbedringer som høyde, øyenfarge og kroppstype.
    • Førsteklasses redigering brukes til å forbedre avlinger og motstand mot skadedyr og sykdommer. Det kan også brukes til å lage nye typer avlinger som er bedre egnet til ulike klima eller vekstforhold.
    • Skapelse av nye typer bakterier og andre organismer som er gunstige for industrielle prosesser, som å produsere biodrivstoff eller rydde opp i miljøforurensning.
    • Økte arbeidsmuligheter for forskningslaboratorier, genetikere og fagfolk innen bioteknologi.

    Spørsmål å vurdere

    • Hvordan kan regjeringer regulere prime-redigering?
    • Hvordan tror du ellers prime editing kan endre hvordan genetiske sykdommer behandles og diagnostiseres?

    Innsiktsreferanser

    Følgende populære og institusjonelle lenker ble referert for denne innsikten: