Основное редактирование: преобразование редактирования генов из мясника в хирурга

• Автор:
• Имя автора

  Квантумран Форсайт
• 10 мая 2023

Несмотря на свою революционность, редактирование генов оставалось областью неопределенности из-за подверженной ошибкам системы отрезания обеих нитей ДНК. Prime Editing собирается изменить все это. В этом методе используется новый фермент, называемый первичным редактором, который может вносить определенные изменения в генетический код, не разрезая ДНК, что обеспечивает большую точность и меньше мутаций.

Основной контекст редактирования

Редактирование генов позволяет ученым вносить точные изменения в генетический код живых организмов. Эту технологию можно использовать для различных целей, включая лечение генетических заболеваний, разработку новых лекарств и повышение урожайности сельскохозяйственных культур. Однако современные методы, такие как CRISPR-Cas9, основаны на разрезании обеих нитей ДНК, что может привести к ошибкам и непреднамеренным мутациям. Прайм-редактирование — это новый метод, целью которого является преодоление этих ограничений. Кроме того, он может производить более широкий спектр изменений, включая вставку или удаление больших фрагментов ДНК.

В 2019 году исследователи Гарвардского университета под руководством химика и биолога доктора Дэвида Лю создали прайм-редактирование, которое обещает стать хирургом, необходимым для редактирования генов, вырезая только одну нить по мере необходимости. Ранние версии этого метода имели ограничения, например, возможность редактировать только определенные типы ячеек. В 2021 году в улучшенной версии, получившей название «редактирование двойных праймов», были представлены две pegRNA (направляющие РНК для первичного редактирования, которые служат режущим инструментом), которые могут редактировать более обширные последовательности ДНК (более 5,000 пар оснований, которые являются ступенями лестницы ДНК). ).

Тем временем исследователи из Института Броуда нашли способы повысить эффективность первичного редактирования, определив клеточные пути, которые ограничивают его эффективность. Исследование показало, что новые системы могут более эффективно редактировать мутации, вызывающие болезнь Альцгеймера, болезни сердца, серповидноклеточную анемию, прионные заболевания и диабет 2 типа, с меньшим количеством непредвиденных последствий.

Разрушительное воздействие

Прайм-редактирование может исправить более сложные мутации, имея более надежный механизм замены, вставки и удаления ДНК. Способность технологии работать с более крупными генами также является важным шагом, поскольку в этих типах генов обнаружено 14 процентов типов мутаций. Доктор Лю и его команда признают, что технология все еще находится на ранней стадии, даже несмотря на весь потенциал. Тем не менее, они проводят дальнейшие исследования, чтобы когда-нибудь использовать эту технологию в терапевтических целях. По крайней мере, они надеются, что другие исследовательские группы также будут экспериментировать с этой технологией и разрабатывать свои улучшения и варианты использования. 

Сотрудничество исследовательских групп, вероятно, будет расширяться по мере проведения новых экспериментов в этой области. Например, исследование Cell показало партнерство между Гарвардским университетом, Принстонским университетом, Калифорнийским университетом в Сан-Франциско, Массачусетским технологическим институтом и Медицинским институтом Говарда Хьюза и другими. По словам исследователей, благодаря сотрудничеству с различными командами им удалось понять механизм первичного редактирования и улучшить некоторые аспекты системы. Кроме того, это партнерство служит прекрасной иллюстрацией того, как глубокое понимание может способствовать планированию экспериментов.

Приложения для простого редактирования

Некоторые приложения для простого редактирования могут включать в себя:

• Ученые используют эту технологию для выращивания здоровых клеток и органов для трансплантации, а не непосредственно для исправления мутаций.
• Переход от терапии и коррекции к улучшению генов, таких как рост, цвет глаз и тип телосложения.
• Прайм-редактирование используется для повышения урожайности сельскохозяйственных культур и устойчивости к вредителям и болезням. Его также можно использовать для создания новых типов сельскохозяйственных культур, которые лучше подходят для различных климатических условий или условий выращивания.
• Создание новых типов бактерий и других организмов, полезных для промышленных процессов, таких как производство биотоплива или очистка окружающей среды.
• Расширение возможностей работы для исследовательских лабораторий, генетиков и специалистов в области биотехнологий.

Вопросы для рассмотрения

• Как правительства могут регулировать первичное редактирование?
• Как еще, по вашему мнению, первичное редактирование может изменить способы лечения и диагностики генетических заболеваний?