Po desaťročiach intenzívneho vedeckého výskumu vývoja technológií na úpravu génov a viac ako niekoľkých neúspechoch táto oblasť v posledných rokoch priniesla množstvo úspešných príbehov, ktoré dokazujú, že regulačné agentúry čoraz častejšie akceptujú údaje o bezpečnosti, účinnosti a trvanlivosti na schválenie. takéto terapie. Tieto pokroky vyvrcholili sériou schválení FDA v roku 2023, pričom každé z nich je prvou génovou terapiou pre rôzne zriedkavé choroby.