Quantumrun

OBRÁZOK PRE OBRÁZOK:

iStock

Prvotriedna úprava: Transformácia úpravy génov z mäsiara na chirurga

Prvotriedna úprava sľubuje, že zmení proces úpravy génov na jeho najpresnejšiu verziu.

Autor:
meno autora
Predvídavosť Quantumrun
Môže 10, 2023

Aj keď je úprava génov revolučná, bola oblasťou neistoty kvôli jej systému náchylnému na chyby odrezania oboch reťazcov DNA. Prvotriedna úprava to všetko zmení. Táto metóda využíva nový enzým nazývaný primárny editor, ktorý dokáže vykonať špecifické zmeny v genetickom kóde bez prerezania DNA, čo umožňuje väčšiu presnosť a menej mutácií.

Primárny kontext úprav

Úprava génov umožňuje vedcom vykonávať presné zmeny v genetickom kóde živých organizmov. Táto technológia sa môže použiť na rôzne aplikácie vrátane liečby genetických chorôb, vývoja nových liekov a zlepšovania výnosov plodín. Súčasné metódy, ako napríklad CRISPR-Cas9, sa však spoliehajú na rezanie oboch reťazcov DNA, čo môže spôsobiť chyby a neúmyselné mutácie. Prvotriedna úprava je nová metóda, ktorej cieľom je prekonať tieto obmedzenia. Okrem toho môže vykonať širšiu škálu zmien vrátane vloženia alebo vymazania veľkých častí DNA.

V roku 2019 vedci z Harvardskej univerzity, vedení chemikom a biológom Dr. Davidom Liuom, vytvorili prvotriednu úpravu, ktorá sľubuje, že bude chirurgom, ktorého potrebuje úprava génov tým, že podľa potreby odreže iba jeden reťazec. Skoré verzie tejto techniky mali obmedzenia, ako napríklad schopnosť upravovať iba špecifické typy buniek. V roku 2021 vylepšená verzia s názvom twin prime editácia zaviedla dve pegRNA (primárne editačné RNA, ktoré slúžia ako nástroj na rezanie), ktoré dokážu upravovať rozsiahlejšie sekvencie DNA (viac ako 5,000 XNUMX párov báz, čo sú priečky rebríčka DNA). ).

Medzitým výskumníci z Broad Institute našli spôsoby, ako zlepšiť účinnosť primárnej úpravy identifikáciou bunkových ciest, ktoré obmedzujú jej účinnosť. Štúdia ukázala, že nové systémy dokážu efektívnejšie upravovať mutácie, ktoré spôsobujú Alzheimerovu chorobu, srdcové choroby, kosáčikovitú anémiu, priónové choroby a cukrovku 2. typu s menším počtom neúmyselných následkov.

Rušivý vplyv

Primárna úprava môže opraviť zložitejšie mutácie tým, že má spoľahlivejší mechanizmus substitúcie, inzercie a delécie DNA. Dôležitým krokom je aj schopnosť technológie fungovať na väčších génoch, keďže 14 percent typov mutácií sa nachádza práve v týchto typoch génov. Dr. Liu a jeho tím uznávajú, že technológia je stále v ranom štádiu, dokonca aj so všetkým potenciálom. Napriek tomu uskutočňujú ďalšie štúdie, aby jedného dňa využili túto technológiu na liečbu. Prinajmenšom dúfajú, že ďalšie výskumné tímy budú tiež experimentovať s technológiou a vyvinú svoje vylepšenia a prípady použitia.

Spolupráca výskumných skupín sa pravdepodobne zvýši, keď sa v tejto oblasti uskutoční viac experimentov. Štúdia Cell napríklad zahŕňala partnerstvá medzi Harvardskou univerzitou, Princetonskou univerzitou, Kalifornskou univerzitou v San Franciscu, Massachusettským technologickým inštitútom a lekárskym inštitútom Howarda Hughesa. Podľa výskumníkov sa im vďaka spolupráci s rôznymi tímami podarilo pochopiť mechanizmus prvotriednej úpravy a vylepšiť určité aspekty systému. Partnerstvo ďalej slúži ako skvelá ilustrácia toho, ako môže hlboké porozumenie viesť k plánovaniu experimentov.

Aplikácie na hlavnú úpravu

Niektoré aplikácie na primárnu úpravu môžu zahŕňať:

Vedci využívajú technológiu na pestovanie zdravých buniek a orgánov na transplantáciu, okrem priamej korekcie mutácií.
Prechod od terapeutík a korekcií k vylepšeniam génov, ako je výška, farba očí a typ tela.
Primárna úprava sa používa na zlepšenie výnosov plodín a odolnosti voči škodcom a chorobám. Dalo by sa použiť aj na vytváranie nových druhov plodín, ktoré sú vhodnejšie pre rôzne podnebie alebo pestovateľské podmienky.
Vytváranie nových typov baktérií a iných organizmov prospešných pre priemyselné procesy, ako je výroba biopalív alebo čistenie znečistenia životného prostredia.
Zvýšené pracovné príležitosti pre výskumné laboratóriá, genetikov a odborníkov v oblasti biotechnológie.