После деценија интензивног научног истраживања развоја технологија за уређивање гена и више од неколико неуспеха, ова област је произвела низ успешних прича последњих година, показујући да је све већа вероватноћа да ће регулаторне агенције прихватити податке о безбедности, ефикасности и трајности да их одобре. такве терапије. Овај напредак је кулминирао низом одобрења ФДА 2023. године, од којих је свако била прва генска терапија за различите ретке болести.