CRISPR చికిత్సలు: అవి మనకు అవసరమైన వైద్య అద్భుతం కావచ్చు

• రచయిత గురించి:
• రచయిత పేరు

  క్వాంటమ్రన్ దూరదృష్టి
• అక్టోబర్ 6, 2022

అంతర్దృష్టి సారాంశం

10లో CRISPR-Cas9 సాధనం యొక్క 2022వ వార్షికోత్సవం అరుదైన జన్యుపరమైన రుగ్మతలు మరియు సవాలు చేసే క్యాన్సర్‌లకు చికిత్స చేయడంలో గణనీయమైన మార్పును గుర్తించింది. ఈ సాంకేతికత వేగంగా అభివృద్ధి చెందింది, ప్రారంభంలో దాని DNA ఎడిటింగ్ సామర్థ్యాన్ని పెంపొందించడంపై దృష్టి సారించింది మరియు ఇప్పుడు వివిధ చికిత్సల కోసం మానవ క్లినికల్ ట్రయల్స్‌కు పురోగమిస్తోంది. CRISPR అభివృద్ధి చెందుతూనే ఉంది, ఇది లక్ష్య జన్యు చికిత్స యొక్క వాగ్దానాన్ని ముందుకు తెస్తుంది, రక్త రుగ్మతల నుండి మధుమేహం వరకు అనేక రకాల వ్యాధులను పరిష్కరిస్తుంది.

CRISPR చికిత్సల సందర్భం

జన్యు-సవరణ సాధనం, CRISPR-Cas9, దాని 10వ వార్షికోత్సవాన్ని 2022లో జరుపుకుంది, ఇది కొత్త పరిణామాలు మరియు ఆచరణాత్మక అనువర్తనాలను సూచిస్తుంది. సాంకేతికత అభివృద్ధి చెందడంతో, ఇది కొన్ని అరుదైన జన్యుపరమైన వ్యాధులు మరియు అత్యంత ప్రాణాంతకమైన క్యాన్సర్‌లను సమర్థవంతంగా నయం చేయగల సంక్లిష్టమైన చికిత్సా విధానాలలోకి ప్రవేశించడం ప్రారంభించింది. CRISPR టెక్నాలజీ రంగం తక్కువ సమయంలో అద్భుతమైన పురోగతిని సాధించింది. దాని మొదటి ఐదు సంవత్సరాలలో, పరిశోధకులు వివిధ కణ రకాల్లో CRISPR ఎలా పనిచేస్తుందో మెరుగుపరచడంపై దృష్టి సారించారు, DNAని కత్తిరించడంలో మరియు క్లినికల్ అప్లికేషన్‌లను అభివృద్ధి చేయడంలో ఇది మరింత సమర్థవంతంగా చేస్తుంది. 

2020ల ప్రారంభంలో, పరిశోధకులు వివిధ సామర్థ్యాలతో కొత్త CRISPR ప్రోటీన్‌లను రూపొందించారు, టూల్‌బాక్స్‌ను విస్తరించారు మరియు మొదటి CRISPR క్లినికల్ ట్రయల్స్‌కు దారితీసారు. CRISPR క్లినికల్ ట్రయల్స్ యొక్క మొదటి దశ (దశ 1) చికిత్స యొక్క ఏవైనా సంభావ్య దుష్ప్రభావాలను అంచనా వేస్తుంది. తదుపరి ట్రయల్స్ (దశలు 2 మరియు 3) వాటి ప్రభావాన్ని చూడటానికి మరియు కొత్త చికిత్సలను ప్రామాణిక చికిత్సా విధానాలతో పోల్చడానికి చికిత్సలను అంచనా వేస్తాయి. CRISPR క్లినికల్ ట్రయల్స్ ఏటా పెరుగుతున్నప్పటికీ, ఈ చికిత్సలపై చాలా అధ్యయనాలు ఇంకా ప్రారంభ దశలోనే ఉన్నాయి. 

చికిత్సలు సురక్షితంగా ఉన్నప్పటికీ, అవి రోగులకు అందుబాటులోకి రావడానికి చాలా సంవత్సరాలు పట్టవచ్చు. అయినప్పటికీ, CRISPR జన్యు చికిత్సలు ఖచ్చితమైన వైద్యంలో కొత్త అవకాశాలను తెరుస్తాయి. రక్త రుగ్మతలు, క్యాన్సర్, వంశపారంపర్య కంటి వ్యాధి, మధుమేహం, ఇన్ఫెక్షియస్ మరియు ఇన్ఫ్లమేటరీ వ్యాధి మరియు ప్రోటీన్-మడత పరిస్థితులు ఈ సాంకేతికతపై ఇప్పటికే ఉన్న కొన్ని పైలట్ పరీక్షలు. జన్యు సవరణ అధ్యయనాలు ఇప్పటికే ఉన్న వ్యక్తులపై ఖచ్చితంగా నిర్వహించబడుతున్నాయని గమనించడం ముఖ్యం; జెర్మ్‌లైన్ ఎడిటింగ్ లేదా పునరుత్పత్తి కణాలను మార్చడం చాలా దేశాల్లో నిషేధించబడింది.

విఘాతం కలిగించే ప్రభావం

USలో CRISPR జన్యు చికిత్స కోసం మొదటి క్లినికల్ ట్రయల్ 2020లో జరిగింది. యూనివర్శిటీ ఆఫ్ పెన్సిల్వేనియా యొక్క పెరెల్‌మాన్ స్కూల్ ఆఫ్ మెడిసిన్ బృందం రోగుల నుండి కణాలను తీసివేసి, ల్యాబ్‌లో మళ్లీ అమర్చడం వల్ల కొన్ని నెలల తర్వాత క్యాన్సర్‌ను తొలగించవచ్చని నిరూపించారు. ఈ కణాలు క్షుణ్ణంగా విశ్లేషించబడ్డాయి మరియు అవి మూడు విభిన్న మార్గాల్లో విజయవంతంగా సవరించబడినట్లు ధృవీకరించబడ్డాయి, మానవ జన్యువుకు బహుళ సవరణల యొక్క మొదటి అధీకృత ప్రయోగాత్మక ఉపయోగంగా గుర్తించబడింది. 

ఇంతలో, 2021లో, శాస్త్రవేత్తలు సికిల్ సెల్ డిసీజ్ (SCD) మరియు ట్రాన్స్‌ఫ్యూజన్-ఆధారిత β-తలసేమియా (TDT) కోసం CRISPR ఎడిటింగ్‌పై తాజా ఫలితాలను విడుదల చేశారు. బయోటెక్నాలజీ సంస్థలు CRISPR థెరప్యూటిక్స్ మరియు వెర్టెక్స్ ఫార్మాస్యూటికల్స్‌తో కలిసి, పరిశోధకులు పిండం హిమోగ్లోబిన్‌ను ఉత్పత్తి చేయడానికి నిర్దిష్ట కణాలను సవరించడంపై ప్రయోగాలు చేశారు, ఇది నాశనం చేయబడిన వయోజన హిమోగ్లోబిన్‌ను భర్తీ చేయగల సమ్మేళనం. ఫలితాలు ఇంకా ప్రారంభ దశలోనే ఉన్నప్పటికీ, CRISPR సాంకేతికతలో మెరుగుదలలు మరియు నిర్దిష్ట కణాలను లక్ష్యంగా చేసుకునే దాని సామర్థ్యం గురించి పరిశోధకులు ఆశాజనకంగా ఉన్నారు.

2023 నాటికి, లుకేమియా మరియు లింఫోమా వంటి రక్త క్యాన్సర్‌లను లక్ష్యంగా చేసుకున్న అనేక CRISPR చికిత్సల అధ్యయనాలు గణనీయంగా అభివృద్ధి చెందాయి. డిసెంబరు 2023లో, US ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అడ్మినిస్ట్రేషన్ 12 ఏళ్లు మరియు అంతకంటే ఎక్కువ వయస్సు ఉన్న రోగులకు, కాస్గేవీ మరియు లిఫ్జీనియాకు సికిల్ సెల్ వ్యాధికి దేశంలోని మొదటి జన్యు చికిత్సలను ఆమోదించింది. ఇతర జన్యు చికిత్సలు వాటి వివిధ క్లినికల్ ట్రయల్స్‌లో ఉన్నాయి, అలాగే ఘన మూత్రపిండ కణితులు ఉన్న వ్యక్తులలో CD70-టార్గెటింగ్ CAR-T కణాలను ఉపయోగించి CRISPR థెరప్యూటిక్స్' ట్రయల్‌తో సహా, సానుకూల ఫలితాలతో బాగా తట్టుకోగల చికిత్సను చూపుతుంది.

CRISPR చికిత్సల యొక్క చిక్కులు

CRISPR చికిత్సల యొక్క విస్తృత చిక్కులు వీటిని కలిగి ఉండవచ్చు: 

• CRISPR మానవ రోగనిరోధక శక్తి వైరస్ (HIV) వలె వ్యాప్తి చెందకుండా అంటు వ్యాధులను "కత్తిరించడానికి" ఉపయోగించబడుతుంది.
• వంశపారంపర్య వైకల్యాలపై జన్యు సవరణలు, ఆడియోవిజువల్ వైకల్యాలు వంటివి, వాటిని లక్షణాలు తీవ్రతరం చేయకుండా లేదా తిప్పికొట్టకుండా నిరోధిస్తుంది.
• మధుమేహం మరియు గుండె జబ్బులు వంటి అనేక సాధారణ వ్యాధులకు కారణమయ్యే పరివర్తన చెందిన లేదా పనిచేయని కణాలను పరిష్కరించడంలో పెరిగిన అధ్యయనాలు.
• పరిశోధన ప్రయోజనాల కోసం మాత్రమే జెర్మ్‌లైన్ ఎడిటింగ్‌ను శాశ్వతంగా నిషేధించాలా వద్దా అనే దానిపై కొత్త చర్చ. కొంతమంది శాస్త్రవేత్తలు పునరుత్పత్తి కణాలను సవరించడం వల్ల డిజైనర్ పిల్లలు మరియు ఎక్కువ అసమానతలు ఏర్పడతాయని పట్టుబట్టవచ్చు. 
• కొత్త జెర్మ్‌లైన్ ఎడిటింగ్ పరిశోధన చివరికి వారి భవిష్యత్ తరాలను నిర్దిష్ట వంశపారంపర్య వ్యాధుల నుండి విముక్తి చేయడానికి ఎంపిక చేసిన దేశాలలో ఆమోదించబడింది, తద్వారా జనాభా-స్థాయి ఆరోగ్య కొలమానాలను మెరుగుపరుస్తుంది మరియు ఆరోగ్య సంరక్షణ ఖర్చులను దీర్ఘకాలికంగా తగ్గించవచ్చు. 
• క్యాన్సర్‌లపై CRISPR థెరపీ పరిశోధనను వేగంగా ట్రాక్ చేయడానికి బయోటెక్ సంస్థలు మరియు విశ్వవిద్యాలయాల మధ్య సహకారం పెరిగింది.

పరిగణించవలసిన ప్రశ్నలు

• CRISPR చికిత్సలు ఆరోగ్య సంరక్షణను ఎలా మార్చగలవు?
• CRISPR చికిత్సల యొక్క ఇతర నష్టాలు లేదా ప్రయోజనాలు ఏమిటి?