การแก้ไขเบื้องต้น: เปลี่ยนการตัดต่อยีนจากคนขายเนื้อเป็นศัลยแพทย์

• เขียนโดย:
• ชื่อผู้เขียน

  มองการณ์ไกลควอนตัมรัน
• May 10, 2023

ในขณะที่มีการปฏิวัติ การตัดต่อยีนเป็นเรื่องที่ไม่แน่นอน เนื่องจากระบบที่ผิดพลาดได้ง่ายในการตัดสายดีเอ็นเอทั้งสองออก การแก้ไข Prime กำลังจะเปลี่ยนแปลงทั้งหมดนั้น วิธีนี้ใช้เอนไซม์ตัวใหม่ที่เรียกว่า Prime Editor ซึ่งสามารถทำการเปลี่ยนแปลงรหัสพันธุกรรมได้อย่างเฉพาะเจาะจงโดยไม่ต้องตัด DNA ทำให้มีความแม่นยำมากขึ้นและเกิดการกลายพันธุ์น้อยลง

บริบทการแก้ไขที่สำคัญ

การตัดต่อยีนช่วยให้นักวิทยาศาสตร์สามารถเปลี่ยนแปลงรหัสพันธุกรรมของสิ่งมีชีวิตได้อย่างแม่นยำ เทคโนโลยีนี้สามารถนำไปใช้ประโยชน์ได้หลากหลาย เช่น รักษาโรคทางพันธุกรรม พัฒนายาใหม่ และปรับปรุงผลผลิตพืชผล อย่างไรก็ตาม วิธีการปัจจุบัน เช่น CRISPR-Cas9 อาศัยการตัด DNA ทั้งสองสาย ซึ่งอาจทำให้เกิดข้อผิดพลาดและการกลายพันธุ์โดยไม่ได้ตั้งใจ การแก้ไข Prime เป็นวิธีการใหม่ที่มีจุดมุ่งหมายเพื่อเอาชนะข้อจำกัดเหล่านี้ นอกจากนี้ยังสามารถทำการเปลี่ยนแปลงได้หลากหลายมากขึ้น รวมถึงการแทรกหรือลบ DNA ชิ้นใหญ่

ในปี 2019 นักวิจัยของมหาวิทยาลัยฮาร์วาร์ด นำโดยนักเคมีและนักชีววิทยา ดร. เดวิด หลิว ได้สร้างการตัดต่อที่สำคัญ ซึ่งสัญญาว่าจะเป็นศัลยแพทย์ที่ต้องการการตัดต่อยีนด้วยการตัดเพียงเส้นเดียวตามที่ต้องการ เทคนิคเวอร์ชันแรกๆ นี้มีข้อจำกัด เช่น แก้ไขได้เฉพาะเซลล์บางประเภทเท่านั้น ในปี 2021 เวอร์ชันปรับปรุงที่เรียกว่าการแก้ไขแบบไพรม์คู่ (Twin Prime Editing) ได้เปิดตัว pegRNA สองตัว (RNA แนวทางการแก้ไขแบบไพรม์ ซึ่งทำหน้าที่เป็นเครื่องมือตัด) ที่สามารถแก้ไขลำดับดีเอ็นเอที่กว้างขวางมากขึ้น (มากกว่า 5,000 คู่เบส ซึ่งเป็นขั้นบันไดของบันไดดีเอ็นเอ ).

ในขณะเดียวกัน นักวิจัยจาก Broad Institute ได้ค้นพบวิธีปรับปรุงประสิทธิภาพของการแก้ไขที่สำคัญโดยการระบุเส้นทางของเซลล์ที่จำกัดประสิทธิภาพ การศึกษาแสดงให้เห็นว่าระบบใหม่สามารถแก้ไขการกลายพันธุ์ที่เป็นสาเหตุของอัลไซเมอร์ โรคหัวใจ โรคเซลล์รูปเคียว โรคพรีออน และเบาหวานชนิดที่ 2 ได้อย่างมีประสิทธิภาพมากขึ้นโดยมีผลกระทบที่ไม่ได้ตั้งใจน้อยลง

ผลกระทบก่อกวน

การแก้ไขเฉพาะจุดสามารถแก้ไขการกลายพันธุ์ที่ซับซ้อนมากขึ้นได้โดยมีกลไกการแทนที่ การแทรก และการลบ DNA ที่เชื่อถือได้มากขึ้น ความสามารถของเทคโนโลยีในการดำเนินการกับยีนขนาดใหญ่ก็เป็นขั้นตอนที่สำคัญเช่นกัน เนื่องจากพบการกลายพันธุ์ถึง 14 เปอร์เซ็นต์ในยีนประเภทนี้ ดร. หลิวและทีมของเขารับทราบว่าเทคโนโลยีนี้ยังอยู่ในขั้นเริ่มต้น แม้จะมีศักยภาพทั้งหมดก็ตาม ถึงกระนั้น พวกเขากำลังทำการศึกษาเพิ่มเติมเพื่อสักวันหนึ่งจะใช้เทคโนโลยีสำหรับการบำบัดโรค อย่างน้อยที่สุด พวกเขาหวังว่าทีมวิจัยอื่นๆ จะทดลองกับเทคโนโลยีและพัฒนาการปรับปรุงและกรณีการใช้งาน 

การทำงานร่วมกันของกลุ่มวิจัยมีแนวโน้มที่จะเพิ่มขึ้นเมื่อมีการทดลองในสาขานี้มากขึ้น ตัวอย่างเช่น การศึกษาเกี่ยวกับเซลล์นำเสนอความร่วมมือระหว่างมหาวิทยาลัยฮาร์วาร์ด มหาวิทยาลัยพรินซ์ตัน มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนีย ซานฟรานซิสโก สถาบันเทคโนโลยีแมสซาชูเซตส์ และสถาบันการแพทย์ฮาวเวิร์ด ฮิวจ์ส เป็นต้น จากข้อมูลของนักวิจัย ผ่านการทำงานร่วมกันกับทีมต่างๆ พวกเขาสามารถเข้าใจกลไกการแก้ไขที่สำคัญและปรับปรุงลักษณะบางอย่างของระบบได้ นอกจากนี้ การเป็นหุ้นส่วนยังเป็นตัวอย่างที่ดีของการทำความเข้าใจอย่างลึกซึ้งว่าสามารถเป็นแนวทางในการวางแผนการทดลองได้อย่างไร

แอปพลิเคชั่นสำหรับการแก้ไขที่สำคัญ

แอปพลิเคชั่นบางตัวสำหรับการแก้ไขหลักอาจรวมถึง:

• นักวิทยาศาสตร์ใช้เทคโนโลยีปลูกเซลล์และอวัยวะที่แข็งแรงสำหรับการปลูกถ่าย นอกเหนือจากการแก้ไขการกลายพันธุ์โดยตรง
• การเปลี่ยนจากการรักษาและการแก้ไขเป็นการเพิ่มประสิทธิภาพยีน เช่น ส่วนสูง สีตา และประเภทของร่างกาย
• การแก้ไขเบื้องต้นใช้เพื่อปรับปรุงผลผลิตพืชผลและความต้านทานต่อศัตรูพืชและโรค นอกจากนี้ยังสามารถใช้เพื่อสร้างพืชผลชนิดใหม่ที่เหมาะกับสภาพอากาศหรือสภาพการเจริญเติบโตที่แตกต่างกัน
• การสร้างแบคทีเรียชนิดใหม่และสิ่งมีชีวิตอื่นๆ ที่เป็นประโยชน์ต่อกระบวนการทางอุตสาหกรรม เช่น การผลิตเชื้อเพลิงชีวภาพหรือการทำความสะอาดมลพิษในสิ่งแวดล้อม
• เพิ่มโอกาสในการทำงานสำหรับห้องปฏิบัติการวิจัย นักพันธุศาสตร์ และผู้เชี่ยวชาญด้านเทคโนโลยีชีวภาพ

คำถามที่ต้องพิจารณา

• รัฐบาลจะควบคุมการแก้ไขเบื้องต้นได้อย่างไร
• คุณคิดว่าการแก้ไขเบื้องต้นสามารถเปลี่ยนวิธีการรักษาและวินิจฉัยโรคทางพันธุกรรมได้อย่างไร