การบำบัดโรคเลือดกลายเป็นการบำบัดแก้ไขยีนวิธีแรกที่ได้รับการอนุมัติตามกฎข้อบังคับสำหรับใช้กับมนุษย์ ถือเป็นความก้าวหน้าทางเทคโนโลยีซึ่งมีจุดมุ่งหมายเพื่อซ่อมแซมรหัสพันธุกรรม Vertex Pharmaceuticals และ Crispr Therapeutics กล่าวว่าหน่วยงานกำกับดูแลผลิตภัณฑ์ยาและผลิตภัณฑ์เพื่อสุขภาพของสหราชอาณาจักร (MHRA) อนุมัติ Casgevy สำหรับโรคเคียวเซลล์และโรคเลือดอีกชนิดหนึ่งที่เรียกว่าเบต้าธาลัสซีเมีย ซึ่งกลายเป็นหน่วยงานกำกับดูแลรายแรกที่เคลียร์การรักษา