Pagkatapos ng mga dekada ng matinding siyentipikong pananaliksik sa pagbuo ng mga teknolohiya sa pag-edit ng gene, at higit sa ilang mga pag-urong, ang larangan ay gumawa ng ilang mga kwento ng tagumpay sa mga nakalipas na taon, na nagpapakita na ang mga ahensya ng regulasyon ay mas malamang na tumanggap ng data ng kaligtasan, pagiging epektibo, at tibay upang maaprubahan. mga ganitong therapy. Ang mga pagsulong na ito ay nagtapos sa isang serye ng mga pag-apruba ng FDA noong 2023, bawat isa ay unang gene therapy para sa iba't ibang bihirang sakit.