CRISPR và cholesterol thấp: Một phương pháp điều trị bất ngờ cho trái tim chậm chạp

• tác giả:
• tên tác giả

  Tầm nhìn lượng tử
• 8 Tháng Sáu, 2022

Tóm tắt thông tin chi tiết

Công nghệ CRISPR đang được khai thác để chỉnh sửa gen một cách chính xác, có khả năng cung cấp một công cụ mạnh mẽ chống lại lượng cholesterol cao, một vấn đề sức khỏe phổ biến liên quan đến bệnh tim nghiêm trọng. Phương pháp này đang được thử nghiệm nghiêm ngặt, đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn trong việc giảm đáng kể mức cholesterol trong các thử nghiệm trên động vật, mở đường cho các chiến lược chăm sóc sức khỏe cá nhân hóa. Trong khi những phát hiện ban đầu đầy hứa hẹn, bản chất không thể đảo ngược của những thay đổi sinh học gây ra đặt ra một trở ngại đáng kể, đòi hỏi sự tiến triển thận trọng và các khung pháp lý nghiêm ngặt.

Bối cảnh xung quanh việc chỉnh sửa gen làm giảm cholesterol

CRISPR là công nghệ có thể chỉnh sửa gen chính xác bằng cách xác định vị trí một đoạn DNA cụ thể bên trong tế bào và sau đó bắt đầu quá trình làm thay đổi đoạn DNA đó để tạo ra hiệu ứng hoặc kết quả mong muốn. Các nhà khoa học trong nhiều lĩnh vực đang sử dụng sự đổi mới này cho các ứng dụng mới, đặc biệt là trong lĩnh vực chăm sóc sức khỏe rộng rãi. Một trong những ứng dụng như vậy bao gồm giải quyết bệnh tim, nguyên nhân gây tử vong hàng đầu ở hầu hết các quốc gia phát triển.

Cholesterol thực hiện một số chức năng thiết yếu trong cơ thể con người. Ví dụ, hóa chất được tìm thấy trong màng tế bào và được cơ thể yêu cầu để sản xuất vitamin D và chọn lọc các hormone. Mặt khác, cholesterol dư thừa dưới dạng lipoprotein tỷ trọng thấp (LDL) là một yếu tố nguy cơ của chứng xơ vữa động mạch, là sự co thắt của các động mạch tim do sự lắng đọng của các mảng mỡ và có thể dẫn đến đau tim hoặc đột quỵ. . Trứng, thịt đỏ và bơ là những nguồn giàu cholesterol mà cơ thể sản xuất trong gan. Một số người có vẻ dễ bị di truyền với mức cholesterol trong máu cao bất kể chế độ ăn uống của họ như thế nào.

Một nhóm các nhà khoa học từ Verve Therapeutics và Trường Y Perelman của Đại học Pennsylvania đã phát hiện ra phương pháp chỉnh sửa gen CRISPR làm giảm mức cholesterol trong máu của những con khỉ thử nghiệm. Các nhà nghiên cứu đã đo mức cholesterol của những con khỉ thường xuyên sau khi điều trị. Sau một tuần, các nhà khoa học xác định rằng mức protein PCSK9 đã giảm khoảng 90% và mức cholesterol lipoprotein mật độ thấp (LDL-C) đã giảm khoảng 60%. Theo các nhà nghiên cứu, những tỷ lệ này kéo dài ít nhất 10 tháng. Người ta cũng cho rằng những kết quả này cho thấy rằng phương pháp điều trị có thể phù hợp để thử nghiệm trên người. Tuy nhiên, các cơ quan chăm sóc sức khỏe đã tỏ ra do dự khi phê duyệt các loại thủ tục dựa trên CRISPR này vì (hiện tại) không thể đảo ngược những thay đổi sinh học mà CRISPR gây ra — một kết quả có thể dẫn đến những hậu quả không lường trước được.

Tác động gián đoạn

Đến những năm 2030, khi tính an toàn và hiệu quả của các phương pháp điều trị này được chứng minh, cùng với việc phát triển các phương pháp đảo ngược các biện pháp can thiệp CRISPR, nó có thể trở thành một công cụ hiệu quả trong việc giải quyết một loạt các tình trạng sức khỏe phổ biến. Công nghệ này hứa hẹn sẽ giảm bớt gánh nặng sức khỏe của những người có nguy cơ bị cholesterol cao, nâng cao chất lượng cuộc sống và có khả năng kéo dài tuổi thọ.

Hơn nữa, các cá nhân có thể yên tâm khi biết rằng họ có tùy chọn đảo ngược tác động của các biện pháp can thiệp CRISPR nếu cần thiết. Tính linh hoạt này có thể thúc đẩy cách tiếp cận chăm sóc sức khỏe cá nhân hóa hơn, trong đó các phương pháp điều trị được điều chỉnh để đáp ứng nhu cầu và sở thích riêng của mỗi người. Đối với các công ty hoạt động trong ngành chăm sóc sức khỏe và chăm sóc sức khỏe, việc áp dụng rộng rãi CRISPR để quản lý cholesterol báo hiệu một sự thay đổi mô hình. Các doanh nghiệp có thể cần phải điều chỉnh lại chiến lược của mình để tích hợp phương thức điều trị mới này, thúc đẩy hợp tác với các công ty công nghệ sinh học để tạo điều kiện thuận lợi cho nghiên cứu và phát triển.

Trong khi đó, các chính phủ phải đối mặt với nhiệm vụ kép là thúc đẩy đổi mới đồng thời đảm bảo việc triển khai an toàn và có đạo đức các công nghệ CRISPR. Các cơ quan quản lý có thể cần phát triển các khuôn khổ để giám sát việc áp dụng công nghệ này, đảm bảo nó được sử dụng một cách có trách nhiệm và mang lại lợi ích cho nhiều người dân, tránh nguy cơ lạm dụng hoặc tiếp cận không công bằng. Thời đại này báo trước một cơ hội cho một cách tiếp cận chủ động hơn trong lĩnh vực chăm sóc sức khỏe.

Các tác động của CRISPR được áp dụng để điều trị cholesterol

Các tác động rộng hơn của công nghệ CRISPR đang được sử dụng để điều trị các tình trạng sức khỏe ngày càng phổ biến bao gồm:

• Giải quyết các tình trạng có sẵn ở bệnh nhân, chẳng hạn như loãng xương hoặc thị lực kém.
• Các phương pháp điều trị mới đang được phát triển để điều trị các bệnh không thể điều trị trước đây, chẳng hạn như ung thư, bệnh bạch cầu và bệnh Alzheimer. 
• Hỗ trợ mọi người chống lại bệnh béo phì và các bệnh liên quan, có thể được kết hợp với các kỹ thuật khác như ăn kiêng và tập thể dục.
• Ngành công nghiệp chăm sóc sức khỏe đang phát triển để bao gồm các phương pháp điều trị CRISPR được cá nhân hóa cho khách hàng như một giải pháp thay thế cho những người thay đổi lối sống hoặc thói quen tập thể dục của họ. 
• Việc giảm chi tiêu cho chăm sóc sức khỏe của chính phủ trong thời gian dài nếu việc áp dụng thuốc CRISPR trên phạm vi rộng sẽ cải thiện sức khỏe tổng thể của dân số theo các mức có ý nghĩa thống kê.
• Các quốc gia và tổ chức lừa đảo tiềm năng sử dụng công nghệ này để thiết kế vũ khí sinh học mới nhằm vào các nhóm dân cư cụ thể. 

Các câu hỏi cần xem xét

• Bạn có tin rằng phương pháp điều trị CRISPR có thể bị lạm dụng đến mức gây hại nhiều hơn lợi không?
• Những lĩnh vực nào của sức khỏe con người nên bị hạn chế, nếu có?