Eerste bewerking: genbewerking transformeren van slager naar chirurg

• Auteur:
• auteursnaam

  Quantumrun-prognose
• 10 mei 2023

Hoewel het revolutionair is, is het bewerken van genen een gebied van onzekerheid geweest vanwege het foutgevoelige systeem om beide DNA-strengen af ​​te snijden. Prime editing gaat dat allemaal veranderen. Deze methode maakt gebruik van een nieuw enzym, een prime-editor genaamd, dat specifieke wijzigingen in de genetische code kan aanbrengen zonder het DNA te knippen, waardoor meer precisie en minder mutaties mogelijk zijn.

Eerste bewerkingscontext

Met genbewerking kunnen wetenschappers nauwkeurige wijzigingen aanbrengen in de genetische code van levende organismen. Deze technologie kan voor verschillende toepassingen worden gebruikt, waaronder het behandelen van genetische ziekten, het ontwikkelen van nieuwe medicijnen en het verbeteren van gewasopbrengsten. De huidige methoden, zoals CRISPR-Cas9, zijn echter afhankelijk van het doorknippen van beide DNA-strengen, wat fouten en onbedoelde mutaties kan introduceren. Prime editing is een nieuwe methode die tot doel heeft deze beperkingen te overwinnen. Bovendien kan het een breder scala aan wijzigingen aanbrengen, waaronder het invoegen of verwijderen van grote stukken DNA.

In 2019 creëerden onderzoekers van Harvard University, geleid door chemicus en bioloog Dr. David Liu, prime editing, die belooft de chirurg te zijn die genbewerking nodig heeft door slechts één streng af te knippen zoals vereist. De vroege versies van deze techniek hadden beperkingen, zoals het kunnen bewerken van alleen specifieke typen cellen. In 2021 introduceerde een verbeterde versie, twin prime editing genaamd, twee pegRNA's (prime editing guide RNA's, die dienen als snijgereedschap) die uitgebreidere DNA-sequenties kunnen bewerken (meer dan 5,000 basenparen, de sporten van de DNA-ladder ).

Ondertussen hebben onderzoekers van het Broad Institute manieren gevonden om de efficiëntie van prime-bewerking te verbeteren door cellulaire paden te identificeren die de effectiviteit ervan beperken. De studie toonde aan dat de nieuwe systemen effectiever mutaties kunnen bewerken die de ziekte van Alzheimer, hartaandoeningen, sikkelcelziekte, prionziekten en diabetes type 2 veroorzaken, met minder onbedoelde gevolgen.

Disruptieve impact

Prime-bewerking kan complexere mutaties corrigeren door een betrouwbaarder DNA-substitutie-, insertie- en verwijderingsmechanisme te hebben. Het vermogen van de technologie om te presteren op grotere genen is ook een belangrijke stap, aangezien 14 procent van de mutatietypen in dit soort genen wordt aangetroffen. Dr. Liu en zijn team erkennen dat de technologie nog in de kinderschoenen staat, ondanks alle mogelijkheden. Toch voeren ze verdere studies uit om de technologie op een dag voor therapieën te gebruiken. Ze hopen op zijn minst dat andere onderzoeksteams ook met de technologie zullen experimenteren en hun verbeteringen en use cases zullen ontwikkelen. 

De samenwerking tussen onderzoeksgroepen zal waarschijnlijk toenemen naarmate er meer experimenten op dit gebied worden uitgevoerd. De Cell-studie bevatte bijvoorbeeld partnerschappen tussen onder andere Harvard University, Princeton University, University of California San Francisco, Massachusetts Institute of Technology en Howard Hughes Medical Institute. Volgens de onderzoekers konden ze door samenwerking met verschillende teams het mechanisme van prime editing begrijpen en bepaalde aspecten van het systeem verbeteren. Verder dient het partnerschap als een geweldige illustratie van hoe een diep begrip de experimentele planning kan sturen.

Aanvragen voor prime-bewerking

Sommige toepassingen voor prime-bewerking kunnen zijn:

• Wetenschappers gebruiken de technologie om gezonde cellen en organen te laten groeien voor transplantatie, afgezien van het rechtstreeks corrigeren van mutaties.
• Een overgang van therapie en correctie naar genverbeteringen zoals lengte, oogkleur en lichaamstype.
• Prime editing wordt gebruikt om gewasopbrengsten en weerstand tegen ziekten en plagen te verbeteren. Het kan ook worden gebruikt om nieuwe soorten gewassen te creëren die beter geschikt zijn voor verschillende klimaten of groeiomstandigheden.
• Creatie van nieuwe soorten bacteriën en andere organismen die gunstig zijn voor industriële processen, zoals de productie van biobrandstoffen of het opruimen van milieuvervuiling.
• Meer werkmogelijkheden voor onderzoekslaboratoria, genetici en professionals in de biotechnologie.

Vragen om te overwegen

• Hoe kunnen regeringen prime editing reguleren?
• Hoe denk je anders dat prime editing de manier kan veranderen waarop genetische ziekten worden behandeld en gediagnosticeerd?