Gubitak vida i CRISPR: Lijek za sljepoću?

• Autor:
• Ime autora

  Quantumrun Foresight
• Juni 16, 2022

Sažetak uvida

Nedavni eksperimenti sa CRISPR tehnologijom za uređivanje gena pokazali su obećanje u liječenju specifičnih vrsta nasljednog sljepila. Ciljanjem i modifikacijom određenog problematičnog gena, mala studija uspjela je privremeno poboljšati vid kod nekih pacijenata, iako liječenje nije trajno zbog trenutnih tehnoloških ograničenja. Ovaj skok u genskoj terapiji, ako se dalje razvija, mogao bi značajno promijeniti industriju njege očiju, smanjiti potražnju za nekim uslugama vezanim za vid i poboljšati kvalitet života i ekonomsku produktivnost omogućavajući mnogima da povrate ili poboljšaju svoj vid.

Gubitak vida i CRISPR kontekst

Svjetska zdravstvena organizacija (WHO) procjenjuje da najmanje 2.2 milijarde ljudi pati od oštećenja vida. Nadalje, oko 200,000 ljudi u SAD-u pati od nasljednih poremećaja retine za koje ne postoji rješenje. 2021. podaci iz studije koja je imala za cilj liječenje nasljednih očnih stanja prvi put su objavljeni u javnosti. Njegovi početni rezultati bili su vrlo obećavajući, prema nekim komentatorima industrije.

Studija je započela 2019. godine, a vodili su je Editas Medicine u Sjedinjenim Državama i Allergan u Irskoj. Studija je eksperimentisala sa upotrebom CRISPR tehnologije za uređivanje gena kako bi ciljala specifičnu mutaciju u genu povezanu sa kongenitalnim slepilom. Mutacija narušava funkcionisanje mrežnjače, odjeljka oka koji osjeti svjetlo, i rezultira gubitkom ćelija koje osjete svjetlost.

Gen koji je studija eksplicitno ciljala za uređivanje poznat je kao CEP290, sa genom koji se ponekad naziva Leberova kongenitalna amauroza tip 10. Ukupno je šest pacijenata primilo tretman subretinalnom injekcijom u jedno oko bez ozbiljnih nuspojava zabilježenih nakon primijenjeno liječenje. Nekoliko pacijenata je bilo pogođeno blagom upalom povezanom s liječenjem koja se mogla kontrolirati primjenom steroida. Četiri pacijenta su iskusila bol u očima zbog tretmana. Međutim, liječenje koje je provodila studija nije bilo trajno rješenje zbog nepostojanja tehnologije koja bi mogla popraviti izmijenjeni genetski kod u pacijentovoj DNK.

Ometajući uticaj

Industrija optometrije mogla bi se značajno promijeniti ako se novi tretmani kao što je uređivanje gena zasnovano na CRISPR-u dalje razvijaju i postanu dostupni za javnu upotrebu. Fakulteti za obuku optometrije i oftalmologa će možda morati ažurirati svoje materijale za kurs kako bi uključili otkrića i alate koji mijenjaju polje. Isto tako, tercijarne institucije mogu tražiti partnerstvo sa tehnološkim kompanijama kako bi pristupile ovim tehnologijama u svrhu nastave.

U budućim decenijama, kada sljepoća postane izlječiva – bilo upotrebom genskih terapija ili elektronskih implantata mrežnice – kvalitet života miliona ljudi širom svijeta bi se značajno poboljšao. Ovi pojedinci bi stekli veću nezavisnost, kao i mogućnost da se ponovo uđu ili lakše napreduju u radnoj snazi. 

U međuvremenu, različite usluge podrške povezane sa vizijom mogu biti negativno pogođene tokom vremena. Na primjer, potreba za porodičnim i profesionalnim negovateljima bi se smanjila, smanjujući nacionalne troškove zdravstvene zaštite. Udruženja pasa vodiča i dobrotvorne organizacije posvećene slijepima možda će morati promijeniti svoj fokus. Proizvođači naočara mogu primijetiti smanjenu potražnju. Medicinske ustanove koje nude laserske operacije oka pacijentima s iskrivljenim vidom mogle bi primiti manje zahtjeva od pacijenata koji ispunjavaju uslove. 

Implikacije tehnologija koje podržava CRISPR koje liječe sljepoću i izobličen vid

Šire implikacije tehnologija za uređivanje gena koje pružaju nove tretmane za nasljedna stanja oka mogu uključivati: 

• Liječenje očnih bolesti koje se ranije nisu mogle liječiti.
• Promjena obrazaca potražnje za drugim tretmanima za očne bolesti, negativno utječući na radnu snagu koja utiče na ove industrije.
• Ljudi koji mogu studirati i obavljati poslove za koje im je možda bilo zabranjeno obavljanje ili prijavljivanje zbog slabog vida. 
• Poboljšanja ekonomske produktivnosti na nivou stanovništva, kao i smanjenje nacionalnih izdataka za zdravstvenu zaštitu.
• Postepeno smanjenje stopa različitih oblika nesreća povezanih sa oštećenim vidom.
• Veći pritisak javnosti na vlade i osiguravajuća društva da u potpunosti pokriju tretmane koji liječe različite oblike sljepoće i oštećenja vida.

Pitanja koja treba razmotriti

• Ako biste imali mogućnost korištenja CRISPR tretmana za oči, da li biste je koristili? 
• Kako se polje optometrije može promijeniti ako tretmani za uređivanje gena mogu eliminirati određena stanja oka? 
• Na koje druge industrije ili preduzeća mogu uticati poboljšanja vizije na nivou stanovništva?