Redzes zudums un CRISPR: līdzeklis pret aklumu?

• Autors:
• Autors nosaukums

  Quantumrun Foresight
• Jūnijs 16, 2022

Ieskata kopsavilkums

Nesenie eksperimenti ar CRISPR gēnu rediģēšanas tehnoloģiju ir parādījuši daudzsolījumu konkrētu iedzimta akluma veidu ārstēšanā. Mērķējot un modificējot konkrētu problemātisku gēnu, nelielam pētījumam izdevās uz laiku uzlabot redzi dažiem pacientiem, lai gan ārstēšana nav pastāvīga pašreizējo tehnoloģisko ierobežojumu dēļ. Šis gēnu terapijas lēciens, ja tas tiks turpināts, varētu būtiski mainīt acu aprūpes nozares, samazināt pieprasījumu pēc dažiem ar redzi saistītiem pakalpojumiem un uzlabot dzīves kvalitāti un ekonomisko produktivitāti, ļaujot daudziem atgūt vai uzlabot redzi.

Redzes zudums un CRISPR konteksts

Pasaules Veselības organizācija (PVO) lēš, ka vismaz 2.2 miljardi cilvēku cieš no redzes traucējumiem. Turklāt aptuveni 200,000 2021 cilvēku ASV cieš no iedzimtām tīklenes slimībām, kurām nav risinājuma. XNUMX. gadā pirmo reizi tika publiskoti dati no pētījuma, kura mērķis bija ārstēt iedzimtas acu slimības. Pēc dažu nozares komentētāju domām, tā sākotnējie rezultāti bija ļoti daudzsološi.

Pētījums sākās 2019. gadā, un to vadīja Editas Medicine ASV un Allergan Īrijā. Pētījumā tika eksperimentēts ar CRISPR gēnu rediģēšanas tehnoloģijas izmantošanu, lai mērķētu uz konkrētu mutāciju gēnā, kas saistīts ar iedzimtu aklumu. Mutācija pasliktina tīklenes, acs gaismas jutīgā nodalījuma, darbību, un rezultātā tiek zaudētas gaismas uztverošās šūnas.

Gēns, kas tika īpaši paredzēts rediģēšanai pētījumā, ir pazīstams kā CEP290, un gēns dažreiz tiek saukts par Lēbera iedzimto amaurozi 10. tipa. Kopumā seši pacienti saņēma ārstēšanu ar subretinālu injekciju vienā acī, un pēc tam netika reģistrētas nopietnas blakusparādības. tika veikta ārstēšana. Dažus pacientus ietekmēja viegls, ar ārstēšanu saistīts iekaisums, ko varēja kontrolēt, ievadot steroīdus. Četriem pacientiem ārstēšanas dēļ bija acu sāpes. Tomēr pētījumā izmantotā ārstēšana nebija pastāvīgs risinājums, jo nebija tehnoloģijas, kas varētu labot izmainīto ģenētisko kodu pacienta DNS.

Traucējoša ietekme

Optometrijas nozare var būtiski mainīties, ja turpinās attīstīties un kļūt pieejamas publiskai lietošanai jaunas ārstēšanas metodes, piemēram, uz CRISPR balstīta gēnu rediģēšana. Optometrijas un oftalmologu mācību koledžām var būt nepieciešams atjaunināt savus kursu materiālus, lai iekļautu atklājumus un rīkus, kas maina jomu. Tāpat augstākās izglītības iestādes var mēģināt sadarboties ar tehnoloģiju uzņēmumiem, lai piekļūtu šīm tehnoloģijām apmācības nolūkos.

Nākamajās desmitgadēs, kad aklums kļūs izārstējams, izmantojot gēnu terapiju vai elektroniskus tīklenes implantus, miljoniem cilvēku visā pasaulē ievērojami uzlabosies dzīves kvalitāte. Šīs personas iegūtu lielāku neatkarību, kā arī iegūtu spēju atgriezties vai vieglāk virzīties uz priekšu darbaspēkā. 

Tikmēr laika gaitā var tikt negatīvi ietekmēti dažādi ar redzi saistīti atbalsta pakalpojumi. Piemēram, samazinātos vajadzība pēc ģimenes un profesionāliem aprūpētājiem, samazinot valsts veselības aprūpes izmaksas. Suņu pavadoņu asociācijām un labdarības organizācijām, kas veltītas neredzīgajiem, var būt nepieciešams mainīt savu uzmanību. Briļļu ražotāji var novērot samazinātu pieprasījumu. Medicīnas iestādes, kas piedāvā lāzera acu operācijas pacientiem ar izkropļotu redzi, varētu saņemt mazāk pieprasījumu no piemērotiem pacientiem. 

CRISPR atbalstīto tehnoloģiju ietekme uz aklumu un izkropļotu redzi

Gēnu rediģēšanas tehnoloģiju plašākas sekas, kas nodrošina jaunas iedzimtu acu slimību ārstēšanas metodes, var ietvert: 

• Iepriekš neārstētu acu slimību ārstēšana.
• Mainās pieprasījuma modeļi pēc citām acu slimību ārstēšanas metodēm, negatīvi ietekmējot darbaspēku, kas ietekmē šīs nozares.
• Cilvēkiem ir iespēja studēt un veikt darbus, kurus viņiem, iespējams, ir liegts veikt vai uz kuriem pieteikties sliktas redzes dēļ. 
• Iedzīvotāju mēroga ekonomikas produktivitātes uzlabojumi, kā arī valsts veselības aprūpes izdevumu samazinājumi.
• Pakāpeniska dažādu ar redzes traucējumiem saistītu negadījumu skaita samazināšanās.
• Lielāks sabiedrības spiediens uz valdībām un apdrošināšanas sabiedrībām, lai tās pilnībā segtu ārstēšanu, kas ārstē dažādus akluma un redzes traucējumu veidus.

Jautājumi, kas jāapsver

• Ja jums būtu iespēja izmantot CRISPR balstītas acu procedūras, vai jūs to izmantotu? 
• Kā var mainīties optometrijas lauks, ja gēnu rediģēšanas procedūras var novērst noteiktus acu apstākļus? 
• Kādas citas nozares vai uzņēmumus var ietekmēt iedzīvotāju mēroga redzes uzlabojumi?