CRISPR ja alhainen kolesteroli: Odottamaton hoito hitaalle sydämelle

• Kirjoittaja:
• tekijän nimi

  Quantumrun Foresight
• Kesäkuu 8, 2022

Havainnon yhteenveto

CRISPR-teknologiaa valjastetaan muokkaamaan tarkasti geenejä, mikä saattaa tarjota tehokkaan työkalun korkeaa kolesterolia vastaan, joka on yleinen terveysongelma, joka liittyy vakaviin sydänsairauksiin. Lähestymistapa, jota testataan tiukasti, on osoittanut lupaavia tuloksia kolesterolitason alentamisessa merkittävästi eläinkokeissa, mikä on tasoittanut tietä yksilöllisille terveydenhuoltostrategioille. Vaikka alustavat havainnot ovat lupaavia, aiheuttamien biologisten muutosten peruuttamaton luonne muodostaa huomattavan esteen, joka vaatii varovaista etenemistä ja tiukkoja sääntelypuitteita.

Konteksti kolesterolia vähentävän geenin muokkaamisen ympärillä

CRISPR on tekniikka, jolla voidaan muokata geenejä tarkasti paikantamalla tietty DNA-pala solun sisällä ja käynnistämällä sitten prosessi, joka muuttaa kyseistä DNA-segmenttiä halutun vaikutuksen tai tuloksen aikaansaamiseksi. Eri tieteenalojen tutkijat käyttävät tätä innovaatiota uusiin sovelluksiin, erityisesti laajalla terveydenhuollon alalla. Yksi tällainen sovellus sisältää sydänsairauksien, yleisimmän kuolinsyyn useimmissa kehittyneissä maissa käsittelemisen.

Kolesteroli suorittaa useita tärkeitä tehtäviä ihmiskehossa. Kemikaalia löytyy esimerkiksi solukalvoista, ja elimistö tarvitsee sitä tuottamaan D-vitamiinia ja valitsemaan hormoneja. Ylimääräinen kolesteroli matalatiheyksisen lipoproteiinin (LDL) muodossa on toisaalta riskitekijä ateroskleroosille, joka on sydämen valtimoiden supistumista rasvaplakkien kerääntymisen vuoksi ja voi johtaa sydänkohtaukseen tai aivohalvaukseen. . Munat, punainen liha ja voi ovat runsaasti kolesterolin lähteitä, joita elimistö tuottaa maksassa. Jotkut ihmiset näyttävät olevan geneettisesti alttiita korkeille veren kolesterolitasoille ruokavaliostaan ​​riippumatta.

Ryhmä Verve Therapeuticsin ja Pennsylvanian yliopiston Perelman School of Medicine -koulun tutkijoita löysi CRISPR-geeninmuokkausmenetelmän, joka alensi koeapinoiden veren kolesterolitasoja. Tutkijat mittasivat apinoiden kolesterolitasoja säännöllisesti hoidon jälkeen. Viikon kuluttua tiedemiehet totesivat, että PCSK9-proteiinitasot olivat laskeneet noin 90 prosenttia ja matalatiheyksisten lipoproteiinikolesterolin (LDL-C) tasot olivat pudonneet noin 60 prosenttia. Tutkijoiden mukaan nämä suhteet kestivät vähintään 10 kuukautta. Lisäksi ehdotettiin, että nämä tulokset viittaavat siihen, että hoito voisi olla sopiva ihmiskokeisiin. Terveydenhuoltoviranomaiset ovat kuitenkin osoittaneet epäröintiä hyväksyä tämän tyyppisiä CRISPR-pohjaisia ​​menettelyjä, koska (nykyinen) on mahdotonta peruuttaa CRISPR:n aiheuttamia biologisia muutoksia – tulos, joka voi johtaa odottamattomiin seurauksiin.

Häiritsevä vaikutus

2030-luvulle mennessä, kun näiden hoitojen turvallisuus ja tehokkuus on todistettu ja kun kehitetään menetelmiä CRISPR-interventioiden kumoamiseksi, siitä voi tulla tehokas työkalu useiden yleisten terveystilojen hoitoon. Teknologia lupaa keventää korkealle kolesterolitasoille alttiiden terveystaakkaa, parantaa heidän elämänlaatuaan ja mahdollisesti pidentää elinikää.

Lisäksi yksilöt voivat saada mielenrauhan tietäen, että heillä on mahdollisuus muuttaa CRISPR-toimenpiteiden vaikutukset tarvittaessa. Tämä joustavuus voisi edistää yksilöllisempää lähestymistapaa terveydenhuoltoon, jossa hoidot räätälöidään vastaamaan kunkin henkilön ainutlaatuisia tarpeita ja mieltymyksiä. Terveydenhuolto- ja hyvinvointialalla toimiville yrityksille CRISPR:n laaja käyttöönotto kolesterolin hallinnassa on merkki paradigman muutoksesta. Yritykset saattavat joutua kalibroimaan strategiansa uudelleen integroidakseen tämän uuden hoitomuodon ja edistämällä yhteistyötä bioteknologiayritysten kanssa tutkimuksen ja kehityksen helpottamiseksi.

Samaan aikaan hallituksilla on kaksi tehtävää: edistää innovointia ja varmistaa samalla CRISPR-tekniikoiden turvallisuus ja eettinen käyttöönotto. Sääntelyelinten on ehkä kehitettävä kehyksiä valvoakseen tämän tekniikan soveltamista ja varmistaakseen, että sitä käytetään vastuullisesti ja hyödyttää suurta osaa väestöstä, jotta vältetään mahdollinen väärinkäyttö tai epätasa-arvoinen pääsy. Tämä aikakausi tarjoaa mahdollisuuden ennakoivampaan lähestymistapaan terveydenhuoltoon.

CRISPR:n vaikutukset kolesterolin hoitoon

CRISPR-teknologian laajempia vaikutuksia, joita käytetään yhä yleisempien terveyssairauksien hoitoon, ovat:

• Potilaiden olemassa olevien sairauksien, kuten osteoporoosin tai huonon näön, hoito.
• Uusia hoitoja kehitetään hoitamaan aiemmin hoitamattomia sairauksia, kuten syöpää, leukemiaa ja Alzheimerin tautia. 
• Ihmisten avustaminen lihavuuden ja siihen liittyvien sairauksien torjunnassa, jota voidaan yhdistää muihin tekniikoihin, kuten laihdutukseen ja liikuntaan.
• Hyvinvointiala kehittyy sisältämään asiakkaille räätälöityjä CRISPR-hoitoja vaihtoehtona ihmisille, jotka muuttavat elämäntapojaan tai kuntoilutottumuksiaan. 
• Pitkän aikavälin vähennykset valtion terveydenhuoltomenoihin, jos CRISPR-lääkkeiden laaja käyttö parantaa väestön yleistä terveyttä tilastollisesti merkityksellisellä tasolla.
• Mahdolliset roistovaltiot ja organisaatiot käyttävät tätä tekniikkaa uusien bioaseiden suunnitteluun tietyille väestöryhmille. 

Pohdittavia kysymyksiä

• Uskotko, että CRISPR-hoitoja voidaan väärinkäyttää siinä määrin, että siitä on enemmän haittaa kuin hyötyä?
• Millä ihmisten terveyden osa-alueilla CRISPR-hoitoja tulisi rajoittaa, jos sellaisia ​​on?