さわやかで低コレステロールの予想外の治療で心臓の動きが鈍くなる。クォンタムラン

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CRISPR と低コレステロール: 不活発な心臓の予想外の治療法

元のバージョンよりも安全で、おそらくより成功していると広く考えられている CRISPR のバリアントの最初の重要なテストでは、人のコレステロールを減らすことができるなど、有望な結果が示されました。

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クォンタムラン・フォーサイト
2022 年 6 月 8 日

洞察の要約

CRISPR テクノロジーは遺伝子を正確に編集するために利用されており、重篤な心臓病に関連する一般的な健康問題である高コレステロールに対する強力なツールとなる可能性があります。このアプローチは厳格な試験を受けており、動物実験でコレステロール値を大幅に低下させる有望な結果が示されており、個別化された医療戦略への道が開かれています。初期の発見は有望である一方で、引き起こされる生物学的変化の不可逆的な性質はかなりのハードルをもたらし、慎重な進行と厳格な規制枠組みが求められます。

コレステロールを下げる遺伝子編集に関する背景

CRISPR は、細胞内の特定の DNA 断片を見つけ、その DNA セグメントを変更して目的の効果や結果を生み出すプロセスを開始することにより、遺伝子を正確に編集できる技術です。さまざまな分野の科学者が、特に幅広いヘルスケア分野で、このイノベーションを新しいアプリケーションに使用しています。そのようなアプリケーションの XNUMX つに、ほとんどの先進国で主要な死因である心臓病への対処が含まれます。

コレステロールは、人体でいくつかの重要な機能を果たします。たとえば、化学物質は細胞膜に見られ、ビタミンDを生成し、ホルモンを選択するために体に必要です. 一方、低密度リポタンパク質 (LDL) の形での過剰なコレステロールは、アテローム性動脈硬化の危険因子です。アテローム性動脈硬化は、脂肪性プラークの沈着による心臓の動脈の収縮であり、心臓発作や脳卒中を引き起こす可能性があります。 . 卵、赤身の肉、バターは、体が肝臓で生成するコレステロールの豊富な供給源です. 一部の人々は、食事に関係なく、遺伝的に血中コレステロール値が高くなりやすいようです.

Verve Therapeutics とペンシルベニア大学の Perelman School of Medicine の科学者グループは、テスト用サルの血中コレステロール値を下げる CRISPR 遺伝子編集アプローチを発見しました。研究者は、治療後にサルのコレステロール値を定期的に測定しました。 9 週間後、科学者は PCSK90 タンパク質レベルが約 60% 低下し、低密度リポタンパク質コレステロール (LDL-C) レベルが約 10% 低下したことを確認しました。研究者によると、これらの比率は少なくとも XNUMX か月間持続しました。これらの結果は、この治療法がヒトでの試験に適している可能性があることを示唆していることがさらに示唆されました。しかし、ヘルスケア当局は、CRISPR が誘発する生物学的変化を元に戻すことは (現在) 不可能であるため、これらのタイプの CRISPR ベースの手順を承認することを躊躇しています。

破壊的な影響

2030年代までに、これらの治療法の安全性と有効性が実証され、CRISPR介入を無効にする方法が開発されれば、蔓延しているさまざまな健康状態に対処する強力なツールとなる可能性があります。この技術は、高コレステロール値になりやすい人々の健康負担を軽減し、生活の質を高め、寿命を延ばす可能性があると期待されています。

さらに、必要に応じて CRISPR 介入の効果を逆転させるオプションがあることを知って、個人は安心するかもしれません。この柔軟性により、医療へのより個別化されたアプローチが促進され、各人の固有のニーズや好みに合わせて治療が調整される可能性があります。ヘルスケアおよびウェルネス業界で活動する企業にとって、コレステロール管理に CRISPR が広く採用されることは、パラダイムシフトの兆しです。企業は、研究開発を促進するためにバイオテクノロジー企業との協力を促進し、この新しい治療法を統合するために戦略を再調整する必要があるかもしれません。

一方、政府は、CRISPR テクノロジーの安全性と倫理的な導入を確保しながらイノベーションを促進するという二重の課題に直面しています。規制当局は、このテクノロジーの適用を監督する枠組みを開発し、それが責任を持って使用され、広範囲の人々に利益をもたらすことを保証し、誤用や不公平なアクセスの可能性を回避する必要があるかもしれません。この時代は、ヘルスケアに対するより積極的なアプローチのチャンスを到来させています。

コレステロールの治療に適用されている CRISPR の意味

ますます一般的な健康状態を治療するために使用されている CRISPR 技術のより広い意味には、次のようなものがあります。

骨粗鬆症や視力低下など、患者の既存の状態に対処する。
がん、白血病、アルツハイマー病など、以前は治療できなかった病気を治療するための新しい治療法が開発されています。
ダイエットや運動などの他の技術と組み合わせることができる、肥満とそれに関連する病気と闘う人々を支援します。
ウェルネス業界は、ライフスタイルやフィットネスの習慣を変える人々に代わるものとして、顧客向けにパーソナライズされた CRISPR 治療を含むように進化しています。
CRISPR 医薬品の広範な適用により、人口全体の健康状態が統計的に意味のあるレベルで改善された場合、政府の医療費が長期的に削減されます。
このテクノロジーを使用して、特定の集団を対象とした新しい生物兵器を設計する潜在的なならず者国家および組織。