CRISPR և ցածր խոլեստերին. անսպասելի բուժում անբան սրտերի համար

• Հեղինակ:
• Հեղինակ անունը

  Quantumrun Հեռատեսություն
• Հունիսի 8, 2022

Insight ամփոփում

CRISPR տեխնոլոգիան օգտագործվում է գեները ճշգրիտ խմբագրելու համար՝ պոտենցիալ առաջարկելով հզոր գործիք բարձր խոլեստերինի դեմ, որը տարածված առողջական խնդիր է, որը կապված է սրտի լուրջ հիվանդությունների հետ: Մոտեցումը, որը գտնվում է խիստ փորձարկման տակ, խոստումնալից արդյունքներ է ցույց տվել կենդանիների փորձարկումներում խոլեստերինի մակարդակը զգալիորեն նվազեցնելու հարցում՝ ճանապարհ հարթելով անհատականացված առողջապահական ռազմավարությունների համար: Թեև նախնական բացահայտումները խոստումնալից են, առաջացած կենսաբանական փոփոխությունների անդառնալի բնույթը զգալի խոչընդոտ է ստեղծում, որը պահանջում է զգուշավոր առաջընթաց և խիստ կարգավորող շրջանակներ:

Խոլեստերինի նվազեցման գեների խմբագրման համատեքստը

CRISPR-ը տեխնոլոգիա է, որը կարող է ճշգրտորեն խմբագրել գեները՝ տեղակայելով ԴՆԹ-ի որոշակի հատվածը բջջի ներսում, այնուհետև սկսելով գործընթաց, որը փոխում է ԴՆԹ-ի այդ հատվածը՝ ցանկալի էֆեկտ կամ արդյունք ստանալու համար: Մի շարք առարկաների գիտնականներն օգտագործում են այս նորամուծությունը նոր կիրառությունների համար, հատկապես առողջապահական լայն ոլորտում: Նման կիրառություններից մեկը ներառում է սրտի հիվանդությունների դեմ պայքարը, որը շատ զարգացած երկրներում մահացության հիմնական պատճառն է:

Մարդու մարմնում խոլեստերինը կատարում է մի շարք կարևոր գործառույթներ. Քիմիական նյութը, օրինակ, հայտնաբերված է բջջային թաղանթներում և օրգանիզմից պահանջվում է վիտամին D արտադրելու և հորմոններ ընտրելու համար: Մյուս կողմից, ցածր խտության լիպոպրոտեինի (LDL) տեսքով ավելցուկային խոլեստերինը աթերոսկլերոզի ռիսկի գործոն է, որը սրտի զարկերակների կծկում է ճարպային սալիկների կուտակման պատճառով և կարող է հանգեցնել սրտի կաթվածի կամ ինսուլտի: . Ձուն, կարմիր միսը և կարագը խոլեստերինի հարուստ աղբյուրներ են, որոնք օրգանիզմն արտադրում է լյարդում։ Որոշ մարդիկ գենետիկորեն զգայուն են արյան մեջ խոլեստերինի բարձր մակարդակի նկատմամբ՝ անկախ նրանց սննդակարգից:

Verve Therapeutics-ի և Փենսիլվանիայի համալսարանի Պերելմանի բժշկական դպրոցի մի խումբ գիտնականներ հայտնաբերել են CRISPR գեների խմբագրման մոտեցում, որը նվազեցնում է խոլեստերինի մակարդակը փորձարկվող կապիկների արյան մեջ: Հետազոտողները բուժումից հետո կանոնավոր կերպով չափել են կապիկների խոլեստերինի մակարդակը։ Մեկ շաբաթ անց գիտնականները պարզեցին, որ PCSK9 սպիտակուցի մակարդակը նվազել է մոտ 90 տոկոսով, իսկ ցածր խտության լիպոպրոտեինի խոլեստերինի (LDL-C) մակարդակը նվազել է մոտ 60 տոկոսով: Ըստ հետազոտողների՝ այս հարաբերակցությունները տեւել են առնվազն 10 ամիս։ Այնուհետև առաջարկվեց, որ այս արդյունքները ցույց են տալիս, որ բուժումը կարող է հարմար լինել մարդկանց փորձարկման համար: Այնուամենայնիվ, առողջապահական մարմինները վարանում են հաստատել CRISPR-ի վրա հիմնված այս տեսակի ընթացակարգերը, քանի որ CRISPR-ի կողմից հրահրված կենսաբանական փոփոխությունների (ներկայիս) անհնարինության պատճառով, արդյունք, որը կարող է հանգեցնել անկանխատեսելի հետևանքների:

Խանգարող ազդեցություն

Մինչև 2030-ական թվականները, երբ այս բուժումների անվտանգությունն ու արդյունավետությունը հիմնավորվեն, ինչպես նաև CRISPR միջամտությունները հակադարձելու մեթոդների մշակումը, այն կարող է հզոր գործիք դառնալ մի շարք տարածված առողջական պայմանների լուծման համար: Տեխնոլոգիան խոստանում է թեթևացնել խոլեստերինի բարձր մակարդակի հակված մարդկանց առողջության բեռը՝ բարելավելով նրանց կյանքի որակը և պոտենցիալ երկարացնելով կյանքի տևողությունը:

Ավելին, անհատները կարող են հոգեկան հանգստություն գտնել՝ իմանալով, որ անհրաժեշտության դեպքում իրենք հնարավորություն ունեն հակադարձելու CRISPR միջամտությունների ազդեցությունը: Այս ճկունությունը կարող է խթանել ավելի անհատականացված մոտեցում առողջապահական խնամքին, որտեղ բուժումները հարմարեցված են յուրաքանչյուր մարդու յուրահատուկ կարիքներին և նախասիրություններին համապատասխանելու համար: Առողջապահության և առողջության ոլորտներում գործող ընկերությունների համար CRISPR-ի համատարած ընդունումը խոլեստերինի կառավարման համար ազդարարում է պարադիգմային փոփոխություն: Ձեռնարկությունները կարող են կարիք ունենալ վերահաշվարկելու իրենց ռազմավարությունները՝ բուժման այս նոր եղանակը ինտեգրելու համար՝ խթանելով համագործակցությունը կենսատեխնոլոգիական ընկերությունների հետ՝ հեշտացնելու հետազոտությունն ու զարգացումը:

Միևնույն ժամանակ, կառավարությունները կանգնած են նորարարության խթանման երկակի խնդրի առաջ՝ միաժամանակ ապահովելով CRISPR տեխնոլոգիաների անվտանգությունն ու էթիկական կիրառումը: Կարգավորող մարմիններին կարող է անհրաժեշտ լինել մշակել շրջանակներ՝ վերահսկելու այս տեխնոլոգիայի կիրառումը, ապահովելով, որ այն օգտագործվում է պատասխանատու կերպով և օգուտ կբերի բնակչության լայն շրջանակին՝ խուսափելով հնարավոր չարաշահումից կամ անհավասար հասանելիությունից: Այս դարաշրջանն ազդարարում է առողջապահությանն ավելի ակտիվ մոտեցման հնարավորություն:

CRISPR-ի հետևանքները, որոնք կիրառվում են խոլեստերինի բուժման համար

CRISPR տեխնոլոգիայի ավելի լայն հետևանքները, որոնք օգտագործվում են ավելի ու ավելի տարածված առողջական պայմանները բուժելու համար, ներառում են.

• Անդրադառնալով հիվանդների նախկինում գոյություն ունեցող պայմաններին, ինչպիսիք են օստեոպորոզը կամ վատ տեսողությունը:
• Նոր բուժումներ են մշակվում նախկինում չբուժվող հիվանդությունների բուժման համար, ինչպիսիք են քաղցկեղը, լեյկոզը և Ալցհեյմերը: 
• Աջակցել մարդկանց գիրության և դրա հետ կապված հիվանդությունների դեմ պայքարում, որոնք կարող են զուգակցվել այլ մեթոդների հետ, ինչպիսիք են դիետաները և վարժությունները:
• Առողջության արդյունաբերությունը զարգանում է՝ ներառելով հաճախորդների համար անհատականացված CRISPR բուժումները՝ որպես այլընտրանք այն մարդկանց, ովքեր փոխում են իրենց ապրելակերպը կամ ֆիթնես սովորությունները: 
• Պետական ​​առողջապահական ծախսերի երկարաժամկետ կրճատումները, եթե CRISPR դեղամիջոցների լայնածավալ կիրառումը բարելավի բնակչության ընդհանուր առողջությունը վիճակագրորեն նշանակալի մակարդակներով:
• Պոտենցիալ խարդախ պետություններ և կազմակերպություններ, որոնք օգտագործում են այս տեխնոլոգիան, նոր կենսազենքեր մշակելու համար, որոնք ուղղված են որոշակի բնակչությանը: 

Հարցեր, որոնք պետք է հաշվի առնել

• Դուք հավատու՞մ եք, որ CRISPR բուժումը կարող է չարաշահվել այն աստիճանի, որ դա ավելի շատ վնաս է պատճառում, քան օգուտ:
• Մարդու առողջության ո՞ր ոլորտներից պետք է սահմանափակվեն CRISPR բուժումները, եթե այդպիսիք կան: