基因破坏：基因编辑出了差错

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  量子运行远见
• 2023 年 3 月 2 日

洞察总结

基因破坏，也称为基因污染或脱靶效应，是基因组编辑的潜在副作用，已引起广泛关注。 当编辑过程无意中修改了其他基因时，就会发生这种异常，从而导致生物体发生意外和潜在有害的变化。

基因破坏背景

成簇的规则间隔短回文重复序列 (CRISPR) 是负责破坏外来 DNA 的细菌防御系统的一部分。 研究人员将其用于编辑 DNA 以改善食物供应和野生动物保护。 更重要的是，基因编辑可能成为治疗人类疾病的一种有前途的方法。 该技术已在动物试验中取得成功，并正在针对多种人类疾病（包括 β-地中海贫血和镰状细胞性贫血）的临床试验中进行探索。 这些试验涉及从患者身上获取产生红细胞的造血干细胞，在实验室中对其进行编辑以纠正突变，然后将经过修饰的细胞重新引入同一患者体内。 希望通过修复干细胞，它们产生的细胞将是健康的，从而治愈疾病。

然而，计划外的基因改变发现，使用该工具可能会导致诸如删除或 DNA 片段远离目标位点的移动等扭曲，从而可能导致多种疾病。 脱靶率估计在 XNUMX% 到 XNUMX% 之间。 可能性相当大，尤其是在针对数十亿细胞的基因治疗中使用 CRISPR 时。 一些研究人员认为，这种危险被夸大了，因为目前还没有动物在使用 CRISPR 进行基因编辑后会患上癌症。 此外，该工具已在多个实验中成功部署，因此尚未建立结论性的科学叙述。

破坏性影响 

从事 CRISPR 治疗的初创公司可能会因忽视异常情况和未事先报告潜在危险而面临强烈反对。 随着潜在风险的增加，可以预期会有更多的努力来研究使用 CRISPR 的可能影响。 如果更多关于基因破坏的论文曝光，细胞癌变的可能性可能会阻止某些领域正在进行的进展。 此外，在设计基因编辑工具时，对更强大的安全协议和更长的时间表的需求可能会加剧。 

基因破坏的另一个潜在后果是出现所谓的“超级害虫”。 2019 年，发表在《自然》杂志上的一项研究表明，对蚊子进行基因改造以减少黄热病、登革热、基孔肯雅热和寨卡热的传播的尝试无意中导致了一种具有更高遗传多样性和能力的蚊子的出现在修改存在的情况下生存。 这种现象增加了一种可能性，即通过基因编辑来控制害虫的尝试可能会适得其反，从而导致出现更具弹性和更难控制的菌株。

基因破坏也有可能破坏生态系统和生物多样性。 例如，将转基因生物释放到环境中可能会导致改性基因意外转移到野生种群中，从而可能改变物种的自然基因构成。 这种发展可能会对生态系统的平衡和某些物种的生存产生意想不到的后果。

基因破坏的影响

基因破坏的更广泛影响可能包括：

• 对接受过基因编辑的个人来说，意想不到的健康后果越来越多，导致更多的诉讼和严格的监管。
• 基因编辑被用于可疑目的的可能性，例如创造设计婴儿或增强人类能力。增加对基因编辑工具的研究，包括使它们更准确的方法。
• 可以表现出行为变化的改性物种，导致全球生态系统的破坏。
• 可能对人类和动物健康产生长期影响的转基因作物。

需要考虑的问题

• 你对基因破坏的最初想法或担忧是什么？
• 您认为研究人员和政策制定者是否充分解决了基因破坏的潜在风险？