ʻO nā lāʻau lapaʻau CRISPR: ʻO ia paha ka lāʻau lapaʻau e pono ai mākou

• Author:
• Ka inoa o ka mea kākau

  Quantumrun Foresight
• 'Okakopa 6, 2022

Hōʻuluʻulu manaʻo

ʻO ka makahiki 10 o ka mea hana CRISPR-Cas9 i ka makahiki 2022 i hōʻailona i kahi hoʻololi koʻikoʻi i ka mālama ʻana i nā maʻi maʻi kūlohelohe a me nā maʻi maʻi paʻakikī. Ua ulu wikiwiki kēia ʻenehana, i ka hoʻomaka ʻana i ka hoʻonui ʻana i kāna hana hoʻoponopono DNA a ke holomua nei i nā hoʻokolohua lapaʻau kanaka no nā ʻano lapaʻau like ʻole. Ke hoʻomau nei ka hoʻomohala ʻana o CRISPR, hoʻopuka ʻo ia i ka ʻōlelo hoʻohiki o ka lāʻau lapaʻau i manaʻo ʻia, e kamaʻilio ana i nā ʻano maʻi ākea mai nā maʻi koko a i ka maʻi diabetes.

CRISPR therapies context

ʻO ka mea hana hoʻoponopono gene, CRISPR-Cas9, i hoʻolauleʻa i kona 10th anniversary ma 2022, e hōʻailona ana i kahi manawa hou o nā hoʻomohala a me nā noi kūpono. I ka holomua ʻana o ka ʻenehana, ua hoʻomaka ʻo ia e hoʻomaka i nā lāʻau lapaʻau paʻakikī e hiki ke hoʻōla i kekahi o nā maʻi ʻokoʻa loa a me nā maʻi maʻi make loa. ʻO ke kahua o ka ʻenehana CRISPR ua hana i nā holomua kupaianaha i ka manawa pōkole. I loko o kāna mau makahiki ʻelima mua, ua nānā ka poʻe noiʻi i ka hoʻomaʻemaʻe ʻana i ka hana ʻana o CRISPR i nā ʻano cell like ʻole, e ʻoi aku ka maikaʻi o ka ʻoki ʻana i ka DNA a me ka hoʻomohala ʻana i nā noi lapaʻau. 

Ma ka hoʻomaka ʻana o 2020s, ua hana nā mea noiʻi i nā protein CRISPR hou me nā mana like ʻole, e hoʻonui ana i ka pahu hana a alakaʻi i nā hoʻokolohua mua CRISPR. ʻO ka pae mua o nā hoʻokolohua lapaʻau CRISPR (phase 1) e loiloi i nā hopena ʻaoʻao o ka lāʻau. ʻO nā ho'āʻo hope (ʻāpana 2 a me 3) loiloi i nā lāʻau lapaʻau e ʻike i ko lākou pono a hoʻohālikelike i nā lāʻau lapaʻau hou i nā lāʻau lapaʻau maʻamau. ʻOiai ke hoʻonui nei nā hoʻokolohua lapaʻau CRISPR i kēlā me kēia makahiki, ʻo ka hapa nui o nā haʻawina e pili ana i kēia mau lāʻau lapaʻau aia nō i ka wā mua. 

ʻOiai inā palekana nā lāʻau lapaʻau, hiki i nā makahiki he nui ma mua o ka loaʻa ʻana i nā maʻi. Eia naʻe, wehe ka CRISPR gene therapies i nā mea hou i ka lāʻau lapaʻau pololei. ʻO nā maʻi koko, ka maʻi kanesa, ka maʻi maka hoʻoilina, ka maʻi diabetes, nā maʻi lele a me nā maʻi ʻaʻai, a me nā kūlana hoʻopili pūmua kekahi o nā hoʻokolohua hoʻokele i kēia ʻenehana. He mea nui e hoʻomaopopo i ka mālama ʻia ʻana o nā haʻawina hoʻoponopono gene i nā poʻe e noho nei; Ua pāpā ʻia ka hoʻoponopono ʻana a i ʻole ka hoʻoponopono ʻana i nā cell reproductive i ka hapa nui o nā ʻāina.

Ka hopena hoʻopilikia

ʻO ka hoʻāʻo hoʻokolohua mua no ka CRISPR gene therapy ma US i hana ʻia i 2020. Ua hōʻike ʻia kahi hui mai ke kula ʻo Perelman School of Medicine o ke Kulanui o Pennsylvania ua wehe ʻia nā cell mai nā maʻi a hoʻokomo hou ʻia i loko o ka lab hiki ke hoʻopau i nā mahina maʻi maʻi ma hope. Ua nānā pono ʻia kēia mau pūnaewele a hōʻoia ʻia ua hoʻololi maikaʻi ʻia lākou ma nā ʻano ʻokoʻa ʻekolu, e hōʻailona ana i ka hoʻohana hoʻokolohua mua ʻae ʻia o nā hoʻoponopono lehulehu i ka genome kanaka. 

I kēia manawa, i ka makahiki 2021, ua hoʻokuʻu ka poʻe ʻepekema i nā ʻike hou loa e pili ana i ka hoʻoponopono CRISPR no ka maʻi sickle cell (SCD) a me ka transfusion-dependent β-thalassemia (TDT). Ma ka hui pū ʻana me nā ʻoihana biotechnology CRISPR Therapeutics a me Vertex Pharmaceuticals, ua hana nā mea noiʻi i nā hoʻokolohua ma ka hoʻoponopono ʻana i nā cell kikoʻī e hana i ka hemoglobin fetal, kahi pūhui hiki ke pani i ka hemoglobin makua i luku ʻia. ʻOiai aia nā hopena i ka wā mua, manaʻo ka poʻe noiʻi e pili ana i ka hoʻomaikaʻi ʻana i ka ʻenehana CRISPR a me kona hiki ke kuhikuhi i nā cell kikoʻī.

I ka makahiki 2023, ua holomua nui nā haʻawina lapaʻau CRISPR, me ka poʻe e ʻimi nei i nā maʻi maʻi koko e like me ka leukemia a me ka lymphoma. I Kekemapa 2023, ua ʻae ka US Food and Drug Administration i nā lāʻau lapaʻau mua o ka ʻāina no ka maʻi sickle cell no nā maʻi 12 mau makahiki a keu aku, ʻo Casgevy a me Lyfgenia. Aia nā lāʻau lapaʻau ʻē aʻe i kā lākou mau hoʻokolohua lapaʻau like ʻole, me ka hoʻāʻo ʻana o CRISPR Therapeutics me ka hoʻohana ʻana i nā pūnaewele CAR-T i kā CD70-targeting i nā poʻe me nā maʻi ʻaʻai paʻa, e hōʻike ana i kahi lapaʻau i ʻae ʻia me nā hopena maikaʻi.

Nā hopena o nā lāʻau lapaʻau CRISPR

Hiki i nā hopena ākea o nā lāʻau lapaʻau CRISPR ke komo: 

• Hoʻohana ʻia ʻo CRISPR e "ʻoki" i nā maʻi maʻi mai ka laha ʻana e like me ka maʻi immunodeficiency kanaka (HIV).
• Hoʻoponopono ʻo Gene i nā kīnā hoʻoilina, e like me nā hemahema leo, e pale ana iā lākou mai ka ʻino a hoʻohuli paha i nā hōʻailona.
• Hoʻonui ʻia nā haʻawina i ka hoʻoponopono ʻana i nā cell mutated a i ʻole ka hana hewa ʻole e hoʻoulu ai i nā maʻi maʻamau, e like me ka maʻi diabetes a me nā maʻi puʻuwai.
• Hoʻopaʻapaʻa hou ʻia inā e pāpā mau ʻia ka hoʻoponopono germline, ʻoiai no nā kumu noiʻi wale nō. Manaʻo paha kekahi poʻe ʻepekema ʻo ka hoʻoponopono ʻana i nā cell reproductive e hopena i nā keiki hoʻolālā a ʻoi aku ka like ʻole. 
• Ua ʻae ʻia ka noiʻi hoʻoponopono germline hou i nā ʻāina i koho ʻia e hoʻopau i kā lākou mau hanauna e hiki mai ana i nā maʻi hoʻoilina kūikawā, a laila e hoʻomaikaʻi ai i nā metric olakino o ka lehulehu a hiki ke hōʻemi i nā kumukūʻai olakino no ka wā lōʻihi. 
• Hoʻonui ʻia ka launa pū ʻana ma waena o nā ʻoihana biotech a me nā kulanui e hoʻopaʻa wikiwiki i ka noiʻi CRISPR therapy ma nā maʻi maʻi.

Nā nīnau e noʻonoʻo ai

• Pehea e hiki ai i nā lāʻau lapaʻau CRISPR ke hoʻololi i ka mālama olakino?
• He aha nā pilikia ʻē aʻe a i ʻole nā ​​pōmaikaʻi o nā lāʻau lapaʻau CRISPR?