Квантумрун

Кредит суреті:

iStock

CRISPR терапиясы: Олар бізге қажет медициналық ғажайып болуы мүмкін

CRISPR гендік терапиясына деген қызығушылықтың артуы қатерлі ісік пен генетикалық ауруларды зерттеудің қызықты жетістіктеріне әкелді.

автор:
Автордың аты-жөні
Кванттық болжау
Қазан 6, 2022

Түсінікті қорытынды

10 жылы CRISPR-Cas9 құралының 2022 жылдық мерейтойы сирек кездесетін генетикалық бұзылулар мен күрделі қатерлі ісік ауруларын емдеуге айтарлықтай өзгеріс әкелді. Бұл технология тез дамып, бастапқыда ДНҚ өңдеу тиімділігін арттыруға назар аударды және қазір әртүрлі емдеу үшін адам клиникалық сынақтарына көшті. CRISPR дамуын жалғастыра отырып, ол қан ауруларынан қант диабетіне дейінгі аурулардың кең ауқымын қарастыратын мақсатты гендік терапия туралы уәде береді.

CRISPR терапиясының контексті

Генді өңдеу құралы CRISPR-Cas9 10 жылы өзінің 2022 жылдығын атап өтті, бұл әзірлемелер мен практикалық қолданулардың жаңа дәуірін көрсетеді. Технология дамыған сайын ол кейбір сирек кездесетін генетикалық ауруларды және ең өлімге әкелетін қатерлі ісіктерді емдей алатын күрделі терапияға тарай бастады. CRISPR технологиясы саласы қысқа уақыт ішінде керемет жетістіктерге қол жеткізді. Алғашқы бес жылында зерттеушілер CRISPR әртүрлі жасуша түрлерінде қалай жұмыс істейтінін нақтылауға назар аударды, бұл оны ДНҚ кесуде және клиникалық қолданбаларды әзірлеуде тиімдірек етеді.

2020 жылдардың басында зерттеушілер әртүрлі қабілеттері бар жаңа CRISPR ақуыздарын жасап, құралдар қорабын кеңейтіп, алғашқы CRISPR клиникалық сынақтарына әкелді. CRISPR клиникалық сынақтарының бірінші кезеңі (1-кезең) емдеудің кез келген ықтимал жанама әсерлерін бағалайды. Кейінгі сынақтар (2 және 3-кезеңдер) олардың тиімділігін көру және жаңа терапияны стандартты терапевтикамен салыстыру үшін емдеу әдістерін бағалайды. CRISPR клиникалық сынақтары жыл сайын көбейіп келе жатқанымен, бұл терапия бойынша зерттеулердің көпшілігі әлі бастапқы кезеңдерінде.

Емдеу әдістері қауіпсіз болса да, олар пациенттерге қол жетімді болғанға дейін көп жылдар өтуі мүмкін. Дегенмен, CRISPR гендік терапиялары дәл медицинада жаңа мүмкіндіктер ашады. Қан аурулары, қатерлі ісік, тұқым қуалайтын көз аурулары, қант диабеті, жұқпалы және қабыну аурулары және ақуыздың қатпарлану жағдайлары осы технология бойынша қолданыстағы пилоттық сынақтардың кейбірі болып табылады. Айта кету керек, генді өңдеу зерттеулері бар адамдарда қатаң түрде жүргізіледі; Көптеген елдерде ұрпақты болу жасушаларын өңдеу немесе өңдеуге тыйым салынған.

Деструктивті әсер

АҚШ-та CRISPR гендік терапиясының алғашқы клиникалық сынақтары 2020 жылы өтті. Пенсильвания университетінің Перелман медицина мектебінің командасы пациенттерден алынып, зертханада қайта имплантацияланған жасушалар бірнеше айдан кейін қатерлі ісік ауруын жоя алатынын көрсетті. Бұл жасушалар мұқият талданды және олардың үш түрлі жолмен сәтті модификацияланғаны тексерілді, бұл адам геномының бірнеше редакциясын алғаш рет рұқсат етілген тәжірибелік пайдалануды белгіледі.

Сонымен қатар, 2021 жылы ғалымдар орақ жасушалық ауруға (SCD) және трансфузияға тәуелді β-талассемияға (TDT) арналған CRISPR редакциясының соңғы нәтижелерін шығарды. CRISPR Therapeutics және Vertex Pharmaceuticals биотехнологиялық фирмаларымен бірлесе отырып, зерттеушілер жойылған ересек гемоглобинді алмастыра алатын қосылыс ұрықтың гемоглобинін өндіру үшін арнайы жасушаларды өңдеу бойынша эксперименттер жүргізді. Нәтижелер әлі бастапқы кезеңде болғанымен, зерттеушілер CRISPR технологиясының жетілдірілуіне және оның нақты жасушаларды нысанаға алу мүмкіндігіне оптимистік көзқараста.

2023 жылдан бастап CRISPR терапиясының бірнеше зерттеулері, соның ішінде лейкемия және лимфома сияқты қан қатерлі ісігіне бағытталған зерттеулер айтарлықтай дамыды. 2023 жылдың желтоқсанында АҚШ-тың Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы 12 жастан асқан емделушілерге, Касгеви мен Лифгенияға арналған орақ жасушасының ауруына арналған елдегі алғашқы гендік терапияны мақұлдады. Басқа гендік терапиялар әртүрлі клиникалық сынақтардан өтуде, соның ішінде CRISPR Therapeutics компаниясының қатты бүйрек ісігі бар адамдарда CD70 мақсатты CAR-T жасушаларын пайдаланатын сынағы оң нәтижелермен жақсы төзімді емдеуді көрсетеді.

CRISPR терапиясының салдары

CRISPR терапиясының кеңірек салдары мыналарды қамтуы мүмкін:

CRISPR адамның иммун тапшылығы вирусы (АИТВ) сияқты жұқпалы аурулардың таралуын «кею» үшін қолданылады.
Аудиовизуалды бұзылулар сияқты тұқым қуалайтын мүгедектіктерге гендік түзетулер, олардың нашарлауына немесе симптомдарды қалпына келтіруіне жол бермейді.
Қант диабеті және жүрек аурулары сияқты көптеген жалпы ауруларды тудыратын мутацияланған немесе дұрыс жұмыс істемейтін жасушаларды түзету бойынша зерттеулердің артуы.
Тіпті тек зерттеу мақсаттары үшін де ұрық сызықтарын өңдеуге біржола тыйым салу туралы жаңа пікірталас. Кейбір ғалымдар репродуктивті жасушаларды өңдеу дизайнерлік балалар мен үлкен теңсіздікке әкеледі деп талап етуі мүмкін.
Ұрпақтарды өңдеуге арналған жаңа зерттеулер, сайып келгенде, таңдаулы елдерде олардың болашақ ұрпақтарын нақты тұқым қуалайтын аурулардан арылту үшін мақұлданады, осылайша популяциялық денсаулық көрсеткіштерін жақсартады және денсаулық сақтау шығындарын ұзақ мерзімді төмендетуге мүмкіндік береді.
Қатерлі ісік аурулары бойынша CRISPR терапиялық зерттеулерін жылдам бақылау үшін биотехнологиялық фирмалар мен университеттер арасындағы ынтымақтастықты арттыру.