CRISPR ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳು: ಅವು ನಮಗೆ ಅಗತ್ಯವಿರುವ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಪವಾಡವಾಗಿರಬಹುದು

• ಲೇಖಕ ಬಗ್ಗೆ:
• ಲೇಖಕ ಹೆಸರು

  ಕ್ವಾಂಟಮ್ರನ್ ದೂರದೃಷ್ಟಿ
• ಅಕ್ಟೋಬರ್ 6, 2022

ಒಳನೋಟ ಸಾರಾಂಶ

10 ರಲ್ಲಿ CRISPR-Cas9 ಉಪಕರಣದ 2022 ನೇ ವಾರ್ಷಿಕೋತ್ಸವವು ಅಪರೂಪದ ಆನುವಂಶಿಕ ಅಸ್ವಸ್ಥತೆಗಳು ಮತ್ತು ಸವಾಲಿನ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್‌ಗಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡುವ ಕಡೆಗೆ ಗಮನಾರ್ಹ ಬದಲಾವಣೆಯನ್ನು ಗುರುತಿಸಿದೆ. ಈ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನವು ವೇಗವಾಗಿ ವಿಕಸನಗೊಂಡಿತು, ಆರಂಭದಲ್ಲಿ ಅದರ ಡಿಎನ್‌ಎ ಎಡಿಟಿಂಗ್ ದಕ್ಷತೆಯನ್ನು ಹೆಚ್ಚಿಸುವುದರ ಮೇಲೆ ಕೇಂದ್ರೀಕರಿಸಿದೆ ಮತ್ತು ಈಗ ವಿವಿಧ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳಿಗಾಗಿ ಮಾನವ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳಿಗೆ ಪ್ರಗತಿ ಸಾಧಿಸುತ್ತಿದೆ. CRISPR ಅಭಿವೃದ್ಧಿಯಾಗುತ್ತಲೇ ಇದೆ, ಇದು ಉದ್ದೇಶಿತ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿಯ ಭರವಸೆಯನ್ನು ಮುಂದಿಡುತ್ತದೆ, ರಕ್ತ ಅಸ್ವಸ್ಥತೆಗಳಿಂದ ಮಧುಮೇಹದವರೆಗೆ ವ್ಯಾಪಕವಾದ ರೋಗಗಳನ್ನು ಪರಿಹರಿಸುತ್ತದೆ.

CRISPR ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳ ಸಂದರ್ಭ

ಜೀನ್-ಎಡಿಟಿಂಗ್ ಟೂಲ್, CRISPR-Cas9, 10 ರಲ್ಲಿ ತನ್ನ 2022 ನೇ ವಾರ್ಷಿಕೋತ್ಸವವನ್ನು ಆಚರಿಸಿತು, ಇದು ಬೆಳವಣಿಗೆಗಳು ಮತ್ತು ಪ್ರಾಯೋಗಿಕ ಅನ್ವಯಗಳ ಹೊಸ ಯುಗವನ್ನು ಸಂಕೇತಿಸುತ್ತದೆ. ತಂತ್ರಜ್ಞಾನವು ಮುಂದುವರಿದಂತೆ, ಇದು ಕೆಲವು ಅಪರೂಪದ ಆನುವಂಶಿಕ ಕಾಯಿಲೆಗಳು ಮತ್ತು ಅತ್ಯಂತ ಮಾರಣಾಂತಿಕ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ಗಳನ್ನು ಸಮರ್ಥವಾಗಿ ಗುಣಪಡಿಸಬಲ್ಲ ಸಂಕೀರ್ಣ ಚಿಕಿತ್ಸಕಗಳಾಗಿ ಶಾಖೆಯನ್ನು ಪ್ರಾರಂಭಿಸಿತು. CRISPR ತಂತ್ರಜ್ಞಾನದ ಕ್ಷೇತ್ರವು ಕಡಿಮೆ ಸಮಯದಲ್ಲಿ ನಂಬಲಾಗದ ಪ್ರಗತಿಯನ್ನು ಮಾಡಿದೆ. ಅದರ ಮೊದಲ ಐದು ವರ್ಷಗಳಲ್ಲಿ, ವಿವಿಧ ಕೋಶ ಪ್ರಕಾರಗಳಲ್ಲಿ CRISPR ಹೇಗೆ ಕಾರ್ಯನಿರ್ವಹಿಸುತ್ತದೆ ಎಂಬುದನ್ನು ಪರಿಷ್ಕರಿಸಲು ಸಂಶೋಧಕರು ಗಮನಹರಿಸಿದರು, ಡಿಎನ್‌ಎ ಕತ್ತರಿಸುವಲ್ಲಿ ಮತ್ತು ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಅಪ್ಲಿಕೇಶನ್‌ಗಳನ್ನು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸುವಲ್ಲಿ ಇದು ಹೆಚ್ಚು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿಯಾಗಿರುತ್ತದೆ. 

2020 ರ ದಶಕದ ಆರಂಭದ ವೇಳೆಗೆ, ಸಂಶೋಧಕರು ಹೊಸ CRISPR ಪ್ರೊಟೀನ್‌ಗಳನ್ನು ವಿಭಿನ್ನ ಸಾಮರ್ಥ್ಯಗಳೊಂದಿಗೆ ವಿನ್ಯಾಸಗೊಳಿಸಿದರು, ಟೂಲ್‌ಬಾಕ್ಸ್ ಅನ್ನು ವಿಸ್ತರಿಸಿದರು ಮತ್ತು ಮೊದಲ CRISPR ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳಿಗೆ ಕಾರಣರಾದರು. CRISPR ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳ ಮೊದಲ ಹಂತ (ಹಂತ 1) ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಯಾವುದೇ ಸಂಭಾವ್ಯ ಅಡ್ಡ ಪರಿಣಾಮಗಳನ್ನು ನಿರ್ಣಯಿಸುತ್ತದೆ. ನಂತರದ ಪ್ರಯೋಗಗಳು (ಹಂತಗಳು 2 ಮತ್ತು 3) ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವವನ್ನು ನೋಡಲು ಮತ್ತು ಹೊಸ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳನ್ನು ಪ್ರಮಾಣಿತ ಚಿಕಿತ್ಸಕಗಳಿಗೆ ಹೋಲಿಸಲು ಮೌಲ್ಯಮಾಪನ ಮಾಡುತ್ತವೆ. CRISPR ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳು ವಾರ್ಷಿಕವಾಗಿ ಹೆಚ್ಚುತ್ತಿರುವಾಗ, ಈ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳ ಮೇಲಿನ ಹೆಚ್ಚಿನ ಅಧ್ಯಯನಗಳು ಇನ್ನೂ ಆರಂಭಿಕ ಹಂತಗಳಲ್ಲಿವೆ. 

ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳು ಸುರಕ್ಷಿತವಾಗಿದ್ದರೂ ಸಹ, ಅವು ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಲಭ್ಯವಾಗಲು ಹಲವು ವರ್ಷಗಳಾಗಬಹುದು. ಆದಾಗ್ಯೂ, CRISPR ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳು ನಿಖರವಾದ ಔಷಧದಲ್ಲಿ ಹೊಸ ಸಾಧ್ಯತೆಗಳನ್ನು ತೆರೆಯುತ್ತದೆ. ರಕ್ತದ ಅಸ್ವಸ್ಥತೆಗಳು, ಕ್ಯಾನ್ಸರ್, ಆನುವಂಶಿಕ ಕಣ್ಣಿನ ಕಾಯಿಲೆ, ಮಧುಮೇಹ, ಸಾಂಕ್ರಾಮಿಕ ಮತ್ತು ಉರಿಯೂತದ ಕಾಯಿಲೆ ಮತ್ತು ಪ್ರೋಟೀನ್-ಫೋಲ್ಡಿಂಗ್ ಪರಿಸ್ಥಿತಿಗಳು ಈ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನದ ಮೇಲೆ ಅಸ್ತಿತ್ವದಲ್ಲಿರುವ ಕೆಲವು ಪ್ರಾಯೋಗಿಕ ಪರೀಕ್ಷೆಗಳಾಗಿವೆ. ಜೀನ್ ಎಡಿಟಿಂಗ್ ಅಧ್ಯಯನಗಳು ಅಸ್ತಿತ್ವದಲ್ಲಿರುವ ವ್ಯಕ್ತಿಗಳ ಮೇಲೆ ಕಟ್ಟುನಿಟ್ಟಾಗಿ ನಡೆಸಲ್ಪಡುತ್ತವೆ ಎಂಬುದನ್ನು ಗಮನಿಸುವುದು ಮುಖ್ಯವಾಗಿದೆ; ಜರ್ಮ್‌ಲೈನ್ ಸಂಪಾದನೆ ಅಥವಾ ಸಂತಾನೋತ್ಪತ್ತಿ ಕೋಶಗಳನ್ನು ಕುಶಲತೆಯಿಂದ ಹೆಚ್ಚಿನ ದೇಶಗಳಲ್ಲಿ ನಿಷೇಧಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಅಡ್ಡಿಪಡಿಸುವ ಪರಿಣಾಮ

US ನಲ್ಲಿ CRISPR ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಮೊದಲ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗವು 2020 ರಲ್ಲಿ ಸಂಭವಿಸಿತು. ಪೆನ್ಸಿಲ್ವೇನಿಯಾ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾಲಯದ ಪೆರೆಲ್ಮನ್ ಸ್ಕೂಲ್ ಆಫ್ ಮೆಡಿಸಿನ್‌ನ ತಂಡವು ರೋಗಿಗಳಿಂದ ಕೋಶಗಳನ್ನು ತೆಗೆದುಹಾಕಿ ಮತ್ತು ಲ್ಯಾಬ್‌ನಲ್ಲಿ ಮರು-ಅಳವಡಿಕೆ ಮಾಡುವುದರಿಂದ ತಿಂಗಳುಗಳ ನಂತರ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್ ಅನ್ನು ತೊಡೆದುಹಾಕಬಹುದು ಎಂದು ತೋರಿಸಿದೆ. ಈ ಕೋಶಗಳನ್ನು ಸಂಪೂರ್ಣವಾಗಿ ವಿಶ್ಲೇಷಿಸಲಾಗಿದೆ ಮತ್ತು ಅವುಗಳನ್ನು ಮೂರು ವಿಭಿನ್ನ ರೀತಿಯಲ್ಲಿ ಯಶಸ್ವಿಯಾಗಿ ಮಾರ್ಪಡಿಸಲಾಗಿದೆ ಎಂದು ಪರಿಶೀಲಿಸಲಾಯಿತು, ಇದು ಮಾನವ ಜೀನೋಮ್‌ಗೆ ಬಹು ಸಂಪಾದನೆಗಳ ಮೊದಲ ಅಧಿಕೃತ ಪ್ರಾಯೋಗಿಕ ಬಳಕೆಯನ್ನು ಗುರುತಿಸುತ್ತದೆ. 

ಏತನ್ಮಧ್ಯೆ, 2021 ರಲ್ಲಿ, ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳು ಕುಡಗೋಲು ಕೋಶ ರೋಗ (SCD) ಮತ್ತು ವರ್ಗಾವಣೆ-ಅವಲಂಬಿತ β- ಥಲಸ್ಸೆಮಿಯಾ (TDT) ಗಾಗಿ CRISPR ಸಂಪಾದನೆಯ ಇತ್ತೀಚಿನ ಸಂಶೋಧನೆಗಳನ್ನು ಬಿಡುಗಡೆ ಮಾಡಿದರು. ಜೈವಿಕ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನ ಸಂಸ್ಥೆಗಳಾದ CRISPR ಥೆರಪ್ಯೂಟಿಕ್ಸ್ ಮತ್ತು ವರ್ಟೆಕ್ಸ್ ಫಾರ್ಮಾಸ್ಯುಟಿಕಲ್ಸ್ ಸಹಯೋಗದಲ್ಲಿ, ಸಂಶೋಧಕರು ಭ್ರೂಣದ ಹಿಮೋಗ್ಲೋಬಿನ್ ಅನ್ನು ಉತ್ಪಾದಿಸಲು ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಕೋಶಗಳನ್ನು ಸಂಪಾದಿಸುವ ಪ್ರಯೋಗಗಳನ್ನು ನಡೆಸಿದರು, ಇದು ನಾಶವಾದ ವಯಸ್ಕ ಹಿಮೋಗ್ಲೋಬಿನ್ ಅನ್ನು ಬದಲಾಯಿಸಬಲ್ಲ ಸಂಯುಕ್ತವಾಗಿದೆ. ಫಲಿತಾಂಶಗಳು ಇನ್ನೂ ಆರಂಭಿಕ ಹಂತದಲ್ಲಿರುವಾಗ, ಸಂಶೋಧಕರು CRISPR ತಂತ್ರಜ್ಞಾನದಲ್ಲಿನ ಸುಧಾರಣೆಗಳು ಮತ್ತು ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಕೋಶಗಳನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸುವ ಸಾಮರ್ಥ್ಯದ ಬಗ್ಗೆ ಆಶಾವಾದಿಗಳಾಗಿದ್ದಾರೆ.

2023 ರ ಹೊತ್ತಿಗೆ, ಹಲವಾರು CRISPR ಚಿಕಿತ್ಸಾ ಅಧ್ಯಯನಗಳು ಲ್ಯುಕೇಮಿಯಾ ಮತ್ತು ಲಿಂಫೋಮಾದಂತಹ ರಕ್ತದ ಕ್ಯಾನ್ಸರ್‌ಗಳನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸಿಕೊಂಡವುಗಳನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಂತೆ ಗಮನಾರ್ಹವಾಗಿ ಮುಂದುವರೆದಿದೆ. ಡಿಸೆಂಬರ್ 2023 ರಲ್ಲಿ, ಯುಎಸ್ ಫುಡ್ ಅಂಡ್ ಡ್ರಗ್ ಅಡ್ಮಿನಿಸ್ಟ್ರೇಷನ್ 12 ವರ್ಷ ಮತ್ತು ಅದಕ್ಕಿಂತ ಹೆಚ್ಚಿನ ವಯಸ್ಸಿನ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಕುಡಗೋಲು ಕೋಶ ಕಾಯಿಲೆಗೆ ದೇಶದ ಮೊದಲ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳನ್ನು ಅನುಮೋದಿಸಿತು, ಕ್ಯಾಸ್ಗೆವಿ ಮತ್ತು ಲಿಫ್ಜೆನಿಯಾ. ಇತರ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿಗಳು ಅವುಗಳ ವಿವಿಧ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳಲ್ಲಿವೆ, ಘನ ಮೂತ್ರಪಿಂಡದ ಗೆಡ್ಡೆಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ವ್ಯಕ್ತಿಗಳಲ್ಲಿ CD70-ಲಕ್ಷ್ಯದ CAR-T ಕೋಶಗಳನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡು CRISPR ಥೆರಪ್ಯೂಟಿಕ್ಸ್' ಪ್ರಯೋಗ, ಧನಾತ್ಮಕ ಫಲಿತಾಂಶಗಳೊಂದಿಗೆ ಚೆನ್ನಾಗಿ ಸಹಿಸಿಕೊಳ್ಳುವ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ತೋರಿಸುತ್ತದೆ.

CRISPR ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳ ಪರಿಣಾಮಗಳು

CRISPR ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳ ವ್ಯಾಪಕ ಪರಿಣಾಮಗಳು ಒಳಗೊಂಡಿರಬಹುದು: 

• CRISPR ಅನ್ನು ಮಾನವ ಇಮ್ಯುನೊ ಡಿಫಿಷಿಯನ್ಸಿ ವೈರಸ್ (HIV) ನಂತೆ ಹರಡುವುದರಿಂದ ಸಾಂಕ್ರಾಮಿಕ ರೋಗಗಳನ್ನು "ಕಡಿತಗೊಳಿಸಲು" ಬಳಸಲಾಗುತ್ತದೆ.
• ಆನುವಂಶಿಕ ಅಂಗವೈಕಲ್ಯಗಳ ಮೇಲೆ ಜೀನ್ ಸಂಪಾದನೆಗಳು, ಉದಾಹರಣೆಗೆ ಶ್ರವಣೇಂದ್ರಿಯ ದುರ್ಬಲತೆಗಳು, ರೋಗಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ಉಲ್ಬಣಗೊಳಿಸುವುದರಿಂದ ಅಥವಾ ಹಿಂತಿರುಗಿಸುವುದನ್ನು ತಡೆಯುತ್ತದೆ.
• ಮಧುಮೇಹ ಮತ್ತು ಹೃದ್ರೋಗಗಳಂತಹ ಅನೇಕ ಸಾಮಾನ್ಯ ಕಾಯಿಲೆಗಳಿಗೆ ಕಾರಣವಾಗುವ ರೂಪಾಂತರಿತ ಅಥವಾ ಅಸಮರ್ಪಕ ಕೋಶಗಳನ್ನು ಸರಿಪಡಿಸುವಲ್ಲಿ ಹೆಚ್ಚಿದ ಅಧ್ಯಯನಗಳು.
• ಸಂಶೋಧನಾ ಉದ್ದೇಶಗಳಿಗಾಗಿ ಮಾತ್ರ ಜರ್ಮ್‌ಲೈನ್ ಸಂಪಾದನೆಯನ್ನು ಶಾಶ್ವತವಾಗಿ ನಿಷೇಧಿಸಬೇಕೆ ಎಂಬುದರ ಕುರಿತು ನವೀಕೃತ ಚರ್ಚೆ. ಕೆಲವು ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳು ಸಂತಾನೋತ್ಪತ್ತಿ ಕೋಶಗಳನ್ನು ಸಂಪಾದಿಸುವುದರಿಂದ ವಿನ್ಯಾಸಕ ಮಕ್ಕಳು ಮತ್ತು ಹೆಚ್ಚಿನ ಅಸಮಾನತೆ ಉಂಟಾಗುತ್ತದೆ ಎಂದು ಒತ್ತಾಯಿಸಬಹುದು. 
• ಹೊಸ ಜರ್ಮ್‌ಲೈನ್ ಸಂಪಾದನೆ ಸಂಶೋಧನೆಯು ಅಂತಿಮವಾಗಿ ತಮ್ಮ ಭವಿಷ್ಯದ ಪೀಳಿಗೆಯನ್ನು ನಿರ್ದಿಷ್ಟ ಆನುವಂಶಿಕ ಕಾಯಿಲೆಗಳಿಂದ ಮುಕ್ತಗೊಳಿಸಲು ಆಯ್ದ ದೇಶಗಳಲ್ಲಿ ಅನುಮೋದಿಸಲ್ಪಟ್ಟಿದೆ, ಇದರಿಂದಾಗಿ ಜನಸಂಖ್ಯೆ-ಪ್ರಮಾಣದ ಆರೋಗ್ಯ ಮಾಪನಗಳನ್ನು ಸುಧಾರಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ದೀರ್ಘಾವಧಿಯ ಆರೋಗ್ಯ ವೆಚ್ಚವನ್ನು ಸಂಭಾವ್ಯವಾಗಿ ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ. 
• ಕ್ಯಾನ್ಸರ್‌ಗಳ ಮೇಲೆ CRISPR ಥೆರಪಿ ಸಂಶೋಧನೆಯನ್ನು ವೇಗವಾಗಿ ಪತ್ತೆಹಚ್ಚಲು ಜೈವಿಕ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನ ಸಂಸ್ಥೆಗಳು ಮತ್ತು ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾಲಯಗಳ ನಡುವೆ ಹೆಚ್ಚಿದ ಸಹಯೋಗ.

ಪರಿಗಣಿಸಬೇಕಾದ ಪ್ರಶ್ನೆಗಳು

• CRISPR ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳು ಆರೋಗ್ಯ ರಕ್ಷಣೆಯನ್ನು ಬೇರೆ ಹೇಗೆ ಪರಿವರ್ತಿಸಬಹುದು?
• CRISPR ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳ ಇತರ ಅಪಾಯಗಳು ಅಥವಾ ಪ್ರಯೋಜನಗಳು ಯಾವುವು?