Terapi CRISPR: Éta tiasa janten mujijat médis anu urang peryogikeun

• Author:
• Ngaran pangarang

  Quantumrun tetempoan
• Oktober 6, 2022

Ringkesan wawasan

Ulang taun ka-10 alat CRISPR-Cas9 di 2022 nandaan parobahan anu signifikan pikeun ngubaran gangguan genetik langka sareng kanker anu nangtang. Téknologi ieu gancang mekar, mimitina museurkeun kana ningkatkeun efisiensi panyuntingan DNA na ayeuna maju ka uji klinis manusa pikeun sagala rupa pangobatan. Nalika CRISPR terus berkembang, éta nyayogikeun janji terapi gen anu dituju, pikeun ngatasi rupa-rupa panyakit tina gangguan getih dugi ka diabetes.

Konteks terapi CRISPR

Alat panyuntingan gén, CRISPR-Cas9, ngagungkeun ulang taun ka-10 taun 2022, nandaan jaman anyar pamekaran sareng aplikasi praktis. Nalika téknologi maju, éta mimiti mekar kana terapi kompléks anu berpotensi tiasa ngubaran sababaraha panyakit genetik anu paling langka sareng kanker anu paling maot. Widang téknologi CRISPR parantos ngadamel kamajuan anu luar biasa dina waktos anu pondok. Dina lima taun kahijina, panalungtik fokus kana nyaring kumaha CRISPR jalan dina tipe sél béda, sahingga leuwih efisien dina motong DNA jeung ngamekarkeun aplikasi klinis. 

Dina awal taun 2020an, panalungtik parantos ngarékayasa protéin CRISPR énggal kalayan kamampuan anu béda-béda, ngalegaan kotak alat sareng nuju kana uji klinis CRISPR munggaran. Tahap mimiti uji klinis CRISPR (fase 1) ngira-ngira efek samping poténsial tina perlakuan. Percobaan saterusna (fase 2 jeung 3) evaluate perlakuan pikeun nempo efektivitas maranéhanana sarta ngabandingkeun therapies anyar jeung therapeutics baku. Nalika uji klinis CRISPR ningkat unggal taun, kalolobaan panilitian ngeunaan terapi ieu masih dina tahap awal. 

Sanaos pangobatanna aman, tiasa mangtaun-taun sateuacan aranjeunna sayogi pikeun pasien. Tapi, terapi gen CRISPR muka kamungkinan anyar dina ubar precision. Gangguan getih, kanker, panyakit panon turunan, diabetes, panyakit tepa sareng radang, sareng kaayaan lipatan protéin mangrupikeun sababaraha tés pilot anu aya dina téknologi ieu. Penting pikeun dicatet yén studi ngedit gén dilaksanakeun sacara ketat pikeun individu anu aya; Ngédit germline atanapi ngamanipulasi sél réproduktif dilarang di kalolobaan nagara.

Dampak ngaganggu

Uji klinis munggaran pikeun terapi gén CRISPR di AS lumangsung dina 2020. Tim ti Universitas Perelman School of Medicine Universitas Pennsylvania nunjukkeun yén sél dikaluarkeun tina pasien sareng dipasang deui di laboratorium tiasa ngaleungitkeun kanker sababaraha bulan engké. Sél-sél ieu dianalisis sacara saksama sareng diverifikasi yén aranjeunna parantos suksés dirobih ku tilu cara anu béda, nyirian panggunaan ékspérimén anu otorisasi munggaran pikeun sababaraha éditan kana génom manusa. 

Samentara éta, dina taun 2021, para ilmuwan ngaluarkeun panemuan panganyarna ngeunaan éditan CRISPR pikeun panyakit sél sabit (SCD) sareng β-thalassemia (TDT) anu gumantung kana transfusi. Migawé bareng kalayan firma biotéhnologi CRISPR Therapeutics sareng Vertex Pharmaceuticals, panalungtik ngalaksanakeun ékspérimén dina ngédit sél khusus pikeun ngahasilkeun hémoglobin fétal, sanyawa anu tiasa ngagentos hémoglobin dewasa anu ancur. Sanaos hasilna masih dina tahap awal, panalungtik optimis ngeunaan kamajuan téknologi CRISPR sareng poténsina pikeun nargétkeun sél khusus.

Nepi ka 2023, sababaraha studi terapi CRISPR parantos maju sacara signifikan, kalebet anu nargétkeun kanker getih sapertos leukemia sareng limfoma. Dina Désémber 2023, Administrasi Pangan sareng Narkoba AS nyatujuan terapi gén munggaran di nagara éta pikeun panyakit sél arit pikeun penderita 12 taun sareng langkung lami, Casgevy sareng Lyfgenia. Terapi gen anu sanés aya dina sababaraha uji klinis, kalebet uji coba CRISPR Therapeutics nganggo sél CAR-T anu nargetkeun CD70 dina individu anu ngagaduhan tumor ginjal padet, nunjukkeun perlakuan anu ditolerir kalayan hasil anu positif.

Implikasi tina terapi CRISPR

Implikasi anu langkung ageung tina terapi CRISPR tiasa kalebet: 

• CRISPR dipaké pikeun "memotong" kasakit tepa tina sumebarna kawas human immunodeficiency virus (HIV).
• Éditan gen dina cacad turunan, sapertos cacad audiovisual, nyegah aranjeunna tina parah atanapi ngabalikeun gejala.
• Ngaronjatkeun studi dina ngalereskeun sél mutated atanapi malfunctioning anu nyababkeun seueur panyakit umum, sapertos diabetes sareng panyakit jantung.
• Perdebatan anyar ngeunaan naha bakal ngalarang éditan germline sacara permanén, bahkan pikeun tujuan panalungtikan wungkul. Sababaraha élmuwan tiasa keukeuh yén ngédit sél réproduktif bakal ngahasilkeun barudak desainer sareng kateusaruaan anu langkung ageung. 
• Panaliti panyuntingan germline anyar antukna disatujuan di sababaraha nagara anu badé ngaleungitkeun panyakit turunan khusus generasi kahareup, ku kituna ningkatkeun métrik kaséhatan skala populasi sareng berpotensi ngirangan biaya kasehatan jangka panjang. 
• Ningkatkeun kolaborasi antara firma biotéhnologi sareng paguron luhur pikeun ngagancangkeun panalungtikan terapi CRISPR ngeunaan kanker.

Patarosan anu kedah diperhatoskeun

• Kumaha deui terapi CRISPR tiasa ngarobih kasehatan?
• Naon résiko atanapi kauntungan anu sanés tina terapi CRISPR?