CRISPR علاج: اهي شايد طبي معجزا هجن جن جي اسان کي ضرورت آهي

• الاهي:
• ليکڪ جو نالو

  Quantumrun اڳڪٿي
• آڪٽوبر 6، 2022

بصيرت جو خلاصو

10 ۾ CRISPR-Cas9 ٽول جي 2022 هين سالگره نادر جينياتي خرابين ۽ مشڪل ڪينسر جي علاج لاءِ هڪ اهم تبديلي جي نشاندهي ڪئي. هن ٽيڪنالاجي تيزي سان ترقي ڪئي آهي، شروعاتي طور تي ان جي ڊي اين اي ايڊيٽنگ جي ڪارڪردگي کي وڌائڻ تي ڌيان ڏنو ويو آهي ۽ هاڻي مختلف علاجن لاءِ انساني ڪلينڪل ٽرائلز ڏانهن وڌي رهيو آهي. جيئن ته CRISPR ترقي جاري رکي ٿي، اهو ٽارگيٽ جين علاج جو واعدو پيش ڪري ٿو، رت جي خرابين کان وٺي ذیابيطس تائين بيمارين جي هڪ وسيع رينج کي خطاب ڪندي.

CRISPR علاج جي حوالي سان

جين ايڊيٽنگ وارو اوزار، CRISPR-Cas9، 10 ۾ پنهنجي 2022هين سالگره ملهائي، ترقي ۽ عملي ايپليڪيشنن جي نئين دور جو اشارو ڏئي ٿو. جيئن ته ٽيڪنالاجي ترقي ڪئي، اهو پيچيده علاج ۾ شاخ ڪرڻ شروع ڪيو جيڪو ممڪن طور تي ڪجهه ناياب جينياتي بيمارين ۽ سڀ کان وڌيڪ خطرناڪ ڪينسر جو علاج ڪري سگهي ٿو. CRISPR ٽيڪنالاجي جي فيلڊ ٿوري وقت ۾ ناقابل اعتماد ترقي ڪئي آهي. ان جي پهرئين پنجن سالن ۾، محققن ان ڳالهه تي ڌيان ڏنو ته ڪيئن CRISPR مختلف سيل جي قسمن ۾ ڪم ڪري ٿو، ان کي ڊي اين اي کي ڪٽڻ ۽ ڪلينڪل ايپليڪيشنن کي ترقي ڪرڻ ۾ وڌيڪ ڪارائتو بڻائي ٿو. 

2020 جي شروعات تائين، محققن نئين CRISPR پروٽين کي مختلف صلاحيتن سان انجنيئر ڪيو، ٽول باڪس کي وڌايو ۽ پھرين CRISPR ڪلينڪل آزمائشي ڏانھن وٺي ويا. CRISPR ڪلينڪل ٽرائلز جو پهريون مرحلو (مرحلو 1) علاج جي ڪنهن به امڪاني ضمني اثرات جو جائزو وٺندو آهي. ايندڙ آزمائشي (مرحلا 2 ۽ 3) علاج جو جائزو وٺن ٿا انهن جي اثرائتي کي ڏسڻ لاءِ ۽ نئين علاج جو موازنہ معياري علاج سان. جڏهن ته CRISPR ڪلينڪل آزمائشي هر سال وڌي رهيا آهن، انهن علاجن تي اڪثر اڀياس اڃا تائين ابتدائي مرحلن ۾ آهن. 

جيتوڻيڪ علاج محفوظ آهن، اهو شايد ڪيترائي سال اڳ ۾ مريضن لاء دستياب ٿي سگهي ٿي. جڏهن ته، CRISPR جين جو علاج صحت واري دوا ۾ نوان امڪان کولي ٿو. رت جي خرابي، ڪينسر، اکين جي موروثي بيماري، ذیابيطس، انتشار ۽ سوزش واري بيماري، ۽ پروٽين جي فولڊنگ حالتون هن ٽيڪنالاجي تي موجود ڪجهه پائلٽ ٽيسٽ آهن. اهو نوٽ ڪرڻ ضروري آهي ته جين ايڊيٽنگ جا اڀياس سختي سان موجود ماڻهن تي ڪيا ويندا آهن؛ germline ايڊيٽنگ ڪرڻ يا reproductive cells کي تبديل ڪرڻ تي اڪثر ملڪن ۾ پابندي آهي.

خراب ڪندڙ اثر

آمريڪا ۾ CRISPR جين ٿراپي لاءِ پهريون ڪلينڪل ٽرائل 2020 ۾ ٿيو. يونيورسٽي آف پينسلوانيا جي پيرلمين اسڪول آف ميڊيسن جي هڪ ٽيم ثابت ڪيو ته مريضن مان سيلز ڪڍيا ويا ۽ ليبارٽري ۾ ٻيهر امپلانٽ ڪيا ويا جيڪي مهينن بعد ڪينسر کي ختم ڪري سگهن ٿا. انهن سيلن جو چڱيءَ طرح تجزيو ڪيو ويو ۽ تصديق ڪئي وئي ته انهن کي ٽن مختلف طريقن سان ڪاميابيءَ سان تبديل ڪيو ويو آهي، انساني جينوم ۾ ڪيترن ئي ترميمن جي پهرين بااختيار تجرباتي استعمال کي نشانو بڻايو ويو. 

ان دوران، 2021 ۾، سائنسدانن CRISPR ايڊيٽنگ تي سڪل سيل جي بيماري (SCD) ۽ ٽرانسفيوشن-انحصار β-ٿيلاسيميا (TDT) لاءِ جديد نتيجا جاري ڪيا. بايو ٽيڪنالاجي فرم CRISPR Therapeutics ۽ Vertex Pharmaceuticals جي تعاون سان، محققن جنين جي هيموگلوبن پيدا ڪرڻ لاءِ مخصوص سيلز کي ايڊٽ ڪرڻ تي تجربا ڪيا، هڪ اهڙو مرکب جيڪو تباهه ٿيل بالغ هيموگلوبن کي تبديل ڪري سگهي ٿو. جڏهن ته نتيجا اڃا ابتدائي مرحلن ۾ آهن، محقق CRISPR ٽيڪنالاجي ۾ بهتري ۽ مخصوص سيلز کي نشانو بڻائڻ جي صلاحيت بابت پراميد آهن.

2023 تائين، ڪيترائي CRISPR علاج جا اڀياس خاص طور تي ترقي ڪري چڪا آھن، جن ۾ رت جي ڪينسر جھڙوڪ ليوڪيميا ۽ لمفوما کي ھدف ڪرڻ شامل آھن. ڊسمبر 2023 ۾، يو ايس فوڊ اينڊ ڊرگ ايڊمنسٽريشن 12 سالن ۽ ان کان وڏي عمر جي مريضن لاءِ سڪل سيل جي بيماري لاءِ ملڪ جي پهرين جين علاج جي منظوري ڏني، Casgevy ۽ Lyfgenia. ٻيا جيني علاج انهن جي مختلف ڪلينڪل آزمائشن ۾ آهن، جن ۾ CRISPR Therapeutics جي آزمائش CD70-Targeting CAR-T سيل استعمال ڪندي ماڻهن ۾ سخت گردئن جي ٽامي سان گڏ، مثبت نتيجن سان گڏ هڪ سٺي برداشت وارو علاج ڏيکاريندي.

CRISPR علاج جا اثر

CRISPR علاج جا وسيع اثر شامل ٿي سگھن ٿا: 

• CRISPR استعمال ڪيو پيو وڃي ”ڪٽ“ انفيڪشن واري بيمارين کي پکڙجڻ کان جيئن انساني اميونوڊيفيسيسي وائرس (HIV).
• موروثي معذوريءَ تي جيني تبديليون، جهڙوڪ آڊيو بصري خرابيون، انهن کي خراب ٿيڻ کان روڪڻ يا علامتن کي رد ڪرڻ.
• تبديل ٿيل يا خراب ٿيل سيلز کي درست ڪرڻ ۾ وڌندڙ مطالعو جيڪي ڪيتريون ئي عام بيماريون پيدا ڪن ٿيون، جهڙوڪ ذیابيطس ۽ دل جي بيماريون.
• تجديد بحث انهي تي ته ڇا جراثيم لائن ايڊيٽنگ تي مستقل طور تي پابندي لڳائي وڃي، جيتوڻيڪ صرف تحقيق جي مقصدن لاءِ. ڪجھ سائنسدان اصرار ڪري سگھن ٿا ته پيدائش واري سيلز کي تبديل ڪرڻ جي نتيجي ۾ ڊزائينر ٻارن ۽ وڏي عدم مساوات جو نتيجو ٿيندو. 
• نئين جراثيم واري ايڊيٽنگ ريسرچ آخرڪار چونڊيل ملڪن ۾ منظور ٿي رهي آهي جيڪي پنهنجي مستقبل جي نسلن کي مخصوص موروثي بيمارين کان نجات ڏياري رهيا آهن، ان ڪري آبادي جي سطح تي صحت جي ماپن کي بهتر بنائڻ ۽ صحت جي سار سنڀار جي خرچن کي ڊگهي مدي تائين گھٽائڻ. 
• بايوٽيڪ فرمز ۽ يونيورسٽين جي وچ ۾ تعاون کي تيز ڪرڻ لاءِ CRISPR تھراپي جي تحقيق کي تيز ڪرڻ لاءِ ڪينسر تي.

غور ڪرڻ لاءِ سوال

• ٻيو ڪيئن CRISPR علاج صحت جي سار سنڀار کي تبديل ڪري سگھن ٿا؟
• CRISPR علاج جا ٻيا خطرا يا فائدا ڇا آهن؟