Programmable gene editing: Ang pagpangita alang sa high-precision gene editing

• Author:
• Ngalan sa tagsulat

  Quantumrun Foresight
• Disyembre 19, 2022

Katingbanan sa panabut

Ang pag-edit sa gene misangpot sa makapahinam nga mga nadiskobrehan sa genetic nga mga terapiya, sama sa posibleng "pag-ayo" sa mga cancerous ug mutated cells. Bisan pa, ang mga siyentista nagsuhid sa mas maayong mga paagi aron mapunting ang mga cell nga mas tukma pinaagi sa natural nga mga proseso sa pag-edit sa genetic. Ang dugay nga mga implikasyon sa maprograma nga pag-edit sa gene mahimong maglakip sa dugang nga pondo sa panukiduki sa genetic ug mas maayo nga mga himan alang sa personal nga tambal.

Programmable nga konteksto sa pag-edit sa gene

Ang pag-edit sa genome usa ka gamhanan nga teknik nga nagtugot sa mga siyentista sa paghimo sa gipunting nga mga pagbag-o sa genetic code sa usa ka organismo. Kini nga pamaagi mahimong makab-ot sa daghang lain-laing mga paagi, lakip na ang pagpaila sa DNA break o mutations pinaagi sa paggamit sa engineered sequence-specific nucleases (SSNs).

Pinaagi sa pag-aghat sa mga double-stranded break (DSBs) sulod sa usa ka genome, ang mga siyentista makagamit sa mga programmed SSNs aron ma-target ang piho nga mga site. Kini nga mga DSB giayo sa mga mekanismo sa cellular DNA, sama sa non-homologous end joining (NHEJ) ug homology-directed repair (HDR). Samtang ang NHEJ kasagarang moresulta sa dili tukma nga pagsal-ot o pagtangtang nga mahimong makabalda sa pag-obra sa gene, ang HDR makahimo sa pagpaila sa tukma nga mga kausaban ug posibleng matul-id nga genetic mutation.

Ang himan sa pag-edit sa gene sa CRISPR mao ang labing kaylap nga gigamit niini nga natad, nga naglambigit sa usa ka giya (gRNA) ug ang Cas9 enzyme aron "maputol" ang mga problema nga mga hilo. Adunay ubay-ubay nga potensyal nga mga benepisyo sa paggamit niini nga teknik, lakip ang pagtambal sa mga sakit sama sa kanser ug HIV (human immunodeficiency virus) ug paghimo og bag-ong mga terapiya alang sa ubang mga sakit. Bisan pa, ang mga risgo nalangkit usab, sama sa posibilidad nga ang espesipikong mga pag-edit mahimong magpaila sa makadaot nga mutasyon sa DNA sa usa ka organismo. 

Niadtong 2021, aduna nay 30 ka web-based nga software platforms nga gidisenyo sa pagprograma sa gRNA, sumala sa usa ka pagtuon nga gipatik sa Trends in Plant Science journal. Kini nga mga programa adunay lain-laing lebel sa pagkakomplikado, uban sa pipila nga makahimo sa mga siyentipiko sa pag-upload sa usa ka halapad nga han-ay sa mga han-ay. Dugang pa, ang pipila ka mga himan mahimong mahibal-an ang mga mutation nga wala sa target.

Makasamok nga epekto

Niadtong 2021, ang mga siyentista sa Massachusetts Institute of Technology (MIT) ug Harvard University nakadiskobre og bag-ong klase sa mga programmable DNA-modifying system nga gitawag og OMEGAs (Obligate Mobile Element Guided Activity) nga wala mogamit sa CRISPR nga teknolohiya. Kini nga mga sistema mahimong natural nga mag-shuffle sa gagmay nga mga piraso sa DNA sa tibuuk nga mga genome sa bakterya. Kini nga pagkadiskobre nagbukas sa usa ka talagsaon nga bahin sa biology nga makapataas sa teknolohiya sa pag-edit sa genome gikan sa usa ka kalkulado nga risgo ngadto sa usa ka mas matag-an nga proseso.

Gamay ra kini nga mga enzyme, nga labi ka dali nga ipadala sa mga selyula kaysa labi ka daghan nga mga enzyme, ug kini dali nga mapasibo alang sa lainlaing mga gamit. Pananglitan, ang mga enzyme sa CRISPR naggamit sa gRNA sa pag-target ug paglaglag sa mga manunulong sa virus. Bisan pa, pinaagi sa artipisyal nga paghimo sa ilang mga han-ay sa gRNA, mahimo na karon nga idirekta sa mga biologo ang giya sa enzyme sa Cas9 sa bisan unsang gitinguha nga target. Ang kasayon ​​niini nga mga enzyme mahimong maprograma naghimo kanila nga usa ka gamhanan nga himan alang sa pag-usab sa DNA ug nagsugyot nga ang mga tigdukiduki magamit kini sa pagpalambo sa mga terapiya sa pag-edit sa gene. 

Ang laing maayong direksyon sa panukiduki sa programmable gene editing mao ang twin prime editing, usa ka CRISPR-based nga himan nga gimugna sa mga siyentipiko sa Harvard niadtong 2022. Ang bag-ong teknik nagtugot sa dagkong gene-sized nga mga tipak sa DNA nga mamanipula sa mga selula sa tawo nga walay pagputol sa DNA double helix. Ang paghimog mas dagkong mga pag-edit kay sa kaniadto nga posible makapaarang sa mga siyentista sa pagtuon ug pagtambal sa genetic nga mga sakit nga resulta sa pagkawala sa gene function o komplikadong structural mutation, sama sa hemophilia o Hunter syndrome.

Mga implikasyon sa programmable gene editing

Ang mas lapad nga mga implikasyon sa programmable gene editing mahimong maglakip sa: 

• Nadugangan nga pondo sa panukiduki sa pag-edit sa genetic nga nagtumong sa pag-diversify sa mga teknik nga gigamit aron madiskubre ang labi ka tukma ug luwas nga mga pamaagi sa pag-atiman.
• Ang pag-uswag sa personal nga tambal pinaagi sa gipunting nga genetic ug mga terapiya sa sakit.
• Ang mga biotech nga kompanya nagpalambo ug mas maayong software para sa genetic editing automation ug precision.
• Ang ubang mga gobyerno nagdugang sa ilang pondo ug panukiduki sa genetic editing pinaagi sa pagpatuman sa lain-laing mga pilot test sa mga terapiya sa kanser.
• Mas taas nga pagpaabut sa kinabuhi alang sa mga tawo nga natawo nga adunay genetic mutation.
• Ang bag-ong mga galamiton sa genetic nga gigamit pag-usab aron matubag ang makadaot nga mga sakit ug mutation sa mga hayop ug mga espisye sa tanum.

Mga pangutana nga hunahunaon

• Unsa pa sa imong hunahuna ang mahimo’g ma-program nga pag-edit sa genetic nga makabag-o sa pag-atiman sa kahimsog?
• Unsa ang mahimo sa mga gobyerno aron masiguro nga kini nga mga terapiya magamit sa tanan?