Chỉnh sửa gen có thể lập trình: Tìm kiếm chỉnh sửa gen có độ chính xác cao

• tác giả:
• tên tác giả

  Tầm nhìn lượng tử
• 19 Tháng mười hai, 2022

Tóm tắt thông tin chi tiết

Chỉnh sửa gen đã dẫn đến những khám phá thú vị trong các liệu pháp di truyền, chẳng hạn như khả năng "sửa chữa" các tế bào ung thư và đột biến. Tuy nhiên, các nhà khoa học đang khám phá những cách tốt hơn để nhắm mục tiêu vào các tế bào một cách chính xác hơn thông qua quá trình chỉnh sửa gen diễn ra tự nhiên. Ý nghĩa lâu dài của việc chỉnh sửa gen có thể lập trình có thể bao gồm việc tăng nguồn tài trợ cho nghiên cứu di truyền và các công cụ tốt hơn cho y học cá nhân hóa.

Bối cảnh chỉnh sửa gen có thể lập trình

Chỉnh sửa bộ gen là một kỹ thuật mạnh mẽ cho phép các nhà khoa học thực hiện những thay đổi có chủ đích đối với mã di truyền của sinh vật. Phương pháp này có thể đạt được bằng nhiều cách khác nhau, bao gồm cả việc đưa vào các đoạn DNA bị đứt hoặc gây đột biến thông qua việc sử dụng các nuclease đặc hiệu theo trình tự được thiết kế (SSN).

Bằng cách tạo ra các đứt gãy chuỗi kép (DSB) trong bộ gen, các nhà khoa học có thể sử dụng SSN được lập trình để nhắm mục tiêu vào các vị trí cụ thể. Các DSB này sau đó được sửa chữa bằng các cơ chế DNA của tế bào, chẳng hạn như nối đầu không tương đồng (NHEJ) và sửa chữa theo hướng tương đồng (HDR). Trong khi NHEJ thường dẫn đến việc chèn hoặc xóa không chính xác có thể làm gián đoạn chức năng của gen, thì HDR có thể tạo ra những thay đổi chính xác và có khả năng sửa chữa các đột biến gen.

Công cụ chỉnh sửa gen CRISPR được sử dụng rộng rãi nhất trong lĩnh vực này, liên quan đến chất hướng dẫn (gRNA) và enzyme Cas9 để "cắt bỏ" các chuỗi có vấn đề. Có một số lợi ích tiềm năng khi sử dụng kỹ thuật này, bao gồm điều trị các bệnh như ung thư và HIV (vi rút gây suy giảm miễn dịch ở người) và phát triển các liệu pháp mới cho các rối loạn khác. Tuy nhiên, cũng có những rủi ro đi kèm, chẳng hạn như khả năng các chỉnh sửa cụ thể có thể gây ra những đột biến có hại cho DNA của sinh vật. 

Theo một nghiên cứu được công bố trên tạp chí Trends in Plant Science, vào năm 2021, đã có 30 nền tảng phần mềm dựa trên web được thiết kế để lập trình gRNA. Các chương trình này có mức độ phức tạp khác nhau, một số chương trình cho phép các nhà khoa học tải lên nhiều trình tự khác nhau. Ngoài ra, một số công cụ có thể xác định các đột biến ngoài mục tiêu.

Tác động gián đoạn

Vào năm 2021, các nhà khoa học tại Viện Công nghệ Massachusetts (MIT) và Đại học Harvard đã phát hiện ra một loại hệ thống sửa đổi DNA có thể lập trình mới được gọi là OMEGA (Hoạt động hướng dẫn phần tử di động bắt buộc) không sử dụng công nghệ CRISPR. Những hệ thống này có thể xáo trộn một cách tự nhiên các đoạn DNA nhỏ trong toàn bộ bộ gen của vi khuẩn. Khám phá này mở ra một lĩnh vực sinh học độc đáo có thể nâng cao công nghệ chỉnh sửa bộ gen từ một rủi ro được tính toán thành một quy trình dễ dự đoán hơn.

Những enzym này có kích thước nhỏ nên dễ dàng đưa vào tế bào hơn các enzym lớn hơn và chúng có thể nhanh chóng thích nghi cho các mục đích sử dụng khác nhau. Ví dụ, enzyme CRISPR sử dụng gRNA để nhắm mục tiêu và tiêu diệt những kẻ xâm lược virus. Tuy nhiên, bằng cách tạo ra các chuỗi gRNA một cách nhân tạo, các nhà sinh học hiện có thể hướng dẫn enzyme Cas9 đến bất kỳ mục tiêu mong muốn nào. Việc lập trình dễ dàng các enzyme này khiến chúng trở thành một công cụ mạnh mẽ để sửa đổi DNA và gợi ý rằng các nhà nghiên cứu có thể sử dụng chúng trong việc phát triển các liệu pháp chỉnh sửa gen. 

Một hướng nghiên cứu đầy hứa hẹn khác trong việc chỉnh sửa gen có thể lập trình là chỉnh sửa gen kép, một công cụ dựa trên CRISPR được các nhà khoa học Harvard phát triển vào năm 2022. Kỹ thuật mới này cho phép thao tác các đoạn DNA có kích thước lớn bằng gen trong tế bào người mà không cần cắt chuỗi xoắn kép DNA. Việc thực hiện các chỉnh sửa lớn hơn trước đây có thể cho phép các nhà khoa học nghiên cứu và điều trị các bệnh di truyền do mất chức năng gen hoặc đột biến cấu trúc phức tạp, chẳng hạn như bệnh máu khó đông hoặc hội chứng Hunter.

Ý nghĩa của việc chỉnh sửa gen lập trình

Ý nghĩa rộng hơn của việc chỉnh sửa gen có thể lập trình có thể bao gồm: 

• Tăng cường tài trợ cho nghiên cứu chỉnh sửa gen nhằm đa dạng hóa các kỹ thuật được sử dụng để khám phá các phương pháp chăm sóc chính xác hơn và an toàn hơn.
• Sự tiến bộ của y học cá nhân hóa thông qua các liệu pháp di truyền và bệnh tật có mục tiêu.
• Các công ty công nghệ sinh học đang phát triển phần mềm tốt hơn để tự động hóa và chỉnh sửa gen chính xác
• Một số chính phủ tăng cường tài trợ và nghiên cứu về chỉnh sửa gen bằng cách thực hiện nhiều thử nghiệm thí điểm khác nhau trong các liệu pháp điều trị ung thư.
• Tuổi thọ dài hơn cho những người sinh ra với đột biến gen.
• Các công cụ di truyền mới đang được tái sử dụng để giải quyết các bệnh và đột biến có hại ở động vật và các loài thực vật.

Các câu hỏi cần xem xét

• Bạn nghĩ chỉnh sửa gen có thể lập trình có thể cách mạng hóa việc chăm sóc sức khỏe bằng cách nào khác?
• Chính phủ có thể làm gì để đảm bảo mọi người đều có thể tiếp cận được những liệu pháp này?