Uhariri wa jeni unaoweza kupangwa: Utafutaji wa uhariri wa jeni wa usahihi wa hali ya juu

• mwandishi:
• mwandishi jina

  Mtazamo wa Quantumrun
• Desemba 19, 2022

Muhtasari wa maarifa

Uhariri wa jeni umesababisha uvumbuzi wa kusisimua katika matibabu ya kijeni, kama vile uwezekano wa "kurekebisha" seli za saratani na zilizobadilishwa. Hata hivyo, wanasayansi wanachunguza njia bora za kulenga seli kwa usahihi zaidi kupitia michakato ya asili ya uhariri wa kijeni. Athari za muda mrefu za uhariri wa jeni zinazoweza kuratibiwa zinaweza kujumuisha ufadhili wa utafiti wa kijeni na zana bora za matibabu ya kibinafsi.

Muktadha wa uhariri wa jeni unaoweza kuratibiwa

Uhariri wa jenomu ni mbinu yenye nguvu inayoruhusu wanasayansi kufanya mabadiliko yanayolengwa kwenye kanuni za kijeni za kiumbe. Njia hii inaweza kupatikana kwa njia kadhaa tofauti, ikiwa ni pamoja na kuanzishwa kwa mapumziko ya DNA au mabadiliko kwa kutumia nucleases maalum za mfuatano (SSNs).

Kwa kuanzisha mapumziko yenye nyuzi mbili (DSBs) ndani ya jenomu, wanasayansi wanaweza kutumia SSN zilizoratibiwa kulenga tovuti mahususi. DSB hizi basi hurekebishwa na mifumo ya DNA ya seli, kama vile kiunganishi kisicho na homologous (NHEJ) na ukarabati unaoelekezwa kwa homolojia (HDR). Ingawa NHEJ kwa kawaida husababisha uwekaji au ufutaji usio sahihi ambao unaweza kutatiza utendakazi wa jeni, HDR inaweza kuleta mabadiliko sahihi na uwezekano wa kurekebisha mabadiliko ya kijeni.

Zana ya kuhariri jeni ya CRISPR ndiyo inayotumika zaidi katika nyanja hii, ikihusisha mwongozo (gRNA) na kimeng'enya cha Cas9 "kukata" nyuzi zenye matatizo. Kuna faida kadhaa za kutumia mbinu hii, ikiwa ni pamoja na kutibu magonjwa kama saratani na VVU (virusi vya upungufu wa kinga ya binadamu) na kutengeneza matibabu mapya ya magonjwa mengine. Hata hivyo, hatari pia huhusishwa, kama vile uwezekano kwamba uhariri mahususi unaweza kuleta mabadiliko hatari katika DNA ya kiumbe. 

Mnamo 2021, tayari kulikuwa na majukwaa 30 ya programu ya msingi ya wavuti iliyoundwa kupanga gRNA, kulingana na utafiti uliochapishwa katika jarida la Trends in Plant Science. Programu hizi zina viwango tofauti vya ugumu, huku baadhi ya kuwezesha wanasayansi kupakia aina mbalimbali za mfuatano. Zaidi ya hayo, baadhi ya zana zinaweza kuamua mabadiliko yasiyolengwa.

Athari ya usumbufu

Mnamo 2021, wanasayansi katika Taasisi ya Teknolojia ya Massachusetts (MIT) na Chuo Kikuu cha Harvard waligundua aina mpya ya mifumo ya kurekebisha DNA inayoweza kuratibiwa inayoitwa OMEGAs (Obligate Mobile Element Guided Activity) ambayo haitumii teknolojia ya CRISPR. Mifumo hii inaweza kwa kawaida kuchanganya vipande vidogo vya DNA katika jenomu za bakteria. Ugunduzi huu unafungua eneo la kipekee la biolojia ambalo linaweza kuinua teknolojia ya uhariri wa jenomu kutoka kwa hatari iliyohesabiwa hadi mchakato unaotabirika zaidi.

Vimeng'enya hivi ni vidogo, na hivyo kuifanya iwe rahisi kuwasilisha kwa seli kuliko vimeng'enya vingi zaidi, na vinaweza kubadilishwa kwa haraka kwa matumizi tofauti. Kwa mfano, vimeng'enya vya CRISPR hutumia gRNA kulenga na kuharibu wavamizi wa virusi. Hata hivyo, kwa kuzalisha mifuatano yao ya gRNA kiholela, wanabiolojia sasa wanaweza kuelekeza mwongozo wa kimeng'enya cha Cas9 kwa lengo lolote linalohitajika. Urahisi ambao vimeng'enya hivi vinaweza kupangwa huzifanya kuwa zana yenye nguvu ya kurekebisha DNA na kupendekeza kwamba watafiti wanaweza kuzitumia katika kutengeneza matibabu ya kuhariri jeni. 

Mwelekeo mwingine wa kuahidi wa utafiti katika uhariri wa jeni unaoweza kupangwa ni uhariri mkuu wa pacha, zana yenye msingi wa CRISPR iliyotengenezwa na wanasayansi wa Harvard mnamo 2022. Mbinu hii mpya inaruhusu vipande vikubwa vya ukubwa wa jeni vya DNA kubadilishwa katika seli za binadamu bila kukata DNA double helix. Kufanya mabadiliko makubwa kuliko ilivyowezekana hapo awali kunaweza kuwezesha wanasayansi kusoma na kutibu magonjwa ya kijeni yanayotokana na kupoteza utendaji wa jeni au mabadiliko changamano ya miundo, kama vile hemophilia au ugonjwa wa Hunter.

Athari za uhariri wa jeni unaoweza kupangwa

Athari pana za uhariri wa jeni zinazoweza kupangwa zinaweza kujumuisha: 

• Kuongezeka kwa ufadhili katika utafiti wa uhariri wa kijeni unaolenga kubadilisha mbinu zinazotumiwa kugundua mbinu sahihi zaidi za utunzaji na salama.
• Ukuzaji wa dawa za kibinafsi kupitia matibabu yanayolengwa ya kijeni na magonjwa.
• Makampuni ya kibayoteki yanatengeneza programu bora zaidi ya uhariri na usahihi wa uhariri wa kijeni.
• Baadhi ya serikali zikiongeza ufadhili wao na utafiti katika uhariri wa vinasaba kwa kutekeleza vipimo mbalimbali vya majaribio katika matibabu ya saratani.
• Matarajio ya maisha marefu kwa watu waliozaliwa na mabadiliko ya jeni.
• Zana za kijenetiki za riwaya zikilengwa tena kushughulikia magonjwa hatari na mabadiliko katika wanyama na spishi za mimea.

Maswali ya kuzingatia

• Je, unafikiri ni kwa njia gani nyingine uhariri wa kijeni unaoweza kupangwa unaweza kuleta mapinduzi katika huduma ya afya?
• Je, serikali zinaweza kufanya nini ili kuhakikisha matibabu haya yanapatikana kwa kila mtu?