Ṣiṣatunṣe apilẹṣẹ eto: Wiwa fun ṣiṣatunṣe apilẹṣẹ pipe-giga

• Nipa Author:
• Orukọ onkọwe

  Quantumrun Iwoju
• December 19, 2022

Akopọ oye

Ṣiṣatunṣe Jiini ti yori si awọn iwadii moriwu ninu awọn itọju ti jiini, gẹgẹ bi agbara “titunṣe” alakan ati awọn sẹẹli ti o yipada. Sibẹsibẹ, awọn onimo ijinlẹ sayensi n ṣawari awọn ọna ti o dara julọ lati fojusi awọn sẹẹli ni deede nipasẹ awọn ilana ṣiṣatunṣe jiini ti o nwaye nipa ti ara. Awọn ilolu igba pipẹ ti ṣiṣatunṣe apilẹṣẹ eto le pẹlu igbeowo iwadii jiini ti o pọ si ati awọn irinṣẹ to dara julọ fun oogun ti ara ẹni.

Ọrọ sisọ apilẹṣẹ ti eto

Ṣiṣatunṣe genome jẹ ilana ti o lagbara ti o gba awọn onimọ-jinlẹ laaye lati ṣe awọn ayipada ìfọkànsí si koodu jiini ti ara-ara. Ọna yii le ṣe aṣeyọri ni awọn ọna oriṣiriṣi pupọ, pẹlu iṣafihan awọn fifọ DNA tabi awọn iyipada nipasẹ lilo awọn iparun ti a ṣe ilana-pato (SSNs).

Nipa jijẹ awọn isinmi-ilọpo meji (DSBs) laarin ẹda-ara kan, awọn onimo ijinlẹ sayensi le lo awọn SSN ti a ṣe eto lati dojukọ awọn aaye kan pato. Awọn DSB wọnyi lẹhinna ni atunṣe nipasẹ awọn ọna DNA cellular, gẹgẹbi isọdọkan opin ti kii-homologous (NHEJ) ati atunṣe-itọnisọna homology (HDR). Lakoko ti NHEJ maa n ṣe abajade ni awọn ifibọ aiṣedeede tabi awọn piparẹ ti o le ba iṣẹ jiini jẹ, HDR le ṣe agbekalẹ awọn ayipada deede ati agbara awọn iyipada jiini ṣe atunṣe.

Ohun elo atunṣe jiini CRISPR jẹ lilo pupọ julọ ni aaye yii, pẹlu itọsọna kan (gRNA) ati enzymu Cas9 lati “ge” awọn okun iṣoro. Awọn anfani ti o pọju pupọ lo wa si lilo ilana yii, pẹlu atọju awọn arun bi akàn ati HIV (ọlọjẹ ajẹsara eniyan) ati idagbasoke awọn itọju ailera tuntun fun awọn rudurudu miiran. Sibẹsibẹ, awọn ewu tun ni nkan ṣe, gẹgẹbi iṣeeṣe pe awọn atunṣe pato le ṣafihan awọn iyipada ipalara sinu DNA oni-ara. 

Ni ọdun 2021, tẹlẹ awọn iru ẹrọ sọfitiwia orisun wẹẹbu 30 ti a ṣe apẹrẹ lati ṣe eto gRNA, ni ibamu si iwadi ti a tẹjade ninu Awọn aṣa ni iwe akọọlẹ Imọ-jinlẹ ọgbin. Awọn eto wọnyi ni awọn ipele oriṣiriṣi ti idiju, pẹlu diẹ ninu awọn onimọ-jinlẹ ti n fun laaye laaye lati gbejade ọpọlọpọ awọn ilana. Ni afikun, diẹ ninu awọn irinṣẹ le pinnu awọn iyipada ibi-afẹde.

Ipa idalọwọduro

Ni ọdun 2021, awọn onimo ijinlẹ sayensi ni Ile-ẹkọ Imọ-ẹrọ Massachusetts (MIT) ati Ile-ẹkọ giga Harvard ṣe awari kilasi tuntun ti awọn eto iyipada DNA ti eto ti a pe ni OMEGAs (Iṣẹ Itọsọna Aṣeyọri Alagbeka Alagbeka) ti ko lo imọ-ẹrọ CRISPR. Awọn ọna ṣiṣe wọnyi le nipa ti ara dapọ awọn ege kekere ti DNA jakejado awọn genomes kokoro-arun. Awari yii ṣii agbegbe alailẹgbẹ ti isedale ti o le gbe imọ-ẹrọ ṣiṣatunṣe genome ga lati eewu iṣiro si ilana asọtẹlẹ diẹ sii.

Awọn enzymu wọnyi jẹ kekere, ṣiṣe wọn rọrun lati fi jiṣẹ si awọn sẹẹli ju awọn enzymu bulkier, ati pe wọn le ṣe deede ni iyara fun awọn lilo oriṣiriṣi. Fun apẹẹrẹ, awọn enzymu CRISPR lo gRNA lati ṣe ibi-afẹde ati run awọn atako gbogun ti. Bibẹẹkọ, nipa jijẹ atọwọdọwọ awọn ilana gRNA wọn, awọn onimọ-jinlẹ le ṣe itọsọna itọsọna enzymu Cas9 si ibi-afẹde eyikeyi ti o fẹ. Irọrun pẹlu eyiti a le ṣe eto awọn enzymu wọnyi jẹ ki wọn jẹ ohun elo ti o lagbara fun iyipada DNA ati daba pe awọn oniwadi le lo wọn ni idagbasoke awọn ilana itọju apilẹṣẹ ti n ṣatunṣe. 

Ilana iwadii miiran ti o ni ileri ni ṣiṣatunṣe jiini ti eto jẹ ṣiṣatunṣe akọkọ twin, ohun elo orisun CRISPR ti o dagbasoke nipasẹ awọn onimọ-jinlẹ Harvard ni 2022. Ilana tuntun ngbanilaaye awọn chunks ti o tobi pupọ ti DNA lati ni ifọwọyi ni awọn sẹẹli eniyan laisi gige DNA helikisi meji. Ṣiṣe awọn atunṣe ti o tobi ju bi o ti ṣee ṣe tẹlẹ lọ le jẹ ki awọn onimo ijinlẹ sayensi ṣe iwadi ati tọju awọn arun jiini ti o waye lati ipadanu iṣẹ apilẹṣẹ tabi awọn iyipada igbekalẹ idiju, gẹgẹbi hemophilia tabi aisan Hunter.

Awọn ipa ti ṣiṣatunṣe apilẹṣẹ eto

Awọn ilolu to gbooro ti ṣiṣatunṣe apilẹṣẹ eto le pẹlu: 

• Ifunni ti o pọ si ni iwadii ṣiṣatunṣe jiini ti o ni ero lati ṣe oniruuru awọn imọ-ẹrọ ti a lo lati ṣe iwari deede diẹ sii ati awọn ọna itọju ailewu.
• Ilọsiwaju ti oogun ti ara ẹni nipasẹ jiini ti a fojusi ati awọn itọju ailera.
• Awọn ile-iṣẹ Biotech n ṣe idagbasoke sọfitiwia to dara julọ fun adaṣe ṣiṣatunṣe jiini ati konge.
• Diẹ ninu awọn ijọba n pọ si igbeowosile wọn ati iwadii ni ṣiṣatunṣe jiini nipasẹ imuse ọpọlọpọ awọn idanwo awakọ ni awọn itọju akàn.
• Awọn ireti igbesi aye gigun fun awọn eniyan ti a bi pẹlu awọn iyipada jiini.
• Awọn irinṣẹ jiini tuntun ti n ṣe atunṣe lati koju awọn arun ipalara ati awọn iyipada ninu awọn ẹranko ati iru ọgbin.

Awọn ibeere lati ronu

• Bawo ni ohun miiran ti o ro pe ṣiṣatunṣe jiini ti eto le ṣe yiyipada ilera?
• Kini awọn ijọba le ṣe lati rii daju pe awọn itọju ailera wọnyi wa si gbogbo eniyan?