Editjar tal-ġeni programmabbli: It-tfittxija għal editjar tal-ġeni ta 'preċiżjoni għolja

• awtur:
• isem awtur

  Quantumrun Foresight
• Diċembru 19, 2022

Sommarju tal-għarfien

L-editjar tal-ġeni wassal għal skoperti eċċitanti fit-terapiji ġenetiċi, bħall-“iffissar” potenzjalment ta’ ċelluli kanċeroġeni u mutati. Madankollu, ix-xjentisti qed jesploraw modi aħjar biex jimmiraw iċ-ċelloli b'mod aktar preċiż permezz ta 'proċessi ta' editjar ġenetiku li jseħħu b'mod naturali. L-implikazzjonijiet fit-tul tal-editjar tal-ġeni programmabbli jistgħu jinkludu żieda fil-finanzjament tar-riċerka ġenetika u għodod aħjar għall-mediċina personalizzata.

Kuntest tal-editjar tal-ġeni programmabbli

L-editjar tal-ġenoma huwa teknika qawwija li tippermetti lix-xjenzati jagħmlu bidliet immirati fil-kodiċi ġenetiku ta 'organiżmu. Dan il-metodu jista 'jinkiseb b'diversi modi differenti, inkluża l-introduzzjoni ta' waqfiet jew mutazzjonijiet tad-DNA permezz tal-użu ta 'nucleases ta' sekwenza speċifika ta' inġinerija (SSNs).

Billi jinduċu breaks double-stranded (DSBs) fi ħdan ġenoma, ix-xjenzati jistgħu jużaw SSNs programmati biex jimmiraw siti speċifiċi. Dawn id-DSBs imbagħad jissewwew b'mekkaniżmi tad-DNA ċellulari, bħall-unjoni tat-tarf mhux omologu (NHEJ) u t-tiswija diretta mill-omoloġija (HDR). Filwaqt li NHEJ tipikament jirriżulta f'inserzjonijiet jew tħassir impreċiżi li jistgħu jfixklu l-funzjoni tal-ġeni, HDR jista 'jintroduċi bidliet preċiżi u potenzjalment jikkoreġu mutazzjonijiet ġenetiċi.

L-għodda tal-editjar tal-ġeni CRISPR hija l-aktar użata f'dan il-qasam, li tinvolvi gwida (gRNA) u l-enzima Cas9 biex "tqatta'" fergħat problematiċi. Hemm diversi benefiċċji potenzjali għall-użu ta 'din it-teknika, inkluż it-trattament ta' mard bħall-kanċer u l-HIV (virus ta 'l-immunodefiċjenza umana) u l-iżvilupp ta' terapiji ġodda għal disturbi oħra. Madankollu, ir-riskji huma assoċjati wkoll, bħall-possibbiltà li modifiki speċifiċi jistgħu jintroduċu mutazzjonijiet ta 'ħsara fid-DNA ta' organiżmu. 

Fl-2021, diġà kien hemm 30 pjattaforma tas-softwer ibbażata fuq il-web iddisinjati biex jipprogrammaw gRNA, skont studju ppubblikat fil-ġurnal Trends in Plant Science. Dawn il-programmi għandhom livelli differenti ta' kumplessità, b'uħud li jippermettu lix-xjenzjati jtellgħu firxa wiesgħa ta' sekwenzi. Barra minn hekk, xi għodod jistgħu jiddeterminaw mutazzjonijiet mhux fil-mira.

Impatt li jfixkel

Fl-2021, xjenzati fil-Massachusetts Institute of Technology (MIT) u l-Università ta 'Harvard skoprew klassi ġdida ta' sistemi programmabbli li jimmodifikaw id-DNA msejħa OMEGAs (Obligate Mobile Element Guided Activity) li ma tużax it-teknoloġija CRISPR. Dawn is-sistemi jistgħu jħaffu b'mod naturali biċċiet żgħar tad-DNA fil-ġenomi batterjali. Din l-iskoperta tiftaħ qasam uniku tal-bijoloġija li jista 'jgħolli t-teknoloġija tal-editjar tal-ġenoma minn riskju kkalkulat għal proċess aktar prevedibbli.

Dawn l-enzimi huma żgħar, li jagħmluhom aktar faċli biex jitwasslu liċ-ċelloli minn enzimi aktar goffi, u jistgħu jiġu adattati malajr għal użi differenti. Pereżempju, l-enzimi CRISPR jużaw gRNA biex jimmiraw u jeqirdu l-invażuri virali. Madankollu, billi jiġġeneraw artifiċjalment is-sekwenzi tal-gRNA tagħhom, il-bijoloġisti issa jistgħu jidderieġu l-gwida tal-enżimi Cas9 lejn kwalunkwe mira mixtieqa. Il-faċilità li biha dawn l-enzimi jistgħu jiġu pprogrammati tagħmilhom għodda qawwija għall-modifika tad-DNA u tissuġġerixxi li r-riċerkaturi jistgħu jużawhom fl-iżvilupp ta 'terapiji ta' editjar tal-ġeni. 

Direzzjoni oħra ta’ riċerka promettenti fl-editjar tal-ġeni programmabbli hija t-twin prime editing, għodda bbażata fuq CRISPR żviluppata minn xjentisti ta’ Harvard fl-2022. It-teknika l-ġdida tippermetti li biċċiet kbar tad-DNA tad-daqs tal-ġeni jiġu manipulati fiċ-ċelloli umani mingħajr ma jinqatgħu l-helix doppja tad-DNA. Li tagħmel modifiki akbar milli kien possibbli qabel, ix-xjenzati jistgħu jistudjaw u jittrattaw mard ġenetiku li jirriżulta mit-telf tal-funzjoni tal-ġeni jew mutazzjonijiet strutturali kumplessi, bħall-emofilja jew is-sindromu ta' Hunter.

Implikazzjonijiet ta 'editjar tal-ġeni programmabbli....

Implikazzjonijiet usa' tal-editjar tal-ġeni programmabbli jistgħu jinkludu: 

• Żieda fil-finanzjament fir-riċerka tal-editjar ġenetiku bil-għan li tiddiversifika t-tekniki użati biex jiskopru metodi ta’ kura aktar preċiżi u sikuri.
• L-avvanz ta 'mediċina personalizzata permezz ta' terapiji ġenetiċi u tal-mard immirati.
• Ditti tal-bijoteknoloġija li qed jiżviluppaw softwer aħjar għall-awtomazzjoni u l-preċiżjoni tal-editjar ġenetiku.
• Xi gvernijiet iżidu l-finanzjament u r-riċerka tagħhom fl-editjar ġenetiku billi jimplimentaw diversi testijiet pilota fit-terapiji tal-kanċer.
• Esperanza ta' ħajja itwal għal nies imwielda b'mutazzjonijiet ġenetiċi.
• Għodod ġenetiċi ġodda qed jerġgħu jintużaw biex jindirizzaw mard u mutazzjonijiet ta' ħsara fl-annimali u l-ispeċi tal-pjanti.

Mistoqsijiet li għandek tikkunsidra

• Kif inkella taħseb li l-editjar ġenetiku programmabbli jista' jirrevoluzzjona l-kura tas-saħħa?
• X'jistgħu jagħmlu l-gvernijiet biex jiżguraw li dawn it-terapiji jkunu aċċessibbli għal kulħadd?