Edición de xenes programable: a busca de edición de xenes de alta precisión

• autor:
• nome do autor

  Previsión de Quantumrun
• Decembro 19, 2022

Resumo de insight

A edición de xenes levou a descubrimentos interesantes en terapias xenéticas, como a "fixación" potencial de células cancerosas e mutadas. Non obstante, os científicos están a explorar mellores formas de dirixirse ás células con máis precisión mediante procesos de edición xenética que se producen de xeito natural. As implicacións a longo prazo da edición de xenes programables poderían incluír un aumento do financiamento da investigación xenética e mellores ferramentas para a medicina personalizada.

Contexto de edición de xenes programable

A edición do xenoma é unha técnica poderosa que permite aos científicos facer cambios específicos no código xenético dun organismo. Este método pódese conseguir de varias maneiras diferentes, incluíndo a introdución de roturas ou mutacións de ADN mediante o uso de nucleases específicas de secuencias (SSNs).

Ao inducir rupturas de dobre cadea (DSB) dentro dun xenoma, os científicos poden usar SSN programados para dirixirse a sitios específicos. Estes DSB son entón reparados por mecanismos de ADN celular, como a unión de extremos non homólogos (NHEJ) e a reparación dirixida por homoloxía (HDR). Aínda que a NHEJ adoita producir insercións ou eliminacións imprecisas que poden perturbar a función dos xenes, o HDR pode introducir cambios precisos e, potencialmente, corrixir mutacións xenéticas.

A ferramenta de edición de xenes CRISPR é a máis utilizada neste campo, que inclúe unha guía (ARNg) e o encima Cas9 para "cortar" as cadeas problemáticas. Hai varios beneficios potenciais ao usar esta técnica, incluíndo o tratamento de enfermidades como o cancro e o VIH (virus da inmunodeficiencia humana) e o desenvolvemento de novas terapias para outros trastornos. Non obstante, tamén se asocian riscos, como a posibilidade de que edicións específicas poidan introducir mutacións nocivas no ADN dun organismo. 

En 2021, xa había 30 plataformas de software baseadas na web deseñadas para programar gRNA, segundo un estudo publicado na revista Trends in Plant Science. Estes programas teñen diferentes niveis de complexidade, e algúns permiten aos científicos cargar unha ampla gama de secuencias. Ademais, algunhas ferramentas poden determinar mutacións fóra do obxectivo.

Impacto perturbador

En 2021, os científicos do Instituto Tecnolóxico de Massachusetts (MIT) e da Universidade de Harvard descubriron unha nova clase de sistemas programables de modificación do ADN chamados OMEGAs (Actividade guiada por elementos móbiles obrigatorios) que non utiliza tecnoloxía CRISPR. Estes sistemas poden mesturar naturalmente pequenos anacos de ADN polos xenomas bacterianos. Este descubrimento abre unha área única da bioloxía que pode elevar a tecnoloxía de edición do xenoma dun risco calculado a un proceso máis previsible.

Estes encimas son pequenos, polo que son máis fáciles de entregar ás células que os encimas máis voluminosos, e pódense adaptar rapidamente para diferentes usos. Por exemplo, os encimas CRISPR usan gRNA para atacar e destruír invasores virais. Non obstante, ao xerar artificialmente as súas secuencias de ARNg, os biólogos agora poden dirixir a guía do encima Cas9 a calquera diana desexada. A facilidade coa que se poden programar estes encimas convérteos nunha poderosa ferramenta para modificar o ADN e suxire que os investigadores poderían utilizalos no desenvolvemento de terapias de edición de xenes. 

Outra dirección de investigación prometedora na edición de xenes programables é a edición twin prime, unha ferramenta baseada en CRISPR desenvolvida por científicos de Harvard en 2022. A nova técnica permite que grandes anacos de ADN do tamaño xenético sexan manipulados en células humanas sen cortar a dobre hélice de ADN. Facer edicións maiores do que era posible anteriormente podería permitir aos científicos estudar e tratar enfermidades xenéticas derivadas da perda da función xenética ou de mutacións estruturais complexas, como a hemofilia ou a síndrome de Hunter.

Implicacións da edición de xenes programables

As implicacións máis amplas da edición de xenes programables poden incluír: 

• Aumento do financiamento na investigación da edición xenética co obxectivo de diversificar as técnicas utilizadas para descubrir métodos de coidados máis precisos e seguros.
• O avance da medicina personalizada a través de terapias xenéticas e de enfermidades dirixidas.
• Empresas de biotecnoloxía que desenvolven un mellor software para a automatización e precisión da edición xenética.
• Algúns gobernos aumentan o seu financiamento e investigación en edición xenética implementando varias probas piloto en terapias contra o cancro.
• Maior esperanza de vida para as persoas que nacen con mutacións xenéticas.
• Novas ferramentas xenéticas que están sendo reutilizadas para abordar enfermidades e mutacións nocivas en animais e especies vexetais.

Preguntas a ter en conta

• Como cres que a edición xenética programable pode revolucionar a sanidade?
• Que poden facer os gobernos para garantir que estas terapias sexan accesibles para todos?