Editing jèn pwogramasyon: rechèch la pou koreksyon jèn ki gen gwo presizyon

• otè:
• non otè

  Pwovizyon Quantumrun
• 19 Desanm 2022

Rezime Insight

Gen koreksyon te mennen nan dekouvèt enteresan nan terapi jenetik, tankou potansyèlman "ranje" selil kansè ak mitasyon. Sepandan, syantis yo ap eksplore pi bon fason yo vize selil yo pi byen atravè pwosesis koreksyon jenetik ki fèt natirèlman. Enplikasyon yo alontèm nan koreksyon jèn pwogramasyon ta ka gen ladan ogmante finansman rechèch jenetik ak pi bon zouti pou medikaman pèsonalize.

Kontèks koreksyon jèn pwogramasyon

Korije genòm se yon teknik pwisan ki pèmèt syantis yo fè chanjman vize nan kòd jenetik yon òganis. Metòd sa a ka reyalize nan plizyè fason diferan, ki gen ladan entwodiksyon de repo ADN oswa mitasyon atravè itilizasyon nucleases sekans espesifik (SSN).

Lè yo pwovoke repo doub-blon (DSBs) nan yon genomic, syantis yo ka itilize SSN pwograme yo vize sit espesifik. Lè sa a, DSB sa yo repare pa mekanis ADN selilè, tankou non-homologus end joining (NHEJ) ak reparasyon omoloji ki dirije (HDR). Pandan ke NHEJ tipikman rezilta nan ensèsyon enpresif oswa sipresyon ki ka deranje fonksyon jèn, HDR ka prezante chanjman egzak ak potansyèlman korije mitasyon jenetik.

Zouti koreksyon jèn CRISPR la se pi lajman itilize nan domèn sa a, ki enplike yon gid (gRNA) ak anzim Cas9 pou "koupe" seksyon pwoblèm. Gen plizyè benefis potansyèl nan itilize teknik sa a, tankou trete maladi tankou kansè ak VIH (viris iminodefisyans imen) ak devlope nouvo terapi pou lòt maladi. Sepandan, risk yo asosye tou, tankou posibilite ke modifikasyon espesifik ta ka prezante mitasyon danjere nan ADN yon òganis. 

An 2021, te deja 30 platfòm lojisyèl ki baze sou entènèt ki fèt pou pwogram gRNA, dapre yon etid ki te pibliye nan jounal Trends in Plant Science. Pwogram sa yo gen diferan nivo konpleksite, ak kèk ki pèmèt syantis yo telechaje yon pakèt sekans. Anplis de sa, kèk zouti ka detèmine mitasyon ki pa sib.

Enpak deranje

An 2021, syantis nan Enstiti Teknoloji Massachusetts (MIT) ak Inivèsite Harvard te dekouvri yon nouvo klas sistèm pwogramasyon pou modifye ADN yo rele OMEGAs (Obligate Mobile Element Guided Activity) ki pa sèvi ak teknoloji CRISPR. Sistèm sa yo ka natirèlman melanje ti moso ADN nan jenom bakteri yo. Dekouvèt sa a ouvè yon zòn inik nan byoloji ki ka elve teknoloji koreksyon genòm soti nan yon risk kalkile nan yon pwosesis ki pi previzib.

Anzim sa yo piti, sa ki fè yo pi fasil pou delivre nan selil pase anzim ki pi ankonbran, epi yo ka rapidman adapte pou diferan itilizasyon. Pou egzanp, anzim CRISPR itilize gRNA pou vize ak detwi anvayisè viral yo. Sepandan, lè yo jenere atifisyèlman sekans gRNA yo, byolojis yo kapab kounye a dirije gid anzim Cas9 nan nenpòt sib vle. Fasilite ak anzim sa yo ka pwograme fè yo yon zouti pwisan pou modifye ADN ak sijere ke chèchè yo ka itilize yo nan devlope terapi koreksyon jèn. 

Yon lòt direksyon rechèch pwomèt nan koreksyon jèn pwogramasyon se twin prime editing, yon zouti ki baze sou CRISPR devlope pa syantis Harvard yo an 2022. Nouvo teknik la pèmèt gwo fragman ADN ki gen gwosè jèn yo manipile nan selil imen san yo pa koupe doub helix ADN la. Fè pi gwo koreksyon pase sa posib te kapab pèmèt syantis yo etidye ak trete maladi jenetik ki soti nan pèt nan fonksyon jèn oswa mitasyon konplèks estriktirèl, tankou emofili oswa sendwòm Hunter.

Enplikasyon nan koreksyon jèn pwogramasyon

Enplikasyon pi laj nan koreksyon jèn pwogramasyon ka gen ladan: 

• Ogmantasyon finansman nan rechèch koreksyon jenetik ki vize divèsifye teknik yo itilize pou dekouvri metòd swen ki pi egzak ak pi an sekirite.
• Avansman medikaman pèsonalize atravè terapi jenetik ak maladi vize.
• Konpayi biotech yo devlope pi bon lojisyèl pou automatisation koreksyon jenetik ak presizyon.
• Gen kèk gouvènman ki ogmante finansman yo ak rechèch nan koreksyon jenetik lè yo aplike plizyè tès pilòt nan terapi kansè.
• Pi long esperans lavi pou moun ki fèt ak mitasyon jenetik.
• Nouvo zouti jenetik yo te reutilize pou adrese maladi danjere ak mitasyon nan bèt ak espès plant yo.

Kesyon yo konsidere

• Ki lòt fason ou panse koreksyon jenetik pwogramasyon ka revolusyone swen sante?
• Kisa gouvènman yo ka fè pou asire terapi sa yo aksesib pou tout moun?