ప్రోగ్రామబుల్ జీన్ ఎడిటింగ్: హై-ప్రెసిషన్ జీన్ ఎడిటింగ్ కోసం శోధన

• రచయిత గురించి:
• రచయిత పేరు

  క్వాంటమ్రన్ దూరదృష్టి
• డిసెంబర్ 19, 2022

అంతర్దృష్టి సారాంశం

జన్యు సవరణ అనేది క్యాన్సర్ మరియు పరివర్తన చెందిన కణాలను "పరిష్కరించడం" వంటి జన్యు చికిత్సలలో ఉత్తేజకరమైన ఆవిష్కరణలకు దారితీసింది. అయినప్పటికీ, సహజంగా సంభవించే జన్యు సవరణ ప్రక్రియల ద్వారా కణాలను మరింత ఖచ్చితంగా లక్ష్యంగా చేసుకోవడానికి శాస్త్రవేత్తలు మెరుగైన మార్గాలను అన్వేషిస్తున్నారు. ప్రోగ్రామబుల్ జీన్ ఎడిటింగ్ యొక్క దీర్ఘకాలిక చిక్కులు పెరిగిన జన్యు పరిశోధన నిధులు మరియు వ్యక్తిగతీకరించిన వైద్యం కోసం మెరుగైన సాధనాలను కలిగి ఉంటాయి.

ప్రోగ్రామబుల్ జీన్ ఎడిటింగ్ సందర్భం

జీనోమ్ ఎడిటింగ్ అనేది జీవి యొక్క జన్యు సంకేతంలో లక్ష్య మార్పులను చేయడానికి శాస్త్రవేత్తలను అనుమతించే శక్తివంతమైన సాంకేతికత. ఈ పద్ధతిని వివిధ మార్గాల్లో సాధించవచ్చు, ఇంజనీర్డ్ సీక్వెన్స్-స్పెసిఫిక్ న్యూక్లియస్ (SSNలు) ఉపయోగించడం ద్వారా DNA బ్రేక్‌లు లేదా ఉత్పరివర్తనాల పరిచయంతో సహా.

జీనోమ్‌లో డబుల్ స్ట్రాండెడ్ బ్రేక్‌లను (DSBలు) ప్రేరేపించడం ద్వారా, శాస్త్రవేత్తలు నిర్దిష్ట సైట్‌లను లక్ష్యంగా చేసుకోవడానికి ప్రోగ్రామ్ చేసిన SSNలను ఉపయోగించవచ్చు. ఈ DSBలు అప్పుడు నాన్-హోమోలాగస్ ఎండ్ జాయినింగ్ (NHEJ) మరియు హోమోలజీ-డైరెక్ట్ రిపేర్ (HDR) వంటి సెల్యులార్ DNA మెకానిజమ్‌ల ద్వారా మరమ్మతులు చేయబడతాయి. NHEJ సాధారణంగా జన్యు పనితీరుకు అంతరాయం కలిగించే ఖచ్చితమైన చొప్పింపులు లేదా తొలగింపులకు దారి తీస్తుంది, HDR ఖచ్చితమైన మార్పులను పరిచయం చేయగలదు మరియు జన్యు ఉత్పరివర్తనాలను సరిదిద్దగలదు.

CRISPR జన్యు సవరణ సాధనం ఈ రంగంలో అత్యంత విస్తృతంగా ఉపయోగించబడుతుంది, ఇందులో గైడ్ (gRNA) మరియు Cas9 ఎంజైమ్ సమస్యాత్మక తంతువులను "కత్తిరించడానికి" ఉంటాయి. క్యాన్సర్ మరియు HIV (హ్యూమన్ ఇమ్యునో డెఫిషియెన్సీ వైరస్) వంటి వ్యాధులకు చికిత్స చేయడం మరియు ఇతర రుగ్మతలకు కొత్త చికిత్సలను అభివృద్ధి చేయడంతో సహా ఈ పద్ధతిని ఉపయోగించడం వల్ల అనేక సంభావ్య ప్రయోజనాలు ఉన్నాయి. అయినప్పటికీ, నిర్దిష్ట సవరణలు జీవి యొక్క DNAలోకి హానికరమైన ఉత్పరివర్తనాలను ప్రవేశపెట్టే అవకాశం వంటి ప్రమాదాలు కూడా సంబంధం కలిగి ఉంటాయి. 

ట్రెండ్స్ ఇన్ ప్లాంట్ సైన్స్ జర్నల్‌లో ప్రచురించబడిన ఒక అధ్యయనం ప్రకారం, 2021లో, gRNA ప్రోగ్రామ్ కోసం రూపొందించబడిన 30 వెబ్ ఆధారిత సాఫ్ట్‌వేర్ ప్లాట్‌ఫారమ్‌లు ఇప్పటికే ఉన్నాయి. ఈ ప్రోగ్రామ్‌లు వివిధ స్థాయిల సంక్లిష్టతను కలిగి ఉంటాయి, కొన్ని శాస్త్రవేత్తలు విస్తృత శ్రేణి సన్నివేశాలను అప్‌లోడ్ చేయడానికి వీలు కల్పిస్తాయి. అదనంగా, కొన్ని సాధనాలు ఆఫ్-టార్గెట్ మ్యుటేషన్‌లను గుర్తించగలవు.

విఘాతం కలిగించే ప్రభావం

2021లో, మసాచుసెట్స్ ఇన్‌స్టిట్యూట్ ఆఫ్ టెక్నాలజీ (MIT) మరియు హార్వర్డ్ యూనివర్శిటీ శాస్త్రవేత్తలు CRISPR సాంకేతికతను ఉపయోగించని OMEGAs (ఆబ్లిగేట్ మొబైల్ ఎలిమెంట్ గైడెడ్ యాక్టివిటీ) అనే కొత్త తరగతి ప్రోగ్రామబుల్ DNA-మోడిఫైయింగ్ సిస్టమ్‌లను కనుగొన్నారు. ఈ వ్యవస్థలు సహజంగా బ్యాక్టీరియా జన్యువుల అంతటా DNA యొక్క చిన్న బిట్‌లను షఫుల్ చేయవచ్చు. ఈ ఆవిష్కరణ జీవశాస్త్రం యొక్క ఒక ప్రత్యేకమైన ప్రాంతాన్ని తెరుస్తుంది, ఇది జీనోమ్ ఎడిటింగ్ టెక్నాలజీని లెక్కించిన ప్రమాదం నుండి మరింత ఊహాజనిత ప్రక్రియకు ఎలివేట్ చేయగలదు.

ఈ ఎంజైమ్‌లు చిన్నవిగా ఉంటాయి, వాటిని స్థూలమైన ఎంజైమ్‌ల కంటే కణాలకు అందించడం సులభతరం చేస్తుంది మరియు వాటిని వివిధ ఉపయోగాల కోసం వేగంగా స్వీకరించవచ్చు. ఉదాహరణకు, CRISPR ఎంజైమ్‌లు వైరల్ ఆక్రమణదారులను లక్ష్యంగా చేసుకోవడానికి మరియు నాశనం చేయడానికి gRNAని ఉపయోగిస్తాయి. అయినప్పటికీ, వారి gRNA సీక్వెన్స్‌లను కృత్రిమంగా రూపొందించడం ద్వారా, జీవశాస్త్రజ్ఞులు ఇప్పుడు Cas9 ఎంజైమ్ గైడ్‌ను ఏదైనా కావలసిన లక్ష్యానికి నిర్దేశించగలరు. ఈ ఎంజైమ్‌లను ప్రోగ్రామ్ చేయగల సౌలభ్యం DNAని సవరించడానికి వాటిని శక్తివంతమైన సాధనంగా చేస్తుంది మరియు జన్యు సవరణ చికిత్సలను అభివృద్ధి చేయడంలో పరిశోధకులు వాటిని ఉపయోగించవచ్చని సూచిస్తున్నారు. 

ప్రోగ్రామబుల్ జీన్ ఎడిటింగ్‌లో మరో ఆశాజనకమైన పరిశోధన దిశ ట్విన్ ప్రైమ్ ఎడిటింగ్, 2022లో హార్వర్డ్ శాస్త్రవేత్తలు అభివృద్ధి చేసిన CRISPR-ఆధారిత సాధనం. కొత్త సాంకేతికత DNA డబుల్ హెలిక్స్‌ను కత్తిరించకుండా మానవ కణాలలో పెద్ద జన్యు-పరిమాణ భాగాలను మార్చడానికి అనుమతిస్తుంది. మునుపు సాధ్యమైన దానికంటే పెద్ద సవరణలు చేయడం వలన శాస్త్రవేత్తలు జన్యుపరమైన వ్యాధులను అధ్యయనం చేయడానికి మరియు చికిత్స చేయడానికి జన్యు పనితీరును కోల్పోవడం లేదా హేమోఫిలియా లేదా హంటర్ సిండ్రోమ్ వంటి సంక్లిష్ట నిర్మాణాత్మక ఉత్పరివర్తనాలను పొందగలుగుతారు.

ప్రోగ్రామబుల్ జీన్ ఎడిటింగ్ యొక్క చిక్కులు

ప్రోగ్రామబుల్ జన్యు సవరణ యొక్క విస్తృత చిక్కులు వీటిని కలిగి ఉండవచ్చు: 

• మరింత ఖచ్చితమైన మరియు సురక్షితమైన సంరక్షణ పద్ధతులను కనుగొనడానికి ఉపయోగించే పద్ధతులను వైవిధ్యపరిచే లక్ష్యంతో జన్యు సవరణ పరిశోధనలో పెరిగిన నిధులు.
• లక్ష్య జన్యు మరియు వ్యాధి చికిత్సల ద్వారా వ్యక్తిగతీకరించిన ఔషధం యొక్క పురోగతి.
• బయోటెక్ సంస్థలు జన్యు సవరణ ఆటోమేషన్ మరియు ఖచ్చితత్వం కోసం మెరుగైన సాఫ్ట్‌వేర్‌ను అభివృద్ధి చేస్తున్నాయి.
• కొన్ని ప్రభుత్వాలు క్యాన్సర్ చికిత్సలలో వివిధ పైలట్ పరీక్షలను అమలు చేయడం ద్వారా జన్యు సవరణలో తమ నిధులు మరియు పరిశోధనలను పెంచుతున్నాయి.
• జన్యు ఉత్పరివర్తనాలతో జన్మించిన వ్యక్తులకు ఎక్కువ ఆయుర్దాయం.
• జంతువులు మరియు వృక్ష జాతులలో హానికరమైన వ్యాధులు మరియు ఉత్పరివర్తనాలను పరిష్కరించడానికి నవల జన్యు సాధనాలు పునర్నిర్మించబడ్డాయి.

పరిగణించవలసిన ప్రశ్నలు

• ప్రోగ్రామబుల్ జెనెటిక్ ఎడిటింగ్ ఆరోగ్య సంరక్షణలో ఎలా విప్లవాత్మకంగా మారుతుందని మీరు అనుకుంటున్నారు?
• ఈ చికిత్సలు అందరికీ అందుబాటులో ఉండేలా ప్రభుత్వాలు ఏమి చేయగలవు?