Генная тэрапія слыху: прарыў, які можа вылечыць глухату

• аўтар:
• імя аўтара

  Quantumrun Foresight
• Чэрвень 16, 2022

Кароткі агляд

Рэдагаванне генаў, у прыватнасці з дапамогай тэхналогіі CRISPR, уяўляе сабой патэнцыйны шлях да вырашэння праблем са здароўем, у тым ліку пагаршэння слыху, але праступае далікатную мяжу ў этычным плане, асабліва ў дачыненні да чалавечых эмбрыёнаў. Тэхналогія можа зрушыць апавяданне пра «нармальныя» чалавечыя здольнасці і паставіць маральныя дылемы вакол лячэння інвалідаў, якія не пагражаюць жыццю, такіх як глухата. Па меры адаптацыі медыцынскага ландшафту да такіх дасягненняў, размовы паміж урадамі, медыцынскімі работнікамі і грамадскасцю, магчыма, павінны развівацца, каб гарантаваць захаванне этычных межаў пры вывучэнні патэнцыйных пераваг тэхналогій рэдагавання генаў.

Кантэкст геннай тэрапіі слыху

З моманту з'яўлення тэхналогіі CRISPR у пачатку 2000-х гадоў рэдагаванне генаў становіцца ўсё больш даступным, даступным і, што самае галоўнае, эфектыўным пры лячэнні розных захворванняў. Аднак па меры таго, як гэта новаўвядзенне працягвае развівацца, некаторыя лекары і навукоўцы пачынаюць пытацца, ці можна рэдагаваць гены для ліквідацыі прыродных недахопаў, такіх як глухата? У 2020 годзе расійскі біёлаг Дзяніс Рэбрэкаў абвясціў, што будзе выкарыстоўваць тэхналогію CRISPR для рэдагавання чалавечых эмбрыёнаў, якія гарантавана ўспадкуюць ад бацькоў генетычныя мутацыі, звязаныя з глухатой. Рэбрэкаў сказаў тады, што пяць пар ужо пагадзіліся падвергнуць сваіх эмбрыёнаў геннай тэрапіі слыху. 

CRISPR - гэта тэхналогія рэдагавання генаў, якая выкарыстоўвае фермент пад назвай Cas9, які дзейнічае як нажніцы, адразаючы непажаданую ДНК у паслядоўнасці геному. Затым вызваляецца кавалак РНК, які называецца накіроўвалай РНК (гРНК), каб накіроўваць Cas9 да правільнага геному. Выкарыстанне CRISPR на рэпрадуктыўных клетках вельмі супярэчлівае, таму што любыя генетычныя змены могуць перадавацца з пакалення ў пакаленне. Некаторыя зацікаўленыя бакі галіны, медыцынскія работнікі і філосафы таксама паставілі пытанне, ці трэба "вылечваць" такія інваліднасці, якія не пагражаюць жыццю, як глухата, у першую чаргу з маральных меркаванняў.  

Клінічныя выпрабаванні геннай тэрапіі, звязанай са слыхам, на мышах былі шматспадзеўнымі. У даследаванні, праведзеным навукоўцамі з Гарвардскай медыцынскай школы і Тэль-Авіўскага ўніверсітэта, вірус выкарыстоўваўся для вызвалення генетычна мадыфікаванай інфармацыі (у прыватнасці, здаровай копіі TMC1, гена, які звычайна з'яўляецца прычынай глухаты пры мутацыі) ва ўнутраным вуху. мышэй з парушэннем слыху. Мышы прадэманстравалі паляпшэнне слыху на працягу наступных шасці месяцаў (амаль гэтак жа добра, як і мышы без глухані). 

Разбуральнае ўздзеянне

Калі справа даходзіць да рэдагавання генаў, асабліва ў кантэксце чалавечых эмбрыёнаў, існуе шырокі спектр этычных, маральных і практычных наступстваў, якія ўступаюць у гульню. Краіны могуць выявіць, што абмяжоўваюць выкарыстанне гэтай тэхналогіі, абмяжоўваючы яе прымяненне цяжкімі захворваннямі, калі няма альтэрнатыўных метадаў лячэння. Гэта мера для прадухілення эскалацыі ў бок сцэнарыя, калі рэдагаванне генаў выкарыстоўваецца для немедыцынскіх паляпшэнняў, што вядзе да стварэння так званых "дызайнерскіх дзяцей", дзе генетычныя атрыбуты выбіраюцца або змяняюцца для эстэтыкі або паляпшэння здольнасцей.

Канцэпцыя рэдагавання генаў для карэкцыі захворванняў, звязаных са слыхам, уяўляе сабой унікальнае скрыжаванне медыцынскай навукі і этыкі. Калі метады лячэння, арыентаваныя на тэхналогію CRISPR, стануць жыццяздольнымі і даступнымі, яны могуць значна змяніць ландшафт галін, якія займаюцца даследаваннямі і лячэннем слыху. З цягам часу, калі рашэнні для рэдагавання генаў стануць больш распаўсюджанымі, традыцыйныя метады лячэння захворванняў слыху могуць стаць менш распаўсюджанымі, што прывядзе да скарачэння гэтых галін у больш спецыялізаваныя нішы. Гэты зрух можа перанакіраваць рэсурсы і інвестыцыі на далейшую распрацоўку і ўдасканаленне метадаў рэдагавання генаў, што можа стварыць новыя магчымасці для барацьбы з шырокім спектрам іншых медыцынскіх захворванняў.

У больш шырокім маштабе прыняцце і інтэграцыя тэхналогій рэдагавання генаў, такіх як CRISPR, у сістэмы аховы здароўя можа змяніць грамадскае ўспрыманне і стандарты, звязаныя з прыроднымі здольнасцямі чалавека і этычныя межы медыцынскай навукі. Апавяданне пра тое, што такое «нармальны» або «здаровы» чалавек, можа падвергнуцца істотнай пераацэнцы, уплываючы на ​​прававыя, этычныя і сацыяльныя рамкі. Урадам, медыцынскім работнікам і грамадскасці, магчыма, спатрэбіцца ўдзельнічаць у дбайным дыялогу, каб арыентавацца ў складаным маральным ландшафце, які прадстаўляе рэдагаванне генаў, забяспечваючы збалансаваны падыход, які максімальна павялічвае карысць і мінімізуе патэнцыйную шкоду. 

Наступствы для тэхналогій CRISPR, якія прымяняюцца да парушэнняў слыху

Больш шырокія наступствы прымянення тэрапіі CRISPR для лячэння слыху пацыентаў могуць уключаць:

• Урады ствараюць стандартызаваныя правілы адносна таго, калі можна выкарыстоўваць метады геннай тэрапіі, асабліва калі яны прымяняюцца да нараджэння.
• Узмацненне грамадскага ціску на ўрады з патрабаваннем поўнага ахопу метадаў лячэння розных формаў парушэнняў слыху.
• Кампаніі ў індустрыі жывых забаў і будаўніцтве (сярод іншага) усё часцей уключаюць тэрапію слыху ў свае планы аховы здароўя работнікаў.
• Узнікненне арганізацый-актывістаў, якія могуць імкнуцца зрабіць доступ да тэхналогій рэдагавання генаў універсальным правам з-за магчымай выгады для грамадства.
• Людзі з абмежаванымі магчымасцямі слыху выбіраюць генную тэрапію замест інвазівных аперацый, такіх як кахлеарныя імплантаты. (У якасці альтэрнатывы некаторыя члены супольнасці глухіх могуць супраціўляцца гэтым новаўвядзенням на карысць захавання устаноўленых культурных нормаў, якія спрыяюць глухаце.)
• Павышэнне эканамічнай прадукцыйнасці ў маштабе насельніцтва, паколькі меншая частка насельніцтва пакутуе ад частковай або поўнай страты слыху.

Пытанні для разгляду

• Калі б была магчымасць выкарыстоўваць метады лячэння слыху на аснове CRISPR, вы б выкарыстоўвалі іх? 
• Якія галіны і прафесіі атрымалі б найбольшую карысць ад таго, каб іх работнікі атрымалі доступ да новых і эфектыўных метадаў лячэння слыху?