听力基因治疗突破可治耳聋量子运行

图片来源：

iStock

听力基因疗法：可以治愈耳聋的突破

几个医疗团队正在研究基因编辑如何永久修复导致听力损失的基因。

作者：
作者姓名
量子运行远见
2022 年 6 月 16 日

洞察总结

基因编辑，特别是通过 CRISPR 技术，提供了解决健康问题（包括听力障碍）的潜在途径，但在伦理方面却存在微妙的界限，尤其是应用于人类胚胎时。这项技术可能会改变人们对“正常”人类能力的看法，并在治疗耳聋等非危及生命的残疾方面造成道德困境。随着医学格局适应这些进步，政府、医疗保健提供者和公众之间的对话可能需要发展，以确保在探索基因编辑技术的潜在好处的同时尊重道德界限。

听力基因治疗背景

自 2000 年代初引入 CRISPR 技术以来，基因编辑变得越来越便宜、容易获得，最重要的是，它可以有效地解决各种健康问题。然而，随着这项创新的不断推进，一些医生和科学家开始质疑基因编辑是否可以消除耳聋等自然残疾？ 2020年，俄罗斯生物学家丹尼斯·雷布雷科夫宣布，他将使用CRISPR技术编辑人类胚胎，保证从父母那里遗传与耳聋相关的基因突变。雷布雷科夫当时表示，五对夫妇已经同意对他们的胚胎进行听力基因治疗。

CRISPR 是一种基因编辑技术，它使用一种称为 Cas9 的酶，这种酶就像剪刀一样，切断基因组序列中不需要的 DNA。然后释放一段称为引导 RNA (gRNA) 的 RNA，将 Cas9 引导至正确的基因组。在生殖细胞上使用 CRISPR 存在很大争议，因为任何基因编辑都可以代代相传。一些行业利益相关者、医学专业人士和哲学家进一步提出了一个问题，即出于道德考虑，是否应该首先“治愈”诸如耳聋等非危及生命的残疾。

在小鼠身上进行的听力相关基因治疗临床试验很有希望。在哈佛医学院和特拉维夫大学的科学家进行的一项研究中，一种病毒被用来释放内耳中的转基因信息（特别是 TMC1 的健康拷贝，该基因突变时通常会导致耳聋）听力受损的老鼠。在接下来的六个月内，这些老鼠的听力有所改善（几乎与非聋老鼠一样）。

破坏性影响

当谈到基因编辑时，特别是在人类胚胎的背景下，会产生广泛的伦理、道德和实际影响。各国可能会发现自己在这项技术的使用方面划定了界限，将其应用限制在没有替代治疗方法的严重医疗条件下。这是一种防止基因编辑用于非医学增强的情况升级的措施，从而导致所谓的“设计婴儿”的诞生，其中遗传属性被选择或改变以达到美观或增强能力。

编辑基因以纠正听力相关疾病的概念呈现出医学科学和伦理学的独特交叉。如果以 CRISPR 技术为中心的疗法变得可行且容易获得，它们可能会显着改变专注于听力相关研究和治疗的行业格局。随着时间的推移，随着基因编辑解决方案变得越来越普遍，治疗听力疾病的传统方法可能会变得不那么常见，导致这些行业收缩到更专业的领域。这种转变可以将资源和投资重新转向进一步开发和完善基因编辑技术，这也可能为解决广泛的其他医疗状况带来新的机会。

在更广泛的范围内，将 CRISPR 等基因编辑技术接受并整合到医疗保健系统中可能会改变社会对人类自然能力和医学伦理界限的看法和标准。关于什么是“正常”或“健康”人类的叙述可能会经历实质性的重新评估，从而影响法律、道德和社会框架。政府、医疗保健提供者和公众可能需要进行彻底的对话，以应对基因编辑带来的复杂的道德格局，确保采取平衡的方法，最大限度地提高利益，同时最大限度地减少潜在危害。