Генная терапия слуха: прорыв, способный вылечить глухоту

• Автор:
• Имя автора

  Квантумран Форсайт
• 16 июня 2022

Сводка статистики

Редактирование генов, особенно с помощью технологии CRISPR, представляет собой потенциальный путь решения проблем со здоровьем, включая нарушения слуха, но требует деликатной линии с этической точки зрения, особенно применительно к человеческим эмбрионам. Технология может изменить представление о «нормальных» человеческих способностях и поставить перед собой моральные дилеммы относительно лечения неопасных для жизни нарушений, таких как глухота. По мере того, как медицинская среда адаптируется к таким достижениям, переговоры между правительствами, поставщиками медицинских услуг и общественностью, возможно, должны будут развиваться, чтобы обеспечить соблюдение этических границ при изучении потенциальных преимуществ технологий редактирования генов.

Слышать контекст генной терапии

С момента внедрения технологии CRISPR в начале 2000-х годов редактирование генов стало все более доступным, доступным и, что наиболее важно, эффективным при лечении различных заболеваний. Однако по мере того, как эта инновация продолжает развиваться, некоторые врачи и ученые начинают задаваться вопросом, можно ли разрешить редактирование генов для устранения естественных недостатков, таких как глухота? В 2020 году российский биолог Денис Ребреков объявил, что будет использовать технологию CRISPR для редактирования человеческих эмбрионов, которые гарантированно унаследуют генетические мутации, связанные с глухотой, от своих родителей. Ребреков тогда сказал, что пять пар уже согласились подвергнуть свои эмбрионы слуховой генной терапии. 

CRISPR — это технология редактирования генов, в которой используется фермент Cas9, который действует как ножницы, отсекая нежелательную ДНК в последовательности генома. Затем высвобождается часть РНК, называемая направляющей РНК (гРНК), чтобы направить Cas9 к правильному геному. Использование CRISPR на репродуктивных клетках является весьма спорным, поскольку любые генетические изменения могут передаваться из поколения в поколение. Некоторые заинтересованные стороны отрасли, медицинские работники и философы также задаются вопросом, следует ли «вылечивать» не опасные для жизни инвалидности, такие как глухота, в первую очередь из моральных соображений.  

Клинические испытания генной терапии, связанной со слухом, на мышах оказались многообещающими. В исследовании, проведенном учеными из Гарвардской медицинской школы и Тель-Авивского университета, вирус использовался для высвобождения генетически модифицированной информации (в частности, здоровой копии TMC1, гена, который обычно вызывает глухоту при мутации) во внутреннем ухе. мышей с нарушением слуха. В течение следующих шести месяцев у мышей наблюдалось улучшение слуха (почти так же, как и у неглухих мышей). 

Разрушительное воздействие

Когда дело доходит до редактирования генов, особенно в контексте человеческих эмбрионов, возникает широкий спектр этических, моральных и практических последствий. Страны могут столкнуться с необходимостью устанавливать границы вокруг использования этой технологии, ограничивая ее применение тяжелыми заболеваниями, когда альтернативные методы лечения недоступны. Это мера, направленная на предотвращение развития сценария, в котором редактирование генов будет использоваться для немедицинских улучшений, что приведет к созданию так называемых «дизайнерских детей», где генетические атрибуты отбираются или изменяются для эстетики или улучшения способностей.

Концепция редактирования генов для коррекции нарушений слуха представляет собой уникальное пересечение медицинской науки и этики. Если методы лечения, основанные на технологии CRISPR, станут жизнеспособными и доступными, они могут существенно изменить ландшафт отраслей, ориентированных на исследования и лечение нарушений слуха. Со временем, когда решения по редактированию генов станут более распространенными, традиционные методы лечения нарушений слуха могут стать менее распространенными, что приведет к сокращению этих отраслей в более специализированные ниши. Этот сдвиг может перенаправить ресурсы и инвестиции на дальнейшее развитие и совершенствование методов редактирования генов, что может открыть новые возможности для решения широкого спектра других заболеваний.

В более широком масштабе принятие и интеграция технологий редактирования генов, таких как CRISPR, в системы здравоохранения могут изменить общественные представления и стандарты, касающиеся естественных человеческих способностей и этических границ медицинской науки. Повествование о том, что представляет собой «нормальный» или «здоровый» человек, может подвергнуться существенной переоценке, что повлияет на правовые, этические и социальные рамки. Правительствам, поставщикам медицинских услуг и общественности, возможно, придется участвовать в тщательном диалоге, чтобы ориентироваться в сложном моральном ландшафте, который представляет собой редактирование генов, обеспечивая сбалансированный подход, который максимизирует пользу и минимизирует потенциальный вред. 

Последствия применения технологий CRISPR при нарушениях слуха

Более широкие последствия применения терапии CRISPR для лечения слуха пациентов могут включать:

• Правительства создают стандартизированные правила относительно того, когда можно использовать генную терапию, особенно если она применяется до рождения.
• Усиление общественного давления на правительства с целью полного покрытия расходов на лечение различных форм нарушений слуха.
• Компании, работающие в сфере развлечений и строительства (среди прочих), все чаще включают слухотерапию в свои планы медицинского обслуживания работников.
• Появляются активистские организации, которые могут стремиться сделать доступ к технологиям редактирования генов универсальным правом из-за возможных выгод для общества.
• Люди с нарушениями слуха предпочитают получать генную терапию вместо инвазивных операций, таких как кохлеарная имплантация. (В качестве альтернативы некоторые члены сообщества глухих могут сопротивляться этим нововведениям в пользу сохранения установленных культурных норм, благоприятствующих глухоте.)
• Улучшение экономической производительности в масштабе всего населения, поскольку меньшая часть населения страдает от частичной или полной потери слуха.

Вопросы для рассмотрения

• Если бы у вас была возможность использовать методы лечения слуха на основе CRISPR, вы бы воспользовались ею? 
• Какие отрасли или профессии больше всего выиграют от того, что их работники получат доступ к новым и эффективным методам лечения слуха?