Ngédit gén anu tiasa diprogram: Milarian édisi gén anu presisi luhur

• Author:
• Ngaran pangarang

  Quantumrun tetempoan
• Désémber 19, 2022

Ringkesan wawasan

Éditan gen parantos nyababkeun pamanggihan anu pikaresepeun dina terapi genetik, sapertos berpotensi "ngalereskeun" sél kanker sareng mutasi. Nanging, para ilmuwan nuju ngajalajah cara anu langkung saé pikeun nargétkeun sél sacara langkung akurat ngaliwatan prosés édisi genetik anu lumangsung sacara alami. Implikasi jangka panjang éditan gén anu tiasa diprogram tiasa kalebet paningkatan dana panalungtikan genetik sareng alat anu langkung saé pikeun ubar pribadi.

Kontéks ngedit gén anu tiasa diprogram

Éditan génom nyaéta téknik anu kuat anu ngamungkinkeun para élmuwan ngadamel parobihan anu disasarkeun kana kode genetik hiji organisme. Metoda ieu bisa dihontal ku sababaraha cara, kaasup bubuka DNA ngarecah atawa mutasi ngaliwatan pamakéan nucleases runtuyan-spésifik direkayasa (SSNs).

Ku inducing double-stranded breaks (DSBs) dina hiji génom, élmuwan bisa ngagunakeun SSNs diprogram pikeun sasaran situs husus. DSBs ieu lajeng repaired ku mékanisme DNA sélular, kayaning non-homologous tungtung gabung (NHEJ) jeung perbaikan homology-diarahkeun (HDR). Nalika NHEJ biasana nyababkeun sisipan atanapi ngahapus anu teu tepat anu tiasa ngaganggu fungsi gen, HDR tiasa ngenalkeun parobahan anu tepat sareng mutasi genetik anu berpotensi ngabenerkeun.

Alat panyuntingan gén CRISPR paling seueur dianggo dina widang ieu, ngalibatkeun pituduh (gRNA) sareng énzim Cas9 pikeun "memotong" untaian masalah. Aya sababaraha kauntungan potensial pikeun ngagunakeun téknik ieu, kalebet ngubaran panyakit sapertos kanker sareng HIV (virus immunodeficiency manusa) sareng ngembangkeun terapi anyar pikeun gangguan anu sanés. Nanging, résiko ogé aya hubunganana, sapertos kamungkinan éditan khusus tiasa ngenalkeun mutasi ngabahayakeun kana DNA organisme. 

Taun 2021, parantos aya 30 platform parangkat lunak basis wéb anu dirancang pikeun program gRNA, dumasar kana panilitian anu diterbitkeun dina jurnal Trends in Plant Science. Program-program ieu ngagaduhan tingkat pajeulitna anu béda-béda, sareng sababaraha élmuwan ngamungkinkeun pikeun unggah rupa-rupa sekuen. Salaku tambahan, sababaraha alat tiasa nangtukeun mutasi di luar target.

Dampak ngaganggu

Taun 2021, para ilmuwan di Massachusetts Institute of Technology (MIT) sareng Universitas Harvard mendakan kelas anyar sistem modifikasi DNA anu tiasa diprogram anu disebut OMEGAs (Obligate Mobile Element Guided Activity) anu henteu nganggo téknologi CRISPR. Sistem ieu sacara alami tiasa ngacak bit-bit leutik DNA sapanjang génom baktéri. Papanggihan ieu muka wewengkon unik biologi nu bisa elevate téhnologi éditan génom tina resiko diitung kana prosés nu leuwih bisa diprediksi.

Énzim ieu leutik, sahingga gampang dikirimkeun ka sél tibatan énzim anu langkung ageung, sareng aranjeunna tiasa gancang diadaptasi pikeun kagunaan anu béda. Salaku conto, énzim CRISPR nganggo gRNA pikeun nargétkeun sareng ngancurkeun panyerang virus. Tapi, ku cara nyieun urutan gRNA sacara artifisial, ahli biologi ayeuna tiasa ngarahkeun pituduh énzim Cas9 ka target anu dipikahoyong. Gampangna énzim ieu tiasa diprogram ngajadikeun éta alat anu kuat pikeun ngarobih DNA sareng nunjukkeun yén panaliti tiasa ngagunakeunana dina ngamekarkeun terapi ngedit gen. 

Arah panalungtikan séjén anu ngajangjikeun dina ngedit gén anu tiasa diprogram nyaéta éditan perdana kembar, alat dumasar CRISPR anu dikembangkeun ku élmuwan Harvard di 2022. Téhnik anyar ngamungkinkeun sakumpulan DNA ukuran gén ageung dimanipulasi dina sél manusa tanpa motong héliks ganda DNA. Nyiptakeun éditan anu langkung ageung tibatan kamungkinan saacanna tiasa ngamungkinkeun para ilmuwan pikeun ngulik sareng ngubaran panyakit genetik akibat tina leungitna fungsi gen atanapi mutasi struktural kompleks, sapertos hemofilia atanapi sindrom Hunter.

Implikasi tina ngedit gén programmable

Implikasi anu langkung ageung tina ngedit gén anu tiasa diprogram tiasa kalebet: 

• Ngaronjatkeun dana dina panalungtikan éditan genetik anu tujuanana pikeun ngabédakeun téknik anu dianggo pikeun mendakan metode perawatan anu langkung akurat sareng langkung aman.
• Kamajuan ubar pribadi ngalangkungan terapi genetik sareng panyakit anu dituju.
• Firma biotéhnologi ngembangkeun parangkat lunak anu langkung saé pikeun otomatisasi sareng akurasi éditan genetik.
• Sababaraha pamaréntahan ningkatkeun dana sareng panalungtikanana dina éditan genetik ku ngalaksanakeun sababaraha tés pilot dina terapi kanker.
• Harepan hirup anu langkung panjang pikeun jalma anu dilahirkeun ku mutasi genetik.
• Alat-alat genetik novél didamel deui pikeun ngatasi panyakit anu ngabahayakeun sareng mutasi dina sato sareng spésiés tutuwuhan.

Patarosan anu kedah diperhatoskeun

• Kumaha deui saur anjeun éditan genetik anu tiasa diprogram tiasa ngarobihkeun kasehatan?
• Naon anu tiasa dilakukeun ku pamaréntah pikeun mastikeun terapi ieu tiasa diaksés ku sadayana?