Diagnostika CRISPR: Ponoření do buněčné diagnostiky

• Autor:
• jméno autora

  Quantumrun Foresight
• Října 17, 2022

Shrnutí statistik

CRISPR je technologie pro úpravu genů, která umožňuje vědcům modifikovat nebo „řezat“ geny. CRISPR umožňuje novou úroveň přesnosti genové manipulace při použití s ​​proteinem Cas9. Výzkumníci zkoumají, jak využít všestrannost a potenciál této technologie k vývoji přesnějších diagnostických nástrojů.

Kontext diagnostiky CRISPR

CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) je metoda, která umožňuje vědcům upravovat geny v organismech, jako jsou bakterie, zvířata a lidé. Technologie funguje tak, že odstraní části DNA a nahradí je novými, vylepšenými sekvencemi. Tato metoda má za cíl napravit mutované geny nebo dědičné poruchy. CRISPR může potenciálně vyléčit mnoho nemocí založených na DNA, jako jsou krevní onemocnění a rakovina.

V experimentu z roku 2017, který provedly Temple University a University of Pittsburgh, vědci úspěšně eliminovali HIV (virus lidské imunodeficience) u živých myší. Než však budou moci vědci otestovat jakoukoli podobnou terapii na lidech, bude zapotřebí dalšího výzkumu na primátech. Navzdory četným výhodám CRISPR se někteří vědci obávají, že některé podniky budou tento nástroj používat k úpravě reprodukčních buněk, což povede k návrhářským dětem.

Kromě genové terapie vykazuje CRISPR značný slib v diagnostice. Biomarkery na bázi nukleových kyselin jsou nezbytné pro diagnostiku, protože mohou být amplifikovány z minimálního množství DNA nebo RNA, což je činí velmi specifickými pro detekci onemocnění. V důsledku toho je tento typ diagnostiky zlatým standardem pro mnoho druhů onemocnění, zejména těch, které jsou způsobeny infekcemi. Jak bylo pozorováno během pandemie COVID-19, rychlé a přesné testování na bázi nukleových kyselin je zásadní pro účinnou kontrolu a řízení virů. Detekce biomarkerů nukleových kyselin je také zásadní pro zemědělství a potravinovou bezpečnost, stejně jako pro monitorování životního prostředí a identifikaci biologických bojových látek. 

Rušivý dopad

V roce 2021 vytvořili vědci z Kalifornské univerzity v San Diegu rychlý diagnostický nástroj k identifikaci SARS-CoV-2, koronaviru, který způsobuje COVID-19, pomocí molekulární genetiky, chemie a zdravovědy. Nový nástroj SENSR (sensitive enzymatic nucleic acid sequence reporter) využívá CRISPR k detekci patogenů identifikací genetických sekvencí v jejich DNA nebo RNA. Zatímco enzym Cas9 byl primárním proteinem používaným ve studiích genetického inženýrství CRISPR, další enzymy, jako je Cas12a a Cas13a, se stále více používají k vytvoření přesného lékařského testování.

SENSR je první diagnostický nástroj COVID-19, který využívá enzym Cas13d (také známý jako CasRx). Výsledky testu nástroje lze vygenerovat za méně než hodinu. Vědci věří, že zkoumáním dalších enzymů bude CRISPR schopen otevřít nové možnosti pro diagnostiku založenou na genetice.

Vědci a lékaři mohou CRISPR použít také k diagnostice neinfekčních onemocnění. Například snímání mRNA na bázi CRISPR bylo použito k detekci akutního odmítnutí buněčného transplantátu ledviny. Tato metoda zahrnuje hledání přítomnosti mRNA ve vzorku moči od někoho, kdo právě podstoupil transplantaci ledviny.

Výzkumníci zjistili, že senzor založený na CRISPR má 93% citlivost a 76% specificitu. Nástroj byl také použit k diagnostice rakoviny prsu a mozkových nádorů. Kromě toho může CRISPR přesně identifikovat genetická onemocnění, jako jsou mutace a svalová dystrofie, prostřednictvím jednonukleotidové specifity.

Důsledky diagnostiky CRISPR

Širší důsledky diagnostiky CRISPR mohou zahrnovat: 

• Rychlá diagnostika infekčních nemocí – aplikace, která může být zásadní pro prevenci šíření budoucích pandemií a epidemií.
• Přesnější diagnostika vzácných genetických poruch, která může pokročit v personalizované medicíně.
• Systémy umělé inteligence (AI) používané k rozšíření analýzy založené na CRISPR, což může vést k rychlejším výsledkům testů.
• Včasnější diagnostika rakoviny, genetických mutací a selhání transplantace.
• Více společného výzkumu mezi biotechnologickými, farmaceutickými firmami a univerzitami s cílem objevit další potenciální enzymy, které mohou posunout diagnostiku založenou na CRISPR.
• Zvýšená dostupnost levného genetického testování pro spotřebitele, potenciálně demokratizace personalizované zdravotní péče a včasné odhalení dědičných onemocnění.
• Vylepšené regulační rámce vlád pro technologie úpravy genů, které zajišťují etické použití a zároveň podporují vědecký pokrok.
• Posun v zaměření farmaceutického průmyslu na cílené genové terapie, což vede k účinnější léčbě s menším počtem vedlejších účinků.

Otázky k zamyšlení

• Jaké jsou další potenciální výhody schopnosti včasného odhalení genetických onemocnění?
• Jak mohou vlády používat CRISPR ve svých strategiích řízení COVID-19?