Diagnostyka CRISPR: Zanurz się w diagnostykę komórkową

• Autor:
• nazwisko autora

  Foresight Quantumrun
• 17 października 2022 r.

Podsumowanie spostrzeżeń

CRISPR to technologia edycji genów, która pozwala naukowcom modyfikować lub „wycinać” geny. CRISPR umożliwia nowy poziom precyzji manipulacji genami, gdy jest używany z białkiem Cas9. Naukowcy badają, jak wykorzystać wszechstronność i potencjał tej technologii do opracowania dokładniejszych narzędzi diagnostycznych.

Kontekst diagnostyczny CRISPR

CRISPR (Clustered Regular Interspaced Short Palindromic Repeats) to metoda umożliwiająca naukowcom edycję genów w organizmach, takich jak bakterie, zwierzęta i ludzie. Technologia ta polega na usuwaniu fragmentów DNA i zastępowaniu ich nowymi, ulepszonymi sekwencjami. Metoda ta ma na celu skorygowanie zmutowanych genów lub zaburzeń dziedzicznych. CRISPR może potencjalnie wyleczyć wiele chorób związanych z DNA, takich jak choroby krwi i nowotwory.

W eksperymencie przeprowadzonym w 2017 roku przez Temple University i University of Pittsburgh naukowcom udało się wyeliminować HIV (ludzki wirus niedoboru odporności) u żywych myszy. Zanim jednak naukowcy będą mogli przetestować podobną terapię na ludziach, konieczne będą dalsze badania na naczelnych. Pomimo licznych zalet CRISPR niektórzy naukowcy obawiają się, że niektóre przedsiębiorstwa będą używać tego narzędzia do edycji komórek rozrodczych, w wyniku czego powstaną designerskie dzieci.

Oprócz terapii genowej, CRISPR daje duże nadzieje w diagnostyce. Biomarkery oparte na kwasie nukleinowym są niezbędne w diagnostyce, ponieważ można je amplifikować z minimalnych ilości DNA lub RNA, co czyni je bardzo specyficznymi w wykrywaniu chorób. W efekcie tego typu diagnostyka jest złotym standardem dla wielu rodzajów chorób, zwłaszcza wywołanych infekcjami. Jak zaobserwowano podczas pandemii COVID-19, szybkie i precyzyjne testy oparte na kwasach nukleinowych są niezbędne do skutecznej kontroli i zarządzania wirusem. Wykrywanie biomarkerów kwasów nukleinowych ma również kluczowe znaczenie dla rolnictwa i bezpieczeństwa żywności, a także monitorowania środowiska i identyfikacji biologicznych środków bojowych. 

Zakłócający wpływ

W 2021 roku naukowcy z Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Diego stworzyli szybkie narzędzie diagnostyczne do identyfikacji SARS-CoV-2, koronaawirusa powodującego chorobę COVID-19, wykorzystując genetykę molekularną, chemię i nauki o zdrowiu. Nowe narzędzie SENSR (wrażliwy reporter enzymatycznej sekwencji kwasu nukleinowego) wykorzystuje technologię CRISPR do wykrywania patogenów poprzez identyfikację sekwencji genetycznych w ich DNA lub RNA. Chociaż enzym Cas9 był głównym białkiem stosowanym w badaniach inżynierii genetycznej CRISPR, inne enzymy, takie jak Cas12a i Cas13a, są coraz częściej wykorzystywane do tworzenia precyzyjnych testów medycznych.

SENSR to pierwsze narzędzie diagnostyczne przeciwko wirusowi COVID-19, które wykorzystuje enzym Cas13d (znany również jako CasRx). Wyniki testów narzędzia można wygenerować w niecałą godzinę. Naukowcy uważają, że badając inne enzymy, CRISPR będzie w stanie otworzyć nowe możliwości diagnostyki opartej na genetyce.

Naukowcy i lekarze mogą również wykorzystywać CRISPR do diagnozowania chorób niezakaźnych. Na przykład do wykrywania ostrego odrzucenia przeszczepu nerki komórkowej wykorzystano wykrywanie mRNA w oparciu o technologię CRISPR. Metoda ta polega na sprawdzeniu obecności mRNA w próbce moczu osoby, która właśnie przeszła przeszczep nerki.

Naukowcy odkryli, że czujnik oparty na technologii CRISPR charakteryzował się czułością na poziomie 93% i swoistością na poziomie 76%. Narzędzie to znalazło także zastosowanie w diagnostyce raka piersi i guzów mózgu. Ponadto CRISPR może dokładnie identyfikować choroby genetyczne, takie jak mutacje i dystrofia mięśniowa, dzięki specyficzności pojedynczego nukleotydu.

Implikacje diagnostyki CRISPR

Szersze implikacje diagnostyki CRISPR mogą obejmować: 

• Szybka diagnostyka chorób zakaźnych — aplikacja, która może mieć kluczowe znaczenie w zapobieganiu rozprzestrzenianiu się przyszłych pandemii i epidemii.
• Dokładniejsza diagnostyka rzadkich zaburzeń genetycznych, które mogą przyczynić się do postępu w medycynie spersonalizowanej.
• Systemy sztucznej inteligencji (AI) wykorzystywane do wspomagania analiz opartych na CRISPR, co może skutkować szybszymi wynikami testów.
• Wcześniejsza diagnostyka nowotworów, mutacji genetycznych i niepowodzeń przeszczepów.
• Więcej wspólnych badań wśród firm biotechnologicznych, farmaceutycznych i uniwersytetów w celu odkrycia innych potencjalnych enzymów, które mogą przyspieszyć diagnostykę opartą na CRISPR.
• Większa dostępność tanich badań genetycznych dla konsumentów, potencjalnie demokratyzująca spersonalizowaną opiekę zdrowotną i wczesne wykrywanie chorób dziedzicznych.
• Udoskonalone przez rządy ramy regulacyjne dotyczące technologii edycji genów, zapewniające etyczne wykorzystanie przy jednoczesnym wspieraniu postępu naukowego.
• Zmiana w przemyśle farmaceutycznym w kierunku ukierunkowanych terapii genowych, prowadzących do skuteczniejszych terapii z mniejszą liczbą skutków ubocznych.

Pytania do rozważenia

• Jakie są inne potencjalne korzyści z wczesnego wykrywania chorób genetycznych?
• W jaki sposób rządy mogą wykorzystywać CRISPR w swoich strategiach zarządzania COVID-19?