Діагностика CRISPR: занурення в клітинну діагностику

• Автор:
• ім'я автора

  Quantumrun Foresight
• Жовтень 17, 2022

Короткий огляд

CRISPR — це технологія редагування генів, яка дозволяє вченим модифікувати або «вирізати» гени. CRISPR забезпечує новий рівень точності маніпуляції генами при використанні з білком Cas9. Дослідники досліджують, як використовувати універсальність і потенціал цієї технології для розробки точніших інструментів діагностики.

Контекст діагностики CRISPR

CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) — це метод, який дозволяє вченим редагувати гени в організмах, таких як бактерії, тварини та люди. Технологія працює шляхом видалення частин ДНК і заміни їх новими, покращеними послідовностями. Цей метод спрямований на корекцію мутованих генів або спадкових розладів. CRISPR може потенційно вилікувати багато захворювань, пов’язаних з ДНК, наприклад хвороби крові та рак.

В експерименті 2017 року, проведеному Університетом Темпл і Університетом Піттсбурга, дослідники успішно ліквідували ВІЛ (вірус імунодефіциту людини) у живих мишей. Однак, перш ніж дослідники зможуть перевірити будь-яку подібну терапію на людях, знадобляться подальші дослідження на приматах. Незважаючи на численні переваги CRISPR, деякі вчені побоюються, що деякі підприємства використовуватимуть цей інструмент для редагування репродуктивних клітин, що призведе до створення дизайнерських дітей.

Крім генної терапії, CRISPR демонструє значні перспективи в діагностиці. Біомаркери на основі нуклеїнових кислот є важливими для діагностики, оскільки їх можна ампліфікувати з мінімальних кількостей ДНК або РНК, що робить їх дуже специфічними для виявлення захворювань. Таким чином, цей вид діагностики є золотим стандартом для багатьох видів захворювань, особливо тих, які спричинені інфекціями. Як спостерігалося під час пандемії COVID-19, швидке та точне тестування на основі нуклеїнових кислот є життєво важливим для ефективного контролю та лікування вірусів. Виявлення біомаркерів нуклеїнових кислот також має вирішальне значення для сільського господарства та продовольчої безпеки, а також для моніторингу навколишнього середовища та ідентифікації бойових біологічних агентів. 

Руйнівний вплив

У 2021 році дослідники Каліфорнійського університету в Сан-Дієго створили інструмент швидкої діагностики для ідентифікації SARS-CoV-2, коронавірусу, який викликає COVID-19, використовуючи молекулярну генетику, хімію та науку про здоров’я. Новий інструмент SENSR (чутливий ферментний репортер послідовності нуклеїнової кислоти) використовує CRISPR для виявлення патогенів шляхом ідентифікації генетичних послідовностей у їх ДНК або РНК. У той час як фермент Cas9 був основним білком, який використовується в дослідженнях генної інженерії CRISPR, інші ферменти, такі як Cas12a і Cas13a, все частіше використовуються для створення точного медичного тестування.

SENSR — це перший інструмент діагностики COVID-19, який використовує фермент Cas13d (також відомий як CasRx). Результати тестування інструменту можна отримати менш ніж за годину. Дослідники вважають, що досліджуючи інші ферменти, CRISPR зможе відкрити нові можливості для діагностики на основі генетичних даних.

Вчені та лікарі також можуть використовувати CRISPR для діагностики неінфекційних захворювань. Наприклад, для виявлення гострого клітинного відторгнення трансплантата нирки було використано зондування мРНК на основі CRISPR. Цей метод полягає в пошуку присутності мРНК у зразку сечі людини, якій щойно пересадили нирку.

Дослідники виявили, що сенсор на основі CRISPR мав 93% чутливості та 76% специфічності. Інструмент також використовувався для діагностики раку грудей і пухлин мозку. Крім того, CRISPR може точно ідентифікувати генетичні захворювання, такі як мутації та м’язова дистрофія, завдяки специфічності одного нуклеотиду.

Наслідки діагностики CRISPR

Більш широкі наслідки діагностики CRISPR можуть включати: 

• Швидка діагностика інфекційних захворювань — програма, яка може бути життєво важливою для запобігання поширенню майбутніх пандемій та епідемій.
• Більш точна діагностика рідкісних генетичних розладів, яка може сприяти персоналізованій медицині.
• Системи штучного інтелекту (AI), які використовуються для покращення аналізу на основі CRISPR, що може призвести до швидших результатів тестування.
• Рання діагностика раку, генетичних мутацій і невдалих трансплантацій.
• Більше спільних досліджень між біотехнологічними, фармацевтичними компаніями та університетами, щоб виявити інші потенційні ферменти, які можуть сприяти діагностиці на основі CRISPR.
• Збільшення доступності недорогого генетичного тестування для споживачів, що потенційно демократизує персоналізовану медичну допомогу та раннє виявлення спадкових захворювань.
• Уряди розширюють регуляторні рамки для технологій редагування генів, забезпечуючи етичне використання та сприяючи науковому прогресу.
• Зміщення фокусу фармацевтичної промисловості на цільову генну терапію, що призводить до більш ефективних методів лікування з меншою кількістю побічних ефектів.

Питання для розгляду

• Які ще потенційні переваги можливості раннього виявлення генетичних захворювань?
• Як уряди можуть використовувати CRISPR у своїх стратегіях боротьби з COVID-19?