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CRISPR 診断: 細胞ベースの診断に飛び込む

CRISPR 遺伝子編集ツールは、感染症や生命を脅かす遺伝子変異を迅速に特定するために使用されます。

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クォンタムラン・フォーサイト
2022 年 10 月 17 日

洞察の要約

CRISPR は、科学者が遺伝子を変更または「切断」できるようにする遺伝子編集技術です。 CRISPR を Cas9 タンパク質と併用すると、新しいレベルの精度の遺伝子操作が可能になります。研究者は、この技術の汎用性と可能性を利用して、より正確な診断ツールを開発する方法を模索しています。

CRISPR 診断コンテキスト

CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromicrepeats) は、科学者が細菌、動物、人間などの生物の遺伝子を編集できるようにする手法です。この技術は、DNA の一部を削除し、それらを新しい改良された配列に置き換えることによって機能します。この方法は、変異した遺伝子や遺伝性疾患を修正することを目的としています。 CRISPR は、血液疾患やがんなどの DNA に基づく多くの病気を治療できる可能性があります。

テンプル大学とピッツバーグ大学が実施した2017年の実験では、研究者らは生きたマウスからHIV（ヒト免疫不全ウイルス）を除去することに成功した。しかし、研究者が人間に対して同様の治療法を試験する前に、霊長類についてさらなる研究が必要となるだろう。 CRISPR には多くの利点があるにもかかわらず、一部の企業がこのツールを使用して生殖細胞を編集し、その結果デザイナーベイビーが生まれるのではないかと警戒する科学者もいます。

遺伝子治療は別として、CRISPR は診断においてかなりの有望性を示しています。核酸ベースのバイオマーカーは、最小限の量の DNA または RNA から増幅できるため、疾患の検出に非常に特異的であるため、診断に不可欠です。その結果、このタイプの診断は、多くの種類の病気、特に感染症による病気のゴールドスタンダードとなっています。 COVID-19 のパンデミック時に観察されたように、効果的なウイルス制御と管理には、迅速かつ正確な核酸ベースの検査が不可欠です。核酸バイオマーカーの検出は、農業や食料安全保障、環境モニタリング、生物兵器の特定にも重要です。

破壊的な影響

2021年、カリフォルニア大学サンディエゴ校の研究者は、分子遺伝学、化学、健康科学を利用して、新型コロナウイルス感染症（COVID-2）の原因となるコロナウイルスであるSARS-CoV-19を特定する迅速診断ツールを開発した。新しい SENSR (高感度酵素核酸配列レポーター) ツールは、CRISPR を使用して、DNA または RNA 内の遺伝子配列を識別することで病原体を検出します。 Cas9 酵素は CRISPR 遺伝子工学研究で使用される主なタンパク質ですが、Cas12a や Cas13a などの他の酵素も正確な医療検査を作成するために利用されることが増えています。

SENSR は、Cas19d 酵素 (CasRx としても知られる) を使用する最初の COVID-13 診断ツールです。このツールのテスト結果は XNUMX 時間以内に生成されます。研究者らは、他の酵素を探索することで、CRISPR が遺伝学に基づいた診断の新たな機会を開くことができると信じています。

科学者や医師は、CRISPR を使用して非感染性疾患を診断することもできます。たとえば、CRISPR ベースの mRNA センシングは、急性細胞性腎臓移植拒絶反応の検出に使用されました。この方法では、腎臓移植を受けたばかりの人の尿サンプル中に mRNA の存在を探すことが含まれます。

研究者らは、CRISPR ベースのセンサーが 93% の感度と 76% の特異性を備えていることを発見しました。このツールは、乳がんや脳腫瘍の診断にも使用されています。さらに、CRISPR は、単一ヌクレオチドの特異性により、突然変異や筋ジストロフィーなどの遺伝病を正確に識別できます。